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Uno studio su OV101 in individui con sindrome di Angelman (AS) (NEPTUNE)

5 gennaio 2024 aggiornato da: Ovid Therapeutics Inc.

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di OV101 in soggetti pediatrici con sindrome di Angelman

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di OV101 orale (gaboxadol) in soggetti pediatrici con sindrome di Angelman.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

104

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Germania
      • Munich, Germania, 80804
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3012CN
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92024
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Stati Uniti, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina e di età compresa tra 2 e 12 anni (inclusi) al momento del consenso informato
  • Diagnosi molecolare confermata di AS
  • Ha un punteggio CGI-S-AS di 3 o più al basale.

  • Soddisfa il seguente criterio di peso corporeo adeguato all'età:

    1. I soggetti di età compresa tra 2 e 3 anni devono avere un peso corporeo minimo di 9 kg.
    2. I soggetti di età pari o superiore a 4 anni devono avere un peso compreso tra 17 kg e 64 kg (inclusi).
  • Mediazioni concomitanti stabili per almeno 4 settimane prima dell'inizio dello studio

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione che limiterebbe la partecipazione allo studio
  • Anomalie di laboratorio o dei segni vitali clinicamente significative al momento dello screening
  • Convulsioni scarsamente controllate (convulsioni settimanali di qualsiasi frequenza con una durata superiore a 3 minuti, convulsioni settimanali che si verificano più di 3 volte a settimana, ciascuna con una durata inferiore a 3 minuti, o come definito dalla valutazione dello sperimentatore)
  • Uso di farmaci prescritti per il sonno, minociclina o levodopa nelle 4 settimane precedenti il ​​Giorno 1 o durante lo studio. Le benzodiazepine somministrate cronicamente per il controllo delle crisi sono consentite.
  • Non è in grado di rispettare le valutazioni dello studio del protocollo durante lo screening o il caregiver non è in grado di soddisfare i requisiti dello studio.
  • - Arruolato in qualsiasi studio clinico o utilizzato qualsiasi agente sperimentale entro i 30 giorni prima dello screening o in concomitanza con questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: OV101 una volta al giorno (dosaggio basato sul peso) Altro nome:Gaboxadol
OV101 (gaboxadol), orale, fornito una volta al giorno prima di coricarsi per una durata di 12 settimane
Droga: Gaboxadol
OV101 rispetto al placebo una volta al giorno prima di coricarsi per 12 settimane
Comparatore placebo: Placebo una volta al giorno
Placebo corrispondente, orale, fornito una volta al giorno prima di coricarsi per una durata di 12 settimane
Droga: Placebo
Abbinamento di capsule placebo a capsule OV101.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impressioni cliniche globali: miglioramento della valutazione della sindrome di Angelman (CGI-I-AS) a 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutare l'efficacia di OV101 rispetto al placebo valutata in base al punteggio Clinical Global Impressions-Improvement-Angelman Syndrome (CGI-I-AS) alla settimana 12. I punteggi CGIA-I-AS vanno da 1 (molto migliorato) a 4 ( nessun cambiamento), a 7 (molto peggio).
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ovid Therapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

2 novembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

2 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

27 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

8 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OV101-19-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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