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Cystadrops bei pädiatrischen Cystinose-Patienten im Alter von sechs Monaten bis unter zwei Jahren (SCOB2) (SCOB2)

2. Februar 2024 aktualisiert von: Recordati Rare Diseases

Offene, einarmige, multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit von Cystadrops® bei pädiatrischen Cystinose-Patienten im Alter von 6 Monaten bis unter 2 Jahren

Cystadrops® ist derzeit indiziert bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren, bei denen eine Cystinose diagnostiziert und eine Ansammlung von Hornhautkristallen beobachtet wurde.

Die Verabreichung von Cystadrops® bei Patienten unter 2 Jahren könnte jedoch für diese Patienten von Wert sein und die Kristallablagerung verhindern. Aus diesem Grund hat sich RECORDATI Rare Diseases im Rahmen des pädiatrischen Prüfplans (PIP) für Cystadrops® verpflichtet, eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Cystadrops® bei Kindern im Alter von 6 Monaten bis unter 2 Jahren durchzuführen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Deutschland
      • Hannover, Deutschland
        • Klinik für Pädiatrische Nieren
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
      • Roma, Italien, 00146
        • Bambin Gesù Hospital in Palidoro
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M139WL
        • Manchester Royal Eye Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patient im Alter von 6 Monaten bis unter 2 Jahren
  2. Patienten mit Cystinose-Diagnose, die vom Arzt bestätigt wurden und bei denen während der augenärztlichen Untersuchung Ablagerungen von Cystinkristallen auf der Hornhaut festgestellt wurden
  3. Nachweis einer unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung, aus der hervorgeht, dass die Eltern / gesetzlich zulässigen Vertreter über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurden (falls gesetzlich vorgeschrieben)
  4. Eltern / gesetzlich zulässige Vertreter, die bereit sind, regelmäßige Besuche und augenärztliche Untersuchungen durchzuführen

Ausschlusskriterien:

  1. Kontraindikationen für einen der Cystadrops®-Komponenten
  2. Teilnahme an einer anderen ophthalmologischen Untersuchungsstudie oder Absicht, während des Studienverlaufs teilzunehmen
  3. Jeder medizinische Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes die Bewertung der Studienziele beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open-Label-Arm
Arzneimittel: Mercaptamin
Die Patienten werden 4-mal täglich mit 1 Tropfen in jedes Auge behandelt, mit der gleichen Dosis und dem gleichen Behandlungsschema wie für Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schwere Nebenwirkungen am Auge, schwerwiegende Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Cystadrops, alle Nebenwirkungen, die ein Absetzen/Absetzen von IMP erforderten
Zeitfenster: Über einen Zeitraum von 90 Tagen
Bewertung des Sicherheitsprofils von Cystadrops® über einen Zeitraum von 90 Tagen (okulare SAE, SADRs)
Über einen Zeitraum von 90 Tagen
Schwerwiegende Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Cystadrops, alle Nebenwirkungen, die ein Absetzen/Absetzen von IMP erforderten
Zeitfenster: Über einen Zeitraum von 90 Tagen
Bewertung des Sicherheitsprofils von Cystadrops® über einen Zeitraum von 90 Tagen (okulare SAE, SADRs)
Über einen Zeitraum von 90 Tagen
Alle unerwünschten Ereignisse, die ein Absetzen/Entzug von IMP erforderten
Zeitfenster: Über einen Zeitraum von 90 Tagen
Bewertung des Sicherheitsprofils von Cystadrops® über einen Zeitraum von 90 Tagen (okulare SAE, SADRs)
Über einen Zeitraum von 90 Tagen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Augenärztliche Untersuchungen (bestkorrigierte Sehschärfe)
Zeitfenster: Zeitraum von 90 Tagen
Beurteilung der Wirksamkeit von Cystadrops® durch Messung der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) beider Augen nach 90-tägiger Behandlung mit Cystadrops®, wenn dies unter Berücksichtigung des Alters der Patienten möglich ist.
Zeitraum von 90 Tagen
Augenärztliche Untersuchungen (Corneal Cystine Crystal Score)
Zeitfenster: Zeitraum von 90 Tagen
Bewertung der Wirksamkeit von Cystadrops® durch Messung des Corneal Cystin Crystal Score (CCCS) beider Augen nach 90-tägiger Behandlung mit Cystadrops®, wenn dies unter Berücksichtigung des Alters der Patienten möglich ist.
Zeitraum von 90 Tagen
Ophthalmologische Beurteilungen (Beurteilung der Photophobie durch einen Arzt gemäß einer validierten Skala)
Zeitfenster: Zeitraum von 90 Tagen
Bewertung der Wirksamkeit von Cystadrops® durch Messen der Photophobie beider Augen unter Verwendung einer validierten Skala nach 90 Tagen Behandlung mit Cystadrops®, wenn dies unter Berücksichtigung des Alters der Patienten möglich ist.
Zeitraum von 90 Tagen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Recordati Rare Diseases

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

5. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CYT-C2-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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