엔젤만 증후군(AS) 환자의 OV101 연구 (NEPTUNE)
2024년 1월 5일 업데이트: Ovid Therapeutics Inc.
엔젤만 증후군이 있는 소아 개인에서 OV101의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 3상 연구
이 연구의 목적은 엔젤만 증후군을 가진 소아 피험자에서 경구용 OV101(gaboxadol)의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
104
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3012CN
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Munich, 독일, 80804
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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California
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San Diego, California, 미국, 92024
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Lexington, Massachusetts, 미국, 02421
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, 미국, 19063
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 85006
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Ramat Gan, 이스라엘, 52621
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, 호주, 3084
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 고지에 입각한 동의 시점의 남성 또는 여성 및 2~12세(포함)
- AS 분자 진단 확인
- 기준선에서 CGI-S-AS 점수가 3 이상입니다.
다음과 같은 연령에 적합한 체중 기준을 충족합니다.
- 2~3세 대상자는 최소 체중이 9kg이어야 합니다.
- 4세 이상의 피험자는 17kg에서 64kg(포함) 사이여야 합니다.
- 연구 시작 전 최소 4주 동안 안정적인 동시 중재
제외 기준:
- 연구 참여를 제한하는 모든 조건
- 스크리닝 시 임상적으로 유의한 검사실 또는 활력징후 이상
- 잘 조절되지 않는 발작(지속 시간이 3분 이상인 모든 빈도의 주간 발작, 주당 3회 이상 발생하는 주간 발작, 각각 지속 시간이 3분 미만이거나 조사자 평가에 의해 정의됨)
- 1일 전 4주 이내 또는 연구 기간 동안 수면, 미노사이클린 또는 레보도파를 위한 처방약 사용. 발작 조절을 위해 만성적으로 투여되는 벤조디아제핀은 허용됩니다.
- 스크리닝 중 프로토콜 연구 평가를 준수할 수 없거나 간병인이 연구 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
- 스크리닝 전 30일 이내에 또는 본 연구와 동시에 임의의 임상 시험에 등록했거나 임의의 시험용 제제를 사용함.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: OV101 1일 1회(체중 기준 투여) 다른 이름:가복사돌
OV101(gaboxadol), 경구, 12주 동안 취침 시간에 1일 1회 제공
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12주 동안 OV101 대 위약 1일 1회 취침 시간
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위약 비교기: 위약 1일 1회
일치하는 위약, 경구, 12주 동안 취침 시간에 매일 1회 제공
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위약 캡슐을 OV101 캡슐과 일치시킵니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적 전반적 인상 - 12주차 엔젤만 증후군(CGI-I-AS) 평가 개선
기간: 12주
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12주차에 CGI-I-AS(Clinical Global Impressions-Improvement-Angelman 증후군) 점수로 평가한 대로 위약 대비 OV101의 효능을 평가합니다. CGIA-I-AS 점수 범위는 1(매우 많이 개선됨)에서 4( 변화 없음)에서 7(매우 더 나쁨)로 변경됩니다.
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12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 9일
기본 완료 (실제)
2020년 11월 2일
연구 완료 (실제)
2020년 11월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 25일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 1월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 5일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
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