Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie OV101 u jedinců s Angelmanovým syndromem (AS) (NEPTUNE)

5. ledna 2024 aktualizováno: Ovid Therapeutics Inc.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti OV101 u pediatrických jedinců s Angelmanovým syndromem

Účelem této studie je posoudit účinnost a bezpečnost perorálního OV101 (gaboxadolu) u pediatrických pacientů s Angelmanovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

104

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3012CN
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Německo
      • Munich, Německo, 80804
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92024
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Spojené státy, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena a 2 až 12 let (včetně) v době informovaného souhlasu
  • Potvrzená molekulární diagnóza AS
  • Má skóre CGI-S-AS 3 nebo více na začátku.

  • Splňuje následující kritérium tělesné hmotnosti přiměřené věku:

    1. Subjekty ve věku 2 až 3 roky musí mít minimální tělesnou hmotnost 9 kg.
    2. Subjekty ve věku 4 let a starší musí mít hmotnost mezi 17 kg a 64 kg (včetně).
  • Stabilní souběžná mediace po dobu alespoň 4 týdnů před zahájením studie

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli podmínka, která by omezovala účast na studiu
  • Klinicky významné laboratorní nebo vitální abnormality v době screeningu
  • Špatně kontrolované záchvaty (týdenní záchvaty jakékoli frekvence trvající déle než 3 minuty, týdenní záchvaty vyskytující se více než 3krát týdně, každý s trváním kratším než 3 minuty, nebo jak je definováno hodnocením zkoušejícího)
  • Použití předepsaných léků na spánek, minocyklin nebo levodopa během 4 týdnů před 1. dnem nebo během studie. Benzodiazepiny chronicky podávané pro kontrolu záchvatů jsou povoleny.
  • Nemůže vyhovět vyhodnocení protokolové studie během screeningu nebo pečovatel není schopen splnit požadavky studie.
  • Zařazeni do jakékoli klinické studie nebo během 30 dnů před screeningem nebo souběžně s touto studií užívali jakoukoli zkoumanou látku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: OV101 jednou denně (dávkování podle hmotnosti) Jiný název:Gaboxadol
OV101 (gaboxadol), perorální, podávaný jednou denně před spaním po dobu 12 týdnů
Lék: Gaboxadol
OV101 versus placebo jednou denně před spaním po dobu 12 týdnů
Komparátor placeba: Placebo jednou denně
Odpovídající placebo, orální, podávané jednou denně před spaním po dobu 12 týdnů
Lék: Placebo
Přiřazení tobolek placeba k tobolkám OV101.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické globální dojmy – zlepšení hodnocení Angelmanova syndromu (CGI-I-AS) po 12 týdnech
Časové okno: 12 týdnů
Vyhodnotit účinnost OV101 oproti placebu, jak bylo hodnoceno skóre klinického globálního dojmu-zlepšení-Angelmanův syndrom (CGI-I-AS) v týdnu 12. Skóre CGIA-I-AS se pohybuje od 1 (velmi výrazně lepší) do 4 ( žádná změna), na 7 (velmi mnohem horší).
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ovid Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

2. listopadu 2020

Dokončení studie (Aktuální)

2. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

27. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

8. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OV101-19-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit