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Un estudio de OV101 en individuos con síndrome de Angelman (AS) (NEPTUNE)

5 de enero de 2024 actualizado por: Ovid Therapeutics Inc.

Estudio de fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de OV101 en pacientes pediátricos con síndrome de Angelman

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de OV101 oral (gaboxadol) en sujetos pediátricos con síndrome de Angelman.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

104

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Munich, Alemania, 80804
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92024
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3012CN
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer y de 2 a 12 años (inclusive) al momento del consentimiento informado
  • Diagnóstico molecular confirmado de AS
  • Tiene una puntuación CGI-S-AS de 3 o más al inicio del estudio.

  • Cumple con el siguiente criterio de peso corporal apropiado para la edad:

    1. Los sujetos de 2 a 3 años deben tener un peso corporal mínimo de 9 kg.
    2. Los sujetos de 4 años en adelante deben pesar entre 17 kg y 64 kg (incluidos).
  • Medicaciones concomitantes estables durante al menos 4 semanas antes del inicio del estudio

Criterio de exclusión:

  • Cualquier condición que limitaría la participación en el estudio
  • Anomalías clínicamente significativas de laboratorio o signos vitales en el momento de la selección
  • Convulsiones mal controladas (convulsiones semanales de cualquier frecuencia con una duración de más de 3 minutos, convulsiones semanales que ocurren más de 3 veces por semana, cada una con una duración de menos de 3 minutos, o según lo definido por la evaluación del investigador)
  • Uso de medicamentos recetados para dormir, minociclina o levodopa dentro de las 4 semanas anteriores al Día 1 o durante el estudio. Se permiten las benzodiazepinas administradas crónicamente para el control de las convulsiones.
  • No puede cumplir con las evaluaciones del estudio de protocolo durante la selección o el cuidador no puede cumplir con los requisitos del estudio.
  • Se inscribió en cualquier ensayo clínico o usó cualquier agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o al mismo tiempo que este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: OV101 una vez al día (dosificación basada en el peso) Otro nombre: Gaboxadol
OV101 (gaboxadol), oral, administrado una vez al día a la hora de acostarse durante 12 semanas
Droga: Gaboxadol
OV101 versus placebo una vez al día a la hora de acostarse durante 12 semanas
Comparador de placebos: Placebo una vez al día
Placebo equivalente, oral, administrado una vez al día a la hora de acostarse durante 12 semanas
Droga: Placebo
Coincidencia de cápsulas de placebo con cápsulas de OV101.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impresiones clínicas globales: mejora en la calificación del síndrome de Angelman (CGI-I-AS) a las 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas
Evaluar la eficacia de OV101 versus placebo según la evaluación del síndrome Clinical Global Impressions-Improvement-Angelman (CGI-I-AS) en la semana 12. Las puntuaciones CGIA-I-AS varían de 1 (mucho mejorado) a 4 ( sin cambios), a 7 (mucho peor).
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ovid Therapeutics Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

2 de noviembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

2 de noviembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de septiembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de septiembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

27 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

8 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OV101-19-001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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