毛細血管拡張性運動失調症の小児における白血病およびリンパ腫の治療
毛細血管拡張性運動失調症の小児における白血病およびリンパ腫の治療 - レトロスペクティブ研究
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
毛細血管拡張性運動失調症 (A-T) は、進行性神経変性、免疫不全、呼吸器疾患、ゲノム不安定性など、多様な症状を伴う多臓器疾患です。 A-T は、DNA 二重鎖切断に対する細胞応答の主要な活性化因子である ATM 遺伝子の両アレル変異によって引き起こされます。 A-T の最も重要な特徴の 1 つは、がんに対する素因の増加です。 リンパ系悪性腫瘍は、がんの大部分を占めています。 A-T の子供のがんの治療は、重度の併存疾患と、がん治療に関連する毒性のリスクが大幅に増加するため、非常に困難です。 A-T患者は一般的に共同臨床試験から除外されており、その治療結果と毒性プロファイルはほとんど報告されておらず、有効性と毒性の間の合理的なバランスを提供するために必要な治療強度に関しては現在ほとんど知られていません. 最適な治療アプローチは議論の余地があります。標準的な化学療法プロトコルによる治療を提唱する人もいれば、化学療法の用量を減らすことで最初のプロトコルを修正することを勧める人もいます。 この疾患はまれであるため、がんと A-T の小児における治療、毒性、転帰に関するデータ収集のための国際的な協力の必要性は満たされていません。 データは、患者の特徴と病歴、AT 症状、悪性腫瘍の特徴、治療、化学療法の投与量、治療反応、毒性、転帰など、患者ファイルから収集されます。
この研究の目的は、白血病とリンパ腫の治療を受けた A-T 患者の大規模な国際的な匿名化データベースを構築し、疫学と治療結果、毒性プロファイル、および結果に影響を与える危険因子を調査し、最終的に遺伝子の生成を可能にすることです。この母集団に対するデータベースに基づく治療の推奨事項。
この研究には、標本の使用や参加者との接触は含まれません。 必要なすべてのデータは、参加者の治療中にすでに収集されており、患者の記録で利用できます。
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究場所
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Petah Tikva、イスラエル、4920235
- 募集
- Schneider Children's Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 毛細血管拡張性運動失調症および白血病またはリンパ腫と診断された個人
- 0～21歳
除外基準:
-21歳以上
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：回顧
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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イベントフリーサバイバル
時間枠：5年
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5 年間および 3 年間の無病生存率を評価する
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5年
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全生存
時間枠：5年
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5 年および 3 年全生存期間の評価
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5年
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再発の累積発生率
時間枠：5年
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白血病/リンパ腫の再発の5年間の累積発生率を評価する
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5年
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治療関連死亡率の累積発生率
時間枠：2年
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治療関連死亡率の 2 年累積発生率を評価する
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2年
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二次悪性腫瘍の累積発生率
時間枠：5年
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二次悪性腫瘍の 5 年間の累積発生率を評価する
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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死亡の原因と時期
時間枠：5年
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白血病/リンパ腫治療の特定の要素に関連して死因と死亡時期を決定する（アンケートによる）
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5年
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CTCAE v4.0 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：2年
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CTCAE v4.0 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
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2年
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Sarah Elitzur, MD、Schneider Children's Medical Center, Israel
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。