生後 6 か月から 2 歳未満の小児シスチノーシス患者における Cystadrops (SCOB2) (SCOB2)
2024年2月2日 更新者：Recordati Rare Diseases
生後6か月から2歳未満の小児シスチノーシス患者におけるCystadrops®の安全性を評価するための非盲検、単群、多施設研究
Cystadrops® は現在、角膜結晶蓄積が観察されたシスチノーシスと診断された 2 歳以上の成人および小児に適応されています。
しかし、2歳未満の患者へのCystadrops®の投与は、これらの患者にとって価値があり、結晶沈着を防ぐことができます. これが、Cystadrops® 小児科治験計画 (PIP) の一環として、RECORDATI Rare Diseases が生後 6 か月から 2 歳未満の小児集団における Cystadrops® の安全性と有効性を評価する臨床研究の実施を約束した理由です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～2年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 生後6ヶ月以上2歳未満の患者
- -医師によって確認され、眼科検査中に評価された角膜シスチン結晶沈着の存在を伴うシスチン症と診断された患者
- 両親/法的に認められた代理人が研究のすべての関連する側面について知らされていたことを示す、署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント文書の証拠 (規制で要求されている場合)
- 定期的な訪問と眼科検査を喜んで遵守する両親/法的に認められた代理人
除外基準:
- Cystadrops® コンポーネントの禁忌
- -別の眼科調査研究への参加、または研究の過程で参加する意図
- -治験責任医師の意見では、研究目的の評価を妨げる病状
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：非盲検群
|
患者は、2歳以上の成人および子供に示されているものと同じ用量とレジメンで、1日4回、各眼に1滴で治療されます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
眼の重篤な有害事象、Cystadrops に関連する重篤な有害反応、IMP の中止/中止を必要とするすべての有害事象
時間枠：90日以上
|
90日間にわたるCystadrops®の安全性プロファイルを評価する（眼のSAE、SADR）
|
90日以上
|
|
Cystadrops に関連する深刻な有害反応、IMP の中止/中止を必要とするすべての有害事象
時間枠：90日以上
|
90日間にわたるCystadrops®の安全性プロファイルを評価する（眼のSAE、SADR）
|
90日以上
|
|
IMPの中止/中止を必要としたすべての有害事象
時間枠：90日以上
|
90日間にわたるCystadrops®の安全性プロファイルを評価する（眼のSAE、SADR）
|
90日以上
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
眼科的評価 (最高矯正視力)
時間枠：90日間
|
患者の年齢を考慮して、可能であればCystadrops®による90日間の治療後に両眼の最良矯正視力（BCVA）を測定することにより、Cystadrops®の有効性を評価すること。
|
90日間
|
|
眼科的評価（角膜シスチン結晶スコア）
時間枠：90日間
|
患者の年齢を考慮して、Cystadrops®による90日間の治療後に両眼の角膜シスチン結晶スコア（CCCS）を測定することにより、Cystadrops®の有効性を評価すること。
|
90日間
|
|
眼科的評価（検証済みの尺度に基づく羞明の臨床医による評価）
時間枠：90日間
|
患者の年齢を考慮して、可能であればCystadrops®による90日間の治療後に検証済みのスケールを使用して両眼の羞明を測定することにより、Cystadrops®の有効性を評価すること。
|
90日間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月1日
一次修了 (実際)
2022年12月23日
研究の完了 (実際)
2022年12月23日
試験登録日
最初に提出
2019年10月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年10月11日
最初の投稿 (実際)
2019年10月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月2日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。