Een onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van eteplirsen te evalueren bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) die onderzoek 4658-102 (NCT03218995) hebben voltooid
25 juli 2023 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.
Een open-label veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsonderzoek van eteplirsen bij patiënten met spierdystrofie van Duchenne die onderzoek 4658-102 hebben voltooid
Het doel van deze uitbreidingsstudie is het evalueren van de voortdurende veiligheid en verdraagbaarheid van aanvullende behandeling met eteplirsen eenmaal per week toegediend via intraveneuze (IV) infusie bij mannelijke deelnemers met DMD die de 96 weken durende eteplirsen-studie 4658-102 met succes hebben voltooid.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
15
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Gent, België, 9000
- UZ-Gent
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75021
- Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
-
-
-
-
-
Rome, Italië, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
-
-
-
-
England
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 5 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemer voltooit met succes 96 weken behandeling in onderzoek 4658-102.
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemer heeft een eerdere of aanhoudende medische aandoening die, naar de mening van de Onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer negatief kan beïnvloeden, of het onwaarschijnlijk maakt dat de behandeling of follow-up wordt voltooid, of de beoordeling van onderzoeksresultaten belemmert.
Er gelden andere in-/uitsluitingscriteria.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Eteplirsen
Deelnemers krijgen eteplirsen via intraveneuze infusies, eenmaal per week, gedurende maximaal 284 weken.
|
Eteplirsen IV infusie eenmaal per week.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers dat bijwerkingen ervaart
Tijdsspanne: Tot 162 weken
|
Een samenvatting van alle Ernstige Ongewenste Voorvallen en Andere Ongewenste Voorvallen (niet-ernstig) ongeacht de oorzakelijkheid is te vinden in het gedeelte 'Gerapporteerde Ongewenste Voorvallen'.
|
Tot 162 weken
|
|
Aantal deelnemers dat sterft als gevolg van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 162 weken
|
Een samenvatting van alle sterfgevallen, ongeacht de oorzaak, vindt u in het gedeelte 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
|
Tot 162 weken
|
|
Aantal deelnemers dat bijwerkingen ervaart van speciaal belang (AESI's)
Tijdsspanne: Tot 162 weken
|
AESI's werden gedefinieerd als elke AE die van wetenschappelijk en medisch belang was, specifiek voor de studiebehandeling, waarvoor voortdurende en snelle communicatie door de onderzoeker aan de sponsor geschikt was.
AESI's omvatten bevindingen die mogelijk wijzen op lever- en nierafwijkingen, overgevoeligheid en trombocytopenie.
Een samenvatting van alle Ernstige Ongewenste Voorvallen en Andere Ongewenste Voorvallen (niet-ernstig) ongeacht de oorzakelijkheid is te vinden in het gedeelte 'Gerapporteerde Ongewenste Voorvallen'.
|
Tot 162 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 juni 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 augustus 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 augustus 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 juni 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 juni 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 juni 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 augustus 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 juli 2023
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 4658-102-OLE
- 2019-000337-39 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .