Cystadrops u dětských pacientů s cystinózou ve věku od šesti měsíců do méně než dvou let (SCOB2) (SCOB2)
2. února 2024 aktualizováno: Recordati Rare Diseases
Otevřená, jednoramenná, multicentrická studie k posouzení bezpečnosti přípravku Cystadrops® u dětských pacientů s cystinózou ve věku od 6 měsíců do méně než 2 let
Cystadrops® je v současné době indikován u dospělých a dětí od 2 let věku s diagnostikovanou cystinózou s pozorovanou akumulací krystalů rohovky.
Nicméně podávání Cystadrops® pacientům mladším 2 let by mohlo být pro tyto pacienty cenné a mohlo by zabránit usazování krystalů. To je důvod, proč se společnost RECORDATI Rare Diseases v rámci pediatrického výzkumného plánu (PIP) Cystadrops® zavázala provést klinickou studii k posouzení bezpečnosti a účinnosti Cystadrops® u pediatrické populace ve věku od 6 měsíců do méně než 2 let.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Paris, Francie
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Roma, Itálie, 00146
- Bambin Gesù Hospital in Palidoro
-
-
-
-
-
Hannover, Německo
- Klinik für Pädiatrische Nieren
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
Manchester, Spojené království, M139WL
- Manchester Royal Eye Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců až 2 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient ve věku od 6 měsíců do méně než 2 let
- Pacienti s diagnostikovanou cystinózou potvrzenou lékařem a s přítomností ložisek cystinových krystalů rohovky hodnocených při očním vyšetření
- Doklad o podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že rodiče/právně přijatelní zástupci byli informováni o všech souvisejících aspektech studie (pokud to nařízení vyžaduje)
- Rodiče/zákonně přijatelní zástupci, kteří jsou ochotni podstupovat pravidelné návštěvy a oční vyšetření
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace kterékoli složky Cystadrops®
- Účast v jiné oftalmologické výzkumné studii nebo záměr zúčastnit se v průběhu studie
- Jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval hodnocení cílů studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Otevřené rameno
|
Pacienti budou léčeni 1 kapkou do každého oka 4krát denně, ve stejné dávce a režimu, jaký je indikován u dospělých a dětí od 2 let.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Oční závažné nežádoucí příhody, závažné nežádoucí reakce související s Cystadrops, všechny nežádoucí příhody, které vyžadovaly přerušení/vysazení IMP
Časové okno: Po dobu 90 dnů
|
K posouzení bezpečnostního profilu Cystadrops® během 90denního období (oční SAE, SADR)
|
Po dobu 90 dnů
|
|
Závažné nežádoucí reakce související s Cystadrops, všechny nežádoucí příhody, které vyžadovaly přerušení/vysazení IMP
Časové okno: Po dobu 90 dnů
|
K posouzení bezpečnostního profilu Cystadrops® během 90denního období (oční SAE, SADR)
|
Po dobu 90 dnů
|
|
Všechny nežádoucí příhody, které vyžadovaly přerušení/vysazení IMP
Časové okno: Po dobu 90 dnů
|
K posouzení bezpečnostního profilu Cystadrops® během 90denního období (oční SAE, SADR)
|
Po dobu 90 dnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Oftalmologická vyšetření (nejlépe korigovaná zraková ostrost)
Časové okno: 90denní lhůta
|
Posoudit účinnost Cystadrops® měřením nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) obou očí po 90 dnech léčby Cystadrops®, pokud je to možné s ohledem na věk pacientů.
|
90denní lhůta
|
|
Oftalmologická hodnocení (krystalické skóre rohovkového cystinu)
Časové okno: 90denní lhůta
|
Posoudit účinnost Cystadrops® měřením skóre cystinových krystalů rohovky (CCCS) na obou očích po 90 dnech léčby Cystadrops®, pokud je to možné s ohledem na věk pacientů.
|
90denní lhůta
|
|
Oftalmologická hodnocení (hodnocení lékařem z fotofobie podle ověřené stupnice)
Časové okno: 90denní lhůta
|
Posoudit účinnost Cystadrops® měřením fotofobie obou očí pomocí validované stupnice po 90 dnech léčby Cystadrops®, pokud je to možné s ohledem na věk pacientů.
|
90denní lhůta
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. září 2020
Primární dokončení (Aktuální)
23. prosince 2022
Dokončení studie (Aktuální)
23. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. října 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. října 2019
První zveřejněno (Aktuální)
14. října 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
5. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CYT-C2-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .