Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование OV101 у людей с синдромом Ангельмана (АС) (NEPTUNE)

5 января 2024 г. обновлено: Ovid Therapeutics Inc.

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности OV101 у детей с синдромом Ангельмана

Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности перорального приема OV101 (габоксадола) у детей с синдромом Ангельмана.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

104

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Германия
      • Munich, Германия, 80804
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Израиль
      • Ramat Gan, Израиль, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3012CN
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92024
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина в возрасте от 2 до 12 лет (включительно) на момент получения информированного согласия
  • Подтвержденный молекулярный диагноз АС
  • Имеет балл CGI-S-AS 3 или более на исходном уровне.

  • Соответствует следующему возрастному критерию массы тела:

    1. Субъекты в возрасте от 2 до 3 лет должны иметь минимальную массу тела 9 кг.
    2. Субъекты в возрасте 4 лет и старше должны весить от 17 до 64 кг (включительно).
  • Стабильные сопутствующие медиации в течение как минимум 4 недель до начала исследования

Критерий исключения:

  • Любое условие, ограничивающее участие в исследовании
  • Клинически значимые отклонения лабораторных показателей или показателей жизнедеятельности во время скрининга
  • Плохо контролируемые приступы (еженедельные приступы любой частоты продолжительностью более 3 минут, еженедельные приступы, возникающие более 3 раз в неделю, каждый продолжительностью менее 3 минут или по оценке исследователя)
  • Использование рецептурных снотворных, миноциклина или леводопы в течение 4 недель до 1-го дня или во время исследования. Допускается хроническое введение бензодиазепинов для контроля приступов.
  • Не может выполнить оценки протокола исследования во время скрининга или лицо, осуществляющее уход, не может выполнить требования исследования.
  • Участвовать в каком-либо клиническом испытании или использовать какой-либо исследуемый агент в течение 30 дней до скрининга или одновременно с этим исследованием.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: OV101 один раз в день (дозировка по весу) Другое название: габоксадол
OV101 (габоксадол), перорально, один раз в день перед сном в течение 12 недель.
Лекарство: Габоксадол
OV101 по сравнению с плацебо один раз в день перед сном в течение 12 недель
Плацебо Компаратор: Плацебо один раз в день
Соответствующее плацебо, перорально, один раз в день перед сном в течение 12 недель.
Лекарство: Плацебо
Соответствие капсул плацебо капсулам OV101.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общие клинические впечатления — улучшение оценки синдрома Ангельмана (CGI-I-AS) через 12 недель
Временное ограничение: 12 недель
Оценить эффективность OV101 по сравнению с плацебо по шкале клинического глобального впечатления-улучшения-синдрома Ангельмана (CGI-I-AS) на 12 неделе. Показатели CGIA-I-AS варьируются от 1 (значительное улучшение) до 4 ( без изменений), до 7 (значительно хуже).
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ovid Therapeutics Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 ноября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 ноября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 сентября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 сентября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 сентября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

8 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OV101-19-001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться