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Une étude sur OV101 chez des personnes atteintes du syndrome d'Angelman (AS) (NEPTUNE)

5 janvier 2024 mis à jour par: Ovid Therapeutics Inc.

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'OV101 chez les personnes pédiatriques atteintes du syndrome d'Angelman

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'OV101 (gaboxadol) par voie orale chez des sujets pédiatriques atteints du syndrome d'Angelman.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

104

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Munich, Allemagne, 80804
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Australie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3012CN
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92024
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, États-Unis, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, États-Unis, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme et âgé de 2 à 12 ans (inclus) au moment du consentement éclairé
  • Diagnostic moléculaire confirmé de la SA
  • A un score CGI-S-AS de 3 ou plus au départ.

  • Répond au critère de poids corporel approprié à l'âge suivant :

    1. Les sujets âgés de 2 à 3 ans doivent avoir un poids corporel minimum de 9 kg.
    2. Les sujets de 4 ans et plus doivent peser entre 17 kg et 64 kg (inclus).
  • Médiations concomitantes stables pendant au moins 4 semaines avant le début de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Toute condition qui limiterait la participation à l'étude
  • Anomalies de laboratoire ou des signes vitaux cliniquement significatives au moment du dépistage
  • Crises mal contrôlées (crises hebdomadaires de toute fréquence d'une durée supérieure à 3 minutes, crises hebdomadaires survenant plus de 3 fois par semaine, chacune d'une durée inférieure à 3 minutes, ou tel que défini par l'évaluation de l'investigateur)
  • Utilisation de médicaments sur ordonnance pour le sommeil, de minocycline ou de lévodopa dans les 4 semaines précédant le jour 1 ou pendant l'étude. Les benzodiazépines administrées de manière chronique pour le contrôle des crises sont autorisées.
  • Ne peut pas se conformer aux évaluations de l'étude du protocole lors du dépistage ou soignant incapable de se conformer aux exigences de l'étude.
  • Inscrit à un essai clinique ou utilisé un agent expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage ou en même temps que cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: OV101 une fois par jour (dosage basé sur le poids) Autre nom : Gaboxadol
OV101 (gaboxadol), oral, administré une fois par jour au coucher pendant 12 semaines
Médicament: Gaboxadol
OV101 versus placebo une fois par jour au coucher pendant 12 semaines
Comparateur placebo: Placebo une fois par jour
Placebo correspondant, oral, administré une fois par jour au coucher pendant 12 semaines
Médicament: Placebo
Capsules placebo assorties aux capsules OV101.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impressions cliniques globales - Amélioration de l'évaluation du syndrome d'Angelman (CGI-I-AS) à 12 semaines
Délai: 12 semaines
Évaluer l'efficacité d'OV101 par rapport au placebo, telle qu'évaluée par le score du syndrome Clinical Global Impressions-Improvement-Angelman (CGI-I-AS) à la semaine 12. Les scores CGIA-I-AS vont de 1 (très amélioré) à 4 ( aucun changement), à 7 (bien pire).
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ovid Therapeutics Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 septembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

2 novembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

2 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 septembre 2019

Première publication (Réel)

27 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

8 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OV101-19-001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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