Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie OV101 u osób z zespołem Angelmana (AS) (NEPTUNE)

5 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Ovid Therapeutics Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w grupach równoległych oceniające skuteczność i bezpieczeństwo OV101 u dzieci z zespołem Angelmana

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa doustnego OV101 (gaboksadolu) u dzieci z zespołem Angelmana.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

104

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3012CN
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Niemcy
      • Munich, Niemcy, 80804
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92024
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 2 do 12 lat (włącznie) w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Potwierdzona diagnoza molekularna AS
  • Ma wynik CGI-S-AS wynoszący 3 lub więcej na początku badania.

  • Spełnia następujące kryterium masy ciała odpowiednie dla wieku:

    1. Uczestnicy w wieku od 2 do 3 lat muszą mieć minimalną masę ciała 9 kg.
    2. Uczestnicy w wieku 4 lat i starsi muszą ważyć od 17 kg do 64 kg (włącznie).
  • Stabilne towarzyszące mediacje przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy stan, który ograniczałby udział w badaniu
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub czynności życiowych w czasie badania przesiewowego
  • Słabo kontrolowane napady (napady cotygodniowe o dowolnej częstotliwości i trwające dłużej niż 3 minuty, napady cotygodniowe występujące częściej niż 3 razy w tygodniu, każdy trwający krócej niż 3 minuty lub zgodnie z oceną badacza)
  • Stosowanie leków nasennych na receptę, minocykliny lub lewodopy w ciągu 4 tygodni poprzedzających dzień 1 lub w trakcie badania. Dozwolone są benzodiazepiny podawane przewlekle w celu opanowania napadów padaczkowych.
  • Nie może zastosować się do protokołów ocen badań podczas badań przesiewowych lub opiekun nie jest w stanie spełnić wymagań dotyczących badań.
  • Brał udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym lub stosował jakikolwiek badany środek w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub jednocześnie z tym badaniem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: OV101 raz dziennie (dawkowanie zależne od masy ciała) Inna nazwa: Gaboxadol
OV101 (gaboksadol), doustnie, podawany raz dziennie przed snem przez 12 tygodni
Lek: Gaboksadol
OV101 w porównaniu z placebo raz dziennie przed snem przez 12 tygodni
Komparator placebo: Placebo raz dziennie
Dopasowane placebo, doustne, podawane raz dziennie przed snem przez 12 tygodni
Lek: Placebo
Dopasowanie kapsułek placebo do kapsułek OV101.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne wrażenia kliniczne – poprawa w zakresie zespołu Angelmana (CGI-I-AS) Ocena po 12 tygodniach
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ocena skuteczności OV101 w porównaniu z placebo, ocenianej na podstawie wyniku w skali Clinical Global Impressions-Improvement-Angelman Syndrom (CGI-I-AS) w 12. tygodniu. Wyniki CGIA-I-AS wahają się od 1 (bardzo duża poprawa) do 4 ( bez zmian), do 7 (bardzo dużo gorzej).
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ovid Therapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 września 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

8 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OV101-19-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj