Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Eteplirsen bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die die Studie 4658-102 abgeschlossen haben (NCT03218995)
25. Juli 2023 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.
Eine Open-Label-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Eteplirsen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die die Studie 4658-102 abgeschlossen haben
Der Zweck dieser Verlängerungsstudie ist die Bewertung der laufenden Sicherheit und Verträglichkeit einer zusätzlichen Behandlung mit Eteplirsen, das einmal wöchentlich als intravenöse (IV) Infusion bei männlichen Teilnehmern mit DMD verabreicht wird, die die 96-wöchige Eteplirsen-Studie 4658-102 erfolgreich abgeschlossen haben.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
15
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Gent, Belgien, 9000
- UZ-Gent
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Paris, Frankreich, 75021
- Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
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Rome, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
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England
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London, England, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 5 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Teilnehmer schließt die 96-wöchige Behandlung in Studie 4658-102 erfolgreich ab.
Ausschlusskriterien:
- Der Teilnehmer hat eine frühere oder anhaltende Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers beeinträchtigen oder den Abschluss der Behandlung oder Nachsorge unwahrscheinlich machen oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnte.
Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Eteplirsen
Die Teilnehmer erhalten Eteplirsen einmal wöchentlich über intravenöse Infusionen für bis zu 284 Wochen.
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Eteplirsen IV-Infusion einmal wöchentlich.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse (UE) auftraten
Zeitfenster: Bis zu 162 Wochen
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Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
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Bis zu 162 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund unerwünschter Ereignisse starben
Zeitfenster: Bis zu 162 Wochen
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Eine Zusammenfassung aller Todesfälle unabhängig von der Ursache finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
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Bis zu 162 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) aufgetreten sind
Zeitfenster: Bis zu 162 Wochen
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AESIs wurden als alle UE definiert, die spezifisch für die Studienbehandlung von wissenschaftlicher und medizinischer Bedeutung waren und für die eine kontinuierliche und schnelle Kommunikation des Prüfarztes mit dem Sponsor angemessen war.
Zu den AESIs zählten Befunde, die möglicherweise auf Leber- und Nierenanomalien, Überempfindlichkeit und Thrombozytopenie hinweisen.
Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
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Bis zu 162 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
26. Juni 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
31. August 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
31. August 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. Juni 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. Juni 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
14. Juni 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. August 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
25. Juli 2023
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 4658-102-OLE
- 2019-000337-39 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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