Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de OV101 em indivíduos com síndrome de Angelman (AS) (NEPTUNE)

5 de janeiro de 2024 atualizado por: Ovid Therapeutics Inc.

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo, de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do OV101 em indivíduos pediátricos com síndrome de Angelman

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança do OV101 oral (gaboxadol) em pacientes pediátricos com síndrome de Angelman.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

104

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Munich, Alemanha, 80804
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Austrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92024
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3012CN
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher e 2 a 12 anos (inclusive) no momento do consentimento informado
  • Diagnóstico molecular confirmado de AS
  • Tem uma pontuação CGI-S-AS de 3 ou mais na linha de base.

  • Atende ao seguinte critério de peso corporal adequado à idade:

    1. Sujeitos de 2 a 3 anos devem ter um peso corporal mínimo de 9 kg.
    2. Sujeitos com 4 anos ou mais devem ter entre 17 kg e 64 kg (inclusive).
  • Mediações concomitantes estáveis ​​por pelo menos 4 semanas antes do início do estudo

Critério de exclusão:

  • Qualquer condição que limite a participação no estudo
  • Anormalidades laboratoriais ou de sinais vitais clinicamente significativas no momento da triagem
  • Convulsões mal controladas (convulsões semanais de qualquer frequência com duração superior a 3 minutos, convulsões semanais ocorrendo mais de 3 vezes por semana, cada uma com duração inferior a 3 minutos, ou conforme definido pela avaliação do investigador)
  • Uso de medicamentos prescritos para dormir, minociclina ou levodopa nas 4 semanas anteriores ao Dia 1 ou durante o estudo. Benzodiazepínicos administrados cronicamente para controle de convulsões são permitidos.
  • Não pode cumprir as avaliações do estudo do protocolo durante a triagem ou cuidador incapaz de cumprir os requisitos do estudo.
  • Inscrito em qualquer ensaio clínico ou usado qualquer agente experimental nos 30 dias anteriores à triagem ou concomitantemente com este estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: OV101 uma vez ao dia (dosagem baseada no peso) Outro nome: Gaboxadol
OV101 (gaboxadol), oral, administrado uma vez ao dia ao deitar por 12 semanas
Medicamento: Gaboxadol
OV101 versus placebo uma vez ao dia na hora de dormir por 12 semanas
Comparador de Placebo: Placebo uma vez ao dia
Placebo correspondente, oral, fornecido uma vez ao dia ao deitar por 12 semanas
Medicamento: Placebo
Combinando cápsulas de placebo com cápsulas OV101.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impressões clínicas globais - Melhoria na classificação da síndrome de Angelman (CGI-I-AS) em 12 semanas
Prazo: 12 semanas
Para avaliar a eficácia do OV101 versus placebo, conforme avaliado pela pontuação da síndrome Clinical Global Impressions-Improvement-Angelman (CGI-I-AS) na semana 12. As pontuações CGIA-I-AS variam de 1 (muito melhor) a 4 ( sem alteração), para 7 (muito pior).
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ovid Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

2 de novembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

2 de novembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de setembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de setembro de 2019

Primeira postagem (Real)

27 de setembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

8 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OV101-19-001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever