Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Eteplirsenu u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kteří dokončili studii 4658-102 (NCT03218995)
25. července 2023 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Eteplirsenu u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří dokončili studii 4658-102
Účelem této rozšířené studie je vyhodnotit pokračující bezpečnost a snášenlivost další léčby eteplirsenem podávaným jednou týdně intravenózní (IV) infuzí u mužských účastníků s DMD, kteří úspěšně dokončili 96týdenní studii eteplirsenu 4658-102.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
15
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Gent, Belgie, 9000
- UZ-Gent
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75021
- Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
-
-
-
-
-
Rome, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
-
-
-
-
England
-
London, England, Spojené království, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 5 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník úspěšně dokončí 96 týdnů léčby ve studii 4658-102.
Kritéria vyloučení:
- Účastník má předchozí nebo přetrvávající zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl nepříznivě ovlivnit bezpečnost účastníka nebo by bylo nepravděpodobné, že by léčba nebo sledování bylo dokončeno, nebo by mohlo zhoršit hodnocení výsledků studie.
Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Eteplirsen
Účastníci budou dostávat eteplirsen prostřednictvím IV infuzí jednou týdně po dobu až 284 týdnů.
|
Eteplirsen IV infuze jednou týdně.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Až 162 týdnů
|
Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
|
Až 162 týdnů
|
|
Počet účastníků, kteří zažili smrt v důsledku nepříznivých událostí
Časové okno: Až 162 týdnů
|
Souhrn všech úmrtí bez ohledu na kauzalitu se nachází v sekci 'Hlášené nežádoucí příhody'.
|
Až 162 týdnů
|
|
Počet účastníků, kteří zažili nepříznivé události zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 162 týdnů
|
AESI byly definovány jako jakékoli nežádoucí účinky, které byly předmětem vědeckého a lékařského zájmu specifické pro studijní léčbu, pro které byla vhodná průběžná a rychlá komunikace ze strany zkoušejícího se zadavatelem.
AESI zahrnovala nálezy potenciálně indikující jaterní a renální abnormality, hypersenzitivitu a trombocytopenii.
Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
|
Až 162 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. června 2019
Primární dokončení (Aktuální)
31. srpna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
31. srpna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. června 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. června 2019
První zveřejněno (Aktuální)
14. června 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. srpna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. července 2023
Naposledy ověřeno
1. července 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 4658-102-OLE
- 2019-000337-39 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .