Цистадропы у детей с цистинозом в возрасте от шести месяцев до двух лет (SCOB2) (SCOB2)
2 февраля 2024 г. обновлено: Recordati Rare Diseases
Открытое, одногрупповое, многоцентровое исследование по оценке безопасности Cystadrops® у детей с цистинозом в возрасте от 6 месяцев до 2 лет
Цистадропс® в настоящее время показан взрослым и детям от 2 лет, у которых диагностирован цистиноз с наблюдаемым накоплением кристаллов роговицы.
Однако введение Cystadrops® пациентам младше 2 лет может быть полезным для этих пациентов и предотвратить отложение кристаллов. По этой причине в рамках плана педиатрических исследований Cystadrops® (PIP) RECORDATI Rare Diseases обязалась провести клиническое исследование для оценки безопасности и эффективности Cystadrops® у детей в возрасте от 6 месяцев до 2 лет.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
5
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Leuven, Бельгия, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Hannover, Германия
- Klinik für Pädiatrische Nieren
-
-
-
-
-
Roma, Италия, 00146
- Bambin Gesù Hospital in Palidoro
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
Manchester, Соединенное Королевство, M139WL
- Manchester Royal Eye Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Франция
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 месяцев до 2 года (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациент в возрасте от 6 месяцев до 2 лет
- Цистиноз диагностирован у пациентов, подтвержденных врачом и с наличием отложений кристаллов цистина в роговице, оцененных при офтальмологическом осмотре.
- Подтверждение подписанного и датированного документа об информированном согласии, указывающего, что родители/законные представители были проинформированы обо всех соответствующих аспектах исследования (если это требуется по закону).
- Родители/законные представители, которые готовы соблюдать регулярные визиты и офтальмологические осмотры
Критерий исключения:
- Противопоказания к любому из компонентов Цистадропс®
- Участие в другом офтальмологическом исследовательском исследовании или намерение участвовать в ходе исследования
- Любое заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать оценке целей исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рука с открытой этикеткой
|
Пациентов будут лечить по 1 капле в каждый глаз 4 раза в день в той же дозе и по схеме, что и для взрослых и детей от 2 лет.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Глазные серьезные нежелательные явления, серьезные нежелательные реакции, связанные с цистадропсами, все нежелательные явления, требующие прекращения/отмены ИЛП
Временное ограничение: В течение 90 дней
|
Для оценки профиля безопасности Cystadrops® в течение 90-дневного периода (окулярные SAE, SADR)
|
В течение 90 дней
|
|
Серьезные побочные реакции, связанные с цистадропсом, все нежелательные явления, требующие прекращения/отмены ИЛП
Временное ограничение: В течение 90 дней
|
Для оценки профиля безопасности Cystadrops® в течение 90-дневного периода (окулярные SAE, SADR)
|
В течение 90 дней
|
|
Все нежелательные явления, потребовавшие прекращения/отмены ИЛП
Временное ограничение: В течение 90 дней
|
Для оценки профиля безопасности Cystadrops® в течение 90-дневного периода (окулярные SAE, SADR)
|
В течение 90 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Офтальмологические оценки (наилучшая корригированная острота зрения)
Временное ограничение: 90-дневный период
|
Оценить эффективность Cystadrops® путем измерения остроты зрения с максимальной коррекцией (BCVA) обоих глаз после 90 дней лечения Cystadrops®, если это возможно с учетом возраста пациентов.
|
90-дневный период
|
|
Офтальмологические оценки (кристальная шкала цистина роговицы)
Временное ограничение: 90-дневный период
|
Оценить эффективность Cystadrops® путем измерения индекса кристаллов цистина в роговице (CCCS) обоих глаз после 90 дней лечения Cystadrops®, если это возможно, с учетом возраста пациентов.
|
90-дневный период
|
|
Офтальмологические оценки (оценка фотофобии, проведенная врачом в соответствии с утвержденной шкалой)
Временное ограничение: 90-дневный период
|
Оценить эффективность препарата Цистадропс® путем измерения фотофобии обоих глаз с использованием валидированной шкалы через 90 дней лечения препаратом Цистадропс®, если это возможно с учетом возраста пациентов.
|
90-дневный период
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 сентября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
23 декабря 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
23 декабря 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 октября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 октября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 октября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
5 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CYT-C2-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .