생후 6개월에서 2세 미만(SCOB2)의 소아 시스틴증 환자의 시스타드랍 (SCOB2)
2024년 2월 2일 업데이트: Recordati Rare Diseases
생후 6개월에서 2세 미만의 소아 방광염 환자에서 Cystadrops®의 안전성을 평가하기 위한 공개, 단일군, 다기관 연구
Cystadrops®는 현재 각막 결정 축적이 관찰되는 시스틴증으로 진단된 성인 및 2세 이상의 어린이에게 표시됩니다.
그러나 2세 미만의 환자에게 Cystadrops®를 투여하면 이러한 환자에게 유용할 수 있으며 결정 침착을 예방할 수 있습니다. 이것이 Cystadrops® 소아 조사 계획(PIP)의 일환으로 RECORDATI Rare Diseases가 6개월에서 2세 미만의 소아 집단에서 Cystadrops®의 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 연구를 수행하기로 약속한 이유입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 생후 6개월 이상 2세 미만의 환자
- 의사에 의해 확인되고 안과 검사 동안 평가된 각막 시스틴 결정 침전물의 존재가 있는 시스틴증 진단 환자
- 부모/법적으로 허용되는 대리인이 연구의 모든 관련 측면에 대해 통보받았다는 것을 나타내는 서명되고 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 문서의 증거(규정에서 요구하는 경우)
- 정기 방문 및 안과 검사를 기꺼이 준수하는 부모/법적으로 허용되는 대리인
제외 기준:
- Cystadrops® 구성 요소에 대한 금기 사항
- 다른 안과 조사 연구에 참여하거나 연구 과정 동안 참여하려는 의도
- 조사자의 의견에 따라 연구 목표의 평가를 방해할 모든 의학적 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 오픈 라벨 암
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환자는 성인 및 2세 이상의 어린이에게 표시된 것과 동일한 용량 및 요법으로 하루에 4번 각 눈에 1방울씩 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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눈의 중대한 이상반응, Cystadrops와 관련된 중대한 이상반응, IMP의 중단/철회가 필요한 모든 이상반응
기간: 90일 동안
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90일 동안 Cystadrops®의 안전성 프로필 평가(안구 SAE, SADR)
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90일 동안
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Cystadrops와 관련된 심각한 부작용, IMP의 중단/철회가 필요한 모든 부작용
기간: 90일 동안
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90일 동안 Cystadrops®의 안전성 프로필 평가(안구 SAE, SADR)
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90일 동안
|
|
IMP의 중단/철회가 필요한 모든 부작용
기간: 90일 동안
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90일 동안 Cystadrops®의 안전성 프로필 평가(안구 SAE, SADR)
|
90일 동안
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안과 평가(최상의 교정 시력)
기간: 90일 기간
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Cystadrops® 치료 90일 후 환자의 연령을 고려하여 가능한 경우 양안의 BCVA(최상교정시력)를 측정하여 Cystadrops®의 효능을 평가한다.
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90일 기간
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안과 평가(각막 시스틴 결정 점수)
기간: 90일 기간
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Cystadrops® 치료 90일 후 환자의 연령을 고려하여 가능한 경우 양쪽 눈의 각막 시스틴 결정 점수(CCCS)를 측정하여 Cystadrops®의 효능을 평가합니다.
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90일 기간
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안과 평가(검증된 척도에 따른 광선 공포증 임상의 평가 평가)
기간: 90일 기간
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환자의 연령을 고려하여 가능한 경우 Cystadrops® 치료 90일 후 검증된 척도를 사용하여 양안의 광선 공포증을 측정하여 Cystadrops®의 효능을 평가합니다.
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90일 기간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 23일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 10월 11일
처음 게시됨 (실제)
2019년 10월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 2일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CYT-C2-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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