Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af OV101 hos personer med Angelman syndrom (AS) (NEPTUNE)

5. januar 2024 opdateret af: Ovid Therapeutics Inc.

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe, fase 3-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​OV101 hos pædiatriske personer med Angelman-syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​oral OV101 (gaboxadol) hos pædiatriske personer med Angelmans syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

104

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92024
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Forenede Stater, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3012CN
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80804
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde og 2 til 12 år (inklusive) på tidspunktet for informeret samtykke
  • Bekræftet molekylær diagnose af AS
  • Har en CGI-S-AS-score på 3 eller mere ved baseline.

  • Opfylder følgende alderssvarende kropsvægtkriterium:

    1. Forsøgspersoner i alderen 2 til 3 år skal have en kropsvægt på mindst 9 kg.
    2. Forsøgspersoner på 4 år og ældre skal veje mellem 17 kg og 64 kg (inklusive).
  • Stabil samtidig mediation i mindst 4 uger før studiestart

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver betingelse, der ville begrænse studiedeltagelsen
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratoriet eller vitale tegn på screeningstidspunktet
  • Dårligt kontrollerede anfald (ugentlige anfald af enhver frekvens med en varighed på mere end 3 minutter, ugentlige anfald, der forekommer mere end 3 gange om ugen, hver med en varighed på mindre end 3 minutter, eller som defineret af investigator vurdering)
  • Brug af receptpligtig medicin til søvn, minocyclin eller levodopa inden for de 4 uger før dag 1 eller under undersøgelsen. Benzodiazepiner, der administreres kronisk til bekæmpelse af anfald, er tilladt.
  • Kan ikke overholde protokolundersøgelsesvurderinger under screening eller omsorgsperson ude af stand til at overholde undersøgelseskravene.
  • Tilmeldt ethvert klinisk forsøg eller brugt et hvilket som helst forsøgsmiddel inden for de 30 dage før screening eller samtidig med denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: OV101 én gang dagligt (vægtbaseret dosering) Andet Navn: Gaboxadol
OV101 (gaboxadol), oral, gives én gang dagligt ved sengetid i 12 ugers varighed
Medicin: Gaboxadol
OV101 versus placebo én gang dagligt ved sengetid i 12 uger
Placebo komparator: Placebo én gang dagligt
Matchende placebo, oralt, givet én gang dagligt ved sengetid i 12 ugers varighed
Medicin: Placebo
Matchende placebo-kapsler til OV101-kapsler.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impressions- Forbedring i Angelman Syndrome (CGI-I-AS) vurdering efter 12 uger
Tidsramme: 12 uger
For at evaluere effektiviteten af ​​OV101 i forhold til placebo som vurderet ved Clinical Global Impressions-Improvement-Angelman syndrom (CGI-I-AS) score i uge 12. CGIA-I-AS score spænder fra 1 (meget forbedret) til 4 ( ingen ændring), til 7 (meget værre).
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ovid Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

2. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. september 2019

Først opslået (Faktiske)

27. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

8. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OV101-19-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner