Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av OV101 hos personer med Angelman syndrom (AS) (NEPTUNE)

5. januar 2024 oppdatert av: Ovid Therapeutics Inc.

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til OV101 hos pediatriske personer med Angelman-syndrom

Hensikten med denne studien er å vurdere effektiviteten og sikkerheten til oral OV101 (gaboxadol) hos pediatriske personer med Angelman syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

104

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92024
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Forente stater, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3012CN
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80804
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne og 2 til 12 år (inkludert) på tidspunktet for informert samtykke
  • Bekreftet molekylær diagnose av AS
  • Har en CGI-S-AS-score på 3 eller mer ved baseline.

  • Oppfyller følgende alderstilpassede kroppsvektkriterium:

    1. Personer i alderen 2 til 3 år må ha en minimumsvekt på 9 kg.
    2. Forsøkspersoner 4 år og eldre må veie mellom 17 kg og 64 kg (inklusive).
  • Stabile samtidige medieringer i minst 4 uker før studiestart

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tilstand som vil begrense studiedeltakelsen
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratoriet eller vitale tegn på tidspunktet for screening
  • Dårlig kontrollerte anfall (ukentlige anfall av enhver frekvens med en varighet på mer enn 3 minutter, ukentlige anfall som forekommer mer enn 3 ganger per uke, hver med en varighet på mindre enn 3 minutter, eller som definert av etterforskerens vurdering)
  • Bruk av reseptbelagte medisiner for søvn, minocyklin eller levodopa innen 4 uker før dag 1 eller under studien. Benzodiazepiner som administreres kronisk for anfallskontroll er tillatt.
  • Kan ikke overholde protokollstudievurderinger under screening eller omsorgsperson ute av stand til å overholde studiekravene.
  • Registrert i en hvilken som helst klinisk studie eller brukt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening eller samtidig med denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: OV101 én gang daglig (vektbasert dosering) Annet Navn: Gaboxadol
OV101 (gaboxadol), oral, gitt én gang daglig ved sengetid i 12 ukers varighet
Legemiddel: Gaboxadol
OV101 versus placebo én gang daglig ved sengetid i 12 uker
Placebo komparator: Placebo én gang daglig
Matchende placebo, oralt, gitt én gang daglig ved sengetid i 12 ukers varighet
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo-kapsler til OV101-kapsler.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impressions- Improvement in Angelman Syndrome (CGI-I-AS) Rating ved 12 uker
Tidsramme: 12 uker
For å evaluere effekten av OV101 versus placebo som vurdert av Clinical Global Impressions-Improvement-Angelman syndrom (CGI-I-AS) poengsum ved uke 12. CGIA-I-AS poengsum varierer fra 1 (svært mye forbedret), til 4 ( ingen endring), til 7 (mye verre).
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ovid Therapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

2. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

2. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

27. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

8. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OV101-19-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere