Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av Eteplirsen hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som har fullført studie 4658-102 (NCT03218995)

25. juli 2023 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åpen undersøkelse av sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av Eteplirsen hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi som har fullført studie 4658-102

Hensikten med denne utvidelsesstudien er å evaluere den pågående sikkerheten og toleransen av tilleggsbehandling med eteplirsen administrert én gang ukentlig ved intravenøs (IV) infusjon hos mannlige deltakere med DMD som har fullført den 96-ukers eteplirsen-studien 4658-102.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • UZ-Gent
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75021
        • Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren har fullført 96 ukers behandling i studie 4658-102.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har en tidligere eller pågående medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening kan ha negativ innvirkning på sikkerheten til deltakeren, eller gjøre det usannsynlig at behandlingsforløpet eller oppfølgingen vil bli fullført, eller svekke vurderingen av studieresultatene.

Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eteplirsen
Deltakerne vil motta eteplirsen via IV-infusjoner, en gang i uken, i opptil 284 uker.
Legemiddel: Eteplirsen
Eteplirsen IV infusjon én gang ukentlig.
Andre navn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Opptil 162 uker
Et sammendrag av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Opptil 162 uker
Antall deltakere som opplever død på grunn av uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 162 uker
En oppsummering av alle dødsfall uavhengig av årsakssammenheng finner du i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Opptil 162 uker
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Opptil 162 uker
AESI-er ble definert som enhver AE som var av vitenskapelig og medisinsk bekymring som var spesifikk for studiebehandling, for hvilke pågående og rask kommunikasjon fra etterforskeren til sponsoren var passende. AESI inkluderte funn som potensielt tyder på lever- og nyreavvik, overfølsomhet og trombocytopeni. Et sammendrag av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Opptil 162 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2019

Primær fullføring (Faktiske)

31. august 2022

Studiet fullført (Faktiske)

31. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2019

Først lagt ut (Faktiske)

14. juni 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 4658-102-OLE
  • 2019-000337-39 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere