Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van OV101 bij personen met het Angelman-syndroom (AS) (NEPTUNE)

5 januari 2024 bijgewerkt door: Ovid Therapeutics Inc.

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van OV101 bij pediatrische personen met het Angelman-syndroom te evalueren

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van orale OV101 (gaboxadol) bij pediatrische proefpersonen met het Angelman-syndroom te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

104

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Duitsland
      • Munich, Duitsland, 80804
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3012CN
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92024
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Verenigde Staten, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw en 2 tot 12 jaar oud (inclusief) op het moment van geïnformeerde toestemming
  • Bevestigde moleculaire diagnose van AS
  • Heeft een CGI-S-AS-score van 3 of meer bij baseline.

  • Voldoet aan het volgende leeftijdsgeschikte lichaamsgewichtcriterium:

    1. Onderwerpen van 2 tot 3 jaar oud moeten een minimum lichaamsgewicht van 9 kg hebben.
    2. Onderwerpen van 4 jaar en ouder moeten tussen 17 kg en 64 kg (inclusief) zijn.
  • Gelijktijdige mediations minimaal 4 weken voor aanvang studie stabiel

Uitsluitingscriteria:

  • Elke voorwaarde die deelname aan de studie zou beperken
  • Klinisch significante laboratoriumafwijkingen of afwijkingen van de vitale functies op het moment van screening
  • Slecht gecontroleerde aanvallen (wekelijkse aanvallen van welke frequentie dan ook met een duur van meer dan 3 minuten, wekelijkse aanvallen die meer dan 3 keer per week voorkomen, elk met een duur van minder dan 3 minuten, of zoals gedefinieerd door de beoordeling van de onderzoeker)
  • Gebruik van voorgeschreven medicijnen voor slaap, minocycline of levodopa binnen de 4 weken voorafgaand aan dag 1 of tijdens het onderzoek. Benzodiazepinen die chronisch worden toegediend om aanvallen onder controle te krijgen, zijn toegestaan.
  • Kan tijdens de screening niet voldoen aan protocolstudiebeoordelingen of zorgverlener kan niet voldoen aan de studievereisten.
  • Ingeschreven in een klinische studie of een onderzoeksmiddel gebruikt binnen de 30 dagen voorafgaand aan de screening of gelijktijdig met deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: OV101 eenmaal daags (op gewicht gebaseerde dosering) Andere naam: Gaboxadol
OV101 (gaboxadol), oraal, eenmaal daags toegediend voor het slapengaan gedurende 12 weken
Geneesmiddel: Gaboxadol
OV101 versus placebo eenmaal daags voor het slapengaan gedurende 12 weken
Placebo-vergelijker: Placebo eenmaal daags
Bijpassende placebo, oraal, eenmaal daags toegediend voor het slapengaan gedurende 12 weken
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo-capsules bij OV101-capsules.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische mondiale indrukken - Verbetering van het Angelman-syndroom (CGI-I-AS) -beoordeling na 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken
Om de werkzaamheid van OV101 versus placebo te evalueren, zoals beoordeeld aan de hand van de score van het Clinical Global Impressions-Improvement-Angelman-syndroom (CGI-I-AS) in week 12. CGIA-I-AS-scores variëren van 1 (zeer sterk verbeterd) tot 4 ( geen verandering), tot 7 (heel veel slechter).
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ovid Therapeutics Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 september 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 november 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

8 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OV101-19-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren