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모세혈관확장성 운동실조 소아의 백혈병 및 림프종 치료

2021년 9월 30일 업데이트: Rabin Medical Center

모세혈관확장성 운동실조 소아의 백혈병과 림프종 치료 - 후향적 연구

모세혈관확장성 운동실조증(A-T)은 진행성 신경변성, 면역결핍, 호흡기 질환 및 게놈 불안정성을 포함하여 다양한 증상을 보이는 다기관 질환입니다. A-T의 가장 중요한 특징 중 하나는 암, 특히 림프성 악성종양에 대한 소인 증가입니다. A-T 환자는 일반적으로 공동 임상 시험에서 제외되며, 이들의 치료 결과 및 독성 프로파일은 거의 보고되지 않았으며 현재 효능과 독성 사이의 합리적인 균형을 제공하는 데 필요한 치료 강도에 대해 알려진 바가 거의 없습니다. 이 연구의 목적은 백혈병 및 림프종 치료를 받은 A-T 소아의 대규모 국제 비식별 데이터베이스를 구축하고 역학 및 치료 결과, 독성 프로필 및 결과에 영향을 미치는 위험 요인을 조사하여 궁극적으로 다음의 생성을 가능하게 하는 것입니다. 이 인구에 대한 데이터 기반 치료 권장 사항.

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

모세혈관확장성 운동실조증(A-T)은 진행성 신경변성, 면역결핍, 호흡기 질환 및 게놈 불안정성을 포함하여 다양한 증상을 보이는 다기관 질환입니다. A-T는 DNA 이중 가닥 절단에 대한 세포 반응의 주요 활성제인 ATM 유전자의 이중대립유전자 돌연변이에 의해 발생합니다. A-T의 가장 중요한 특징 중 하나는 암에 대한 소인 증가입니다. 림프성 악성 종양은 대부분의 암을 나타냅니다. A-T 소아의 암 치료는 심각한 동반 질환과 암 치료 관련 독성 위험이 상당히 증가하기 때문에 매우 어렵습니다. A-T 환자는 일반적으로 공동 임상 시험에서 제외되며, 이들의 치료 결과 및 독성 프로파일은 거의 보고되지 않았으며 현재 효능과 독성 사이의 합리적인 균형을 제공하는 데 필요한 치료 강도에 대해 알려진 바가 거의 없습니다. 최적의 치료 방법은 논란의 여지가 있습니다. 일부는 표준 화학 요법 프로토콜에 의한 치료를 옹호하는 반면 다른 일부는 화학 요법 용량 감소로 초기 프로토콜 수정을 조언합니다. 이 장애의 희귀성으로 인해 소아 암 및 A-T의 치료, 독성 및 결과에 관한 데이터 수집을 위한 국제 협력에 대한 미충족 요구가 있습니다. 데이터는 환자 특성 및 병력, AT 발현, 악성 특성, 치료, 화학요법 용량, 치료 반응, 독성 및 결과를 포함하여 환자 파일로부터 수집될 것이다.

이 연구의 목적은 백혈병 및 림프종 치료를 받은 A-T 소아의 대규모 국제 비식별 데이터베이스를 구축하고, 역학 및 치료 결과, 독성 프로파일 및 결과에 영향을 미치는 위험 요인을 조사하여 궁극적으로 다음을 생성하는 것입니다. 이 인구에 대한 데이터 기반 치료 권장 사항.

이 연구는 표본이나 참가자 접촉을 사용하지 않습니다. 필요한 모든 데이터는 참가자 치료 중에 이미 수집되었으며 환자 기록에서 사용할 수 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (예상)

250

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

이스라엘
- - Petah Tikva, 이스라엘, 4920235
    - 모병
    - Schneider Children's Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

모세혈관확장성 운동실조 및 백혈병 또는 림프종 진단을 받은 어린이 및 청소년

설명

포함 기준:

모세혈관확장성 운동실조 및 백혈병 또는 림프종 진단을 받은 개인
0-21세

제외 기준:

-21세 이상

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

관찰 모델: 보병대
시간 관점: 회고전

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
사건 없는 생존 기간: 5 년	5년 및 3년 무사고 생존 평가	5 년
전반적인 생존 기간: 5 년	5년 및 3년 전체 생존 평가	5 년
재발의 누적 빈도 기간: 5 년	백혈병/림프종 재발의 5년 누적 발생률 평가	5 년
치료 관련 사망의 누적 발생률 기간: 2 년	치료 관련 사망의 2년 누적 발생률 평가	2 년
2차 악성 종양의 누적 발생률 기간: 5 년	2차 악성종양의 5년 누적 발생률 평가	5 년

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
사망 원인과 시기 기간: 5 년	백혈병/림프종 치료의 특정 요소와 관련된 사망 원인 및 사망 시기 결정(설문지 작성)	5 년
CTCAE v4.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수 기간: 2 년	CTCAE v4.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수	2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Rabin Medical Center

협력자

International BFM Study Group

Israeli Society for Pediatric Hematology-Oncology

수사관

수석 연구원: Sarah Elitzur, MD, Schneider Children's Medical Center, Israel

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 7월 28일

기본 완료 (예상)

2021년 10월 28일

연구 완료 (예상)

2021년 12월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 7월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 7월 29일

처음 게시됨 (실제)

2019년 7월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 10월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 9월 30일

마지막으로 확인됨

2021년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

0132-19-RMC

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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