Tutkimus Eteplirsenin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) ja jotka ovat saaneet päätökseen tutkimuksen 4658-102 (NCT03218995)
tiistai 25. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.
Eteplirsenin avoin turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla, jotka ovat saaneet päätökseen tutkimuksen 4658-102
Tämän jatkotutkimuksen tarkoituksena on arvioida jatkuvaa turvallisuutta ja siedettävyyttä lisähoidon eteplirsenillä, joka annetaan kerran viikossa suonensisäisenä (IV) infuusiona DMD:tä sairastaville miesosallisille, jotka ovat läpäisseet 96 viikkoa kestäneen eteplirsen-tutkimuksen 4658-102.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- UZ-Gent
-
-
-
-
-
Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75021
- Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
-
-
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja suorittaa onnistuneesti 96 viikon hoidon tutkimuksessa 4658-102.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaa haitallisesti osallistujan turvallisuuteen tai tehdä hoidon tai seurannan loppuunsaattamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustulosten arviointia.
Muut sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Eteplirsen
Osallistujat saavat eteplirsenia suonensisäisenä infuusiona kerran viikossa, jopa 284 viikon ajan.
|
Eteplirsen IV -infuusio kerran viikossa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisia tapahtumia (AE) kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 162 viikkoa
|
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Jopa 162 viikkoa
|
|
Haitallisten tapahtumien vuoksi kuolleiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 162 viikkoa
|
Yhteenveto kaikista kuolemista syy-yhteydestä riippumatta on kohdassa "Raportoidut haittatapahtumat".
|
Jopa 162 viikkoa
|
|
Erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI) kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 162 viikkoa
|
AESI:ksi määriteltiin mikä tahansa AE, joka oli tieteellistä ja lääketieteellistä erityistä tutkimushoitoa varten ja jonka osalta tutkijan jatkuva ja nopea viestintä toimeksiantajalle oli asianmukaista.
AESI-tutkimukset sisälsivät löydöksiä, jotka voivat viitata maksan ja munuaisten poikkeavuuksiin, yliherkkyyteen ja trombosytopeniaan.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Jopa 162 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 26. kesäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. elokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. elokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 14. kesäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 18. elokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 4658-102-OLE
- 2019-000337-39 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .