Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus OV101:stä henkilöillä, joilla on Angelmanin oireyhtymä (AS) (NEPTUNE)

perjantai 5. tammikuuta 2024 päivittänyt: Ovid Therapeutics Inc.

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkainen ryhmä, vaiheen 3 tutkimus OV101:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on Angelmanin oireyhtymä

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida oraalisen OV101:n (gaboxadolin) tehoa ja turvallisuutta Angelmanin oireyhtymää sairastavilla lapsilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

104

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3012CN
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Saksa
      • Munich, Saksa, 80804
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92024
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Yhdysvallat, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen ja 2–12-vuotias (mukaan lukien) tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Vahvistettu AS:n molekyylidiagnoosi
  • CGI-S-AS-pistemäärä on 3 tai enemmän lähtötasolla.

  • Täyttää seuraavat ikään sopivat ruumiinpainokriteerit:

    1. 2–3-vuotiaiden koehenkilöiden painon on oltava vähintään 9 kg.
    2. 4-vuotiaiden ja sitä vanhempien koehenkilöiden on oltava 17–64 kg (mukaan lukien).
  • Vakaat samanaikaiset mediaatiot vähintään 4 viikkoa ennen tutkimuksen aloittamista

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa ehto, joka rajoittaisi tutkimukseen osallistumista
  • Kliinisesti merkittävät laboratorio- tai elintoimintojen poikkeavuudet seulonnan aikana
  • Huonosti hallitut kohtaukset (viikoittaiset kohtaukset, joiden esiintymistiheys kestää yli 3 minuuttia, viikoittaiset kohtaukset, joita esiintyy yli 3 kertaa viikossa, kukin kestoltaan alle 3 minuuttia tai tutkijan arvion mukaan)
  • Reseptilääkkeiden käyttö uneen, minosykliiniin tai levodopaan neljän viikon aikana ennen päivää 1 tai tutkimuksen aikana. Bentsodiatsepiinit, joita annetaan kroonisesti kohtausten hallintaan, ovat sallittuja.
  • Ei voi noudattaa protokollan tutkimusarvioita seulonnan aikana tai hoitaja ei pysty noudattamaan tutkimusvaatimuksia.
  • Ilmoittautunut mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tai käyttänyt mitä tahansa tutkimusainetta 30 päivän aikana ennen seulontaa tai samanaikaisesti tämän tutkimuksen kanssa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: OV101 kerran päivässä (painoon perustuva annostus) Muu nimi: Gaboxadol
OV101 (gaboxadol), suun kautta, kerran päivässä nukkumaan mennessä 12 viikon ajan
Lääke: Gaboxadol
OV101 vs. lumelääke kerran päivässä nukkumaan mennessä 12 viikon ajan
Placebo Comparator: Placebo kerran päivässä
Vastaava lumelääke, suun kautta, kerran päivässä nukkumaan mennessä 12 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Yhteensopiva plasebokapselit OV101-kapseleihin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliiniset maailmanlaajuiset vaikutelmat – Angelmanin oireyhtymän (CGI-I-AS) paraneminen 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Arvioida OV101:n tehokkuutta lumelääkkeeseen verrattuna kliinisen globaalin vaikutelman paranemisen ja Angelmanin oireyhtymän (CGI-I-AS) pistemäärän perusteella viikolla 12. CGIA-I-AS-pisteet vaihtelevat 1:stä (erittäin parantunut) 4:ään ( ei muutosta), arvoon 7 (erittäin huonompi).
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ovid Therapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 9. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 2. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 2. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 8. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OV101-19-001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa