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Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de eteplirsen en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que completaron el estudio 4658-102 (NCT03218995)

25 de julio de 2023 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio abierto de seguridad, tolerabilidad y eficacia de eteplirsen en pacientes con distrofia muscular de Duchenne que han completado el estudio 4658-102

El propósito de este estudio de extensión es evaluar la seguridad y la tolerabilidad en curso del tratamiento adicional con eteplirsen administrado una vez a la semana por infusión intravenosa (IV) en participantes masculinos con DMD que completaron con éxito el Estudio 4658-102 de eteplirsen de 96 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • UZ-Gent
  • Francia
      • Paris, Francia, 75021
        • Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante completa con éxito 96 semanas de tratamiento en el estudio 4658-102.

Criterio de exclusión:

  • El participante tiene una afección médica anterior o en curso que, en opinión del investigador, podría afectar negativamente la seguridad del participante, o hacer que sea poco probable que se complete el curso del tratamiento o el seguimiento, o afectar la evaluación de los resultados del estudio.

Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Eteplirsen
Los participantes recibirán eteplirsen a través de infusiones intravenosas, una vez por semana, hasta por 284 semanas.
Droga: Eteplirsen
Infusión IV de Eteplirsen una vez por semana.
Otros nombres:
  • AVI-4658
  • EXONDIS 51
  • EXONDIS

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 162 semanas
Un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves) independientemente de la causalidad se encuentra en la sección "Eventos adversos informados".
Hasta 162 semanas
Número de participantes que experimentaron la muerte debido a eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 162 semanas
En la sección "Eventos adversos informados" se encuentra un resumen de todas las muertes, independientemente de la causalidad.
Hasta 162 semanas
Número de participantes que experimentan eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 162 semanas
Los AESI se definieron como cualquier AA que fuera de interés científico y médico específico para el tratamiento del estudio, para el cual era apropiada una comunicación continua y rápida por parte del investigador al patrocinador. Los AESI incluyeron hallazgos potencialmente indicativos de anomalías hepáticas y renales, hipersensibilidad y trombocitopenia. Un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves) independientemente de la causalidad se encuentra en la sección "Eventos adversos informados".
Hasta 162 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de junio de 2019

Finalización primaria (Actual)

31 de agosto de 2022

Finalización del estudio (Actual)

31 de agosto de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de junio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de junio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

14 de junio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4658-102-OLE
  • 2019-000337-39 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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