アンジェルマン症候群 (AS) 患者における OV101 の研究 (NEPTUNE)
2024年1月5日 更新者：Ovid Therapeutics Inc.
アンジェルマン症候群の小児患者におけるOV101の有効性と安全性を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間第3相試験
この研究の目的は、Angelman 症候群の小児被験者における経口 OV101 (ガボクサドール) の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
104
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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California
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San Diego、California、アメリカ、92024
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Lexington、Massachusetts、アメリカ、02421
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Pennsylvania
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Media、Pennsylvania、アメリカ、19063
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Washington
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Tacoma、Washington、アメリカ、85006
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Ramat Gan、イスラエル、52621
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Rotterdam、オランダ、3012CN
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Victoria
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Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Munich、ドイツ、80804
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～12年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセント時の2〜12歳（両端を含む）の男性または女性
- ASの確定分子診断
- ベースラインで CGI-S-AS スコアが 3 以上。
次の年齢に応じた体重基準を満たしています。
- 2 歳から 3 歳の被験者は、体重が 9 kg 以上ある必要があります。
- 4 歳以上の対象者は、17 kg から 64 kg の間 (両端を含む) でなければなりません。
- -研究開始前の少なくとも4週間の安定した付随する調停
除外基準:
- 研究への参加を制限する条件
- -スクリーニング時の臨床的に重要な検査室またはバイタルサインの異常
- 制御不良の発作（3分以上持続する任意の頻度の毎週の発作、週に3回以上発生する毎週の発作、それぞれが3分未満の持続時間、または治験責任医師の評価によって定義される）
- -睡眠、ミノサイクリン、またはレボドパの処方薬の使用 1日目の前の4週間以内または研究中。 発作制御のために慢性的に投与されるベンゾジアゼピンは許可されています。
- -スクリーニング中のプロトコル研究評価に準拠できない、または介護者が研究要件に準拠できない。
- -スクリーニング前の30日以内に、またはこの研究と同時に、臨床試験に登録したか、治験薬を使用しました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：OV101 1日1回（体重別） ほかの名前:ガボクサドール
OV101 (ガボクサドール)、経口、就寝時に 1 日 1 回、12 週間投与
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OV101 とプラセボを 1 日 1 回就寝時に 12 週間比較
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プラセボコンパレーター：プラセボを 1 日 1 回
一致するプラセボ、経口、就寝時に 1 日 1 回、12 週間投与
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プラセボ カプセルと OV101 カプセルのマッチング。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床全体の印象 - 12 週間でのアンジェルマン症候群 (CGI-I-AS) 評価の改善
時間枠：12週間
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12 週目の臨床全体印象改善エンジェルマン症候群 (CGI-I-AS) スコアによって評価される OV101 とプラセボの有効性を評価します。 CGIA-I-AS スコアの範囲は 1 (非常に改善) から 4 (変化なし)、7 (非常に悪い) に。
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12週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月9日
一次修了 (実際)
2020年11月2日
研究の完了 (実際)
2020年11月2日
試験登録日
最初に提出
2019年9月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月25日
最初の投稿 (実際)
2019年9月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年1月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月5日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OV101-19-001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。