Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność eteplirsenu u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), którzy ukończyli badanie 4658-102 (NCT03218995)
25 lipca 2023 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.
Otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności eteplirsenu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy ukończyli badanie 4658-102
Celem tego przedłużonego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji dodatkowego leczenia eteplirsenem podawanym raz w tygodniu we wlewie dożylnym (IV) u mężczyzn z DMD, którzy pomyślnie ukończyli 96-tygodniowe badanie eteplirsen 4658-102.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- UZ-Gent
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75021
- Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
-
-
-
-
-
Rome, Włochy, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
-
-
-
-
England
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 5 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik pomyślnie ukończył 96 tygodni leczenia w badaniu 4658-102.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik ma wcześniejszą lub trwającą chorobę, która w opinii Badacza może niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub sprawić, że przebieg leczenia lub kontynuacja będzie mało prawdopodobna, lub zaburzyć ocenę wyników badania.
Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Eteplirsen
Uczestnicy będą otrzymywać eteplirsen we wlewie dożylnym raz w tygodniu przez okres do 284 tygodni.
|
Wlew dożylny eteplirsenu raz w tygodniu.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Do 162 tygodni
|
Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) bez względu na przyczynę znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
|
Do 162 tygodni
|
|
Liczba uczestników, u których doszło do śmierci w wyniku zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 162 tygodni
|
Podsumowanie wszystkich zgonów niezależnie od przyczyny znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
|
Do 162 tygodni
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 162 tygodni
|
AESI zdefiniowano jako wszelkie zdarzenia niepożądane, które miały znaczenie naukowe i medyczne, specyficzne dla badanego leczenia, w przypadku których właściwa była bieżąca i szybka komunikacja badacza ze sponsorem.
AESI obejmowały wyniki potencjalnie wskazujące na zaburzenia czynności wątroby i nerek, nadwrażliwość i małopłytkowość.
Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) bez względu na przyczynę znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
|
Do 162 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 czerwca 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 czerwca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 czerwca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 czerwca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 sierpnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 lipca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 4658-102-OLE
- 2019-000337-39 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .