Cystadrops chez les patients pédiatriques atteints de cystinose âgés de six mois à moins de deux ans (SCOB2) (SCOB2)
2 février 2024 mis à jour par: Recordati Rare Diseases
Étude ouverte, à un seul bras et multicentrique pour évaluer l'innocuité de Cystadrops® chez les patients pédiatriques atteints de cystinose âgés de 6 mois à moins de 2 ans
Cystadrops® est actuellement indiqué chez l'adulte et l'enfant à partir de 2 ans diagnostiqués avec une cystinose avec accumulation de cristaux cornéens observée.
Cependant l'administration de Cystadrops® chez les patients de moins de 2 ans pourrait être intéressante pour ces patients et prévenir le dépôt de cristaux. C'est pourquoi, dans le cadre du plan d'investigation pédiatrique (PIP) de Cystadrops®, RECORDATI Maladies Rares s'est engagé à mener une étude clinique pour évaluer la sécurité et l'efficacité de Cystadrops® dans la population pédiatrique de 6 mois à moins de 2 ans.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
5
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Hannover, Allemagne
- Klinik für Pädiatrische Nieren
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Leuven, Belgique, 3000
- UZ Leuven
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Paris, France
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Roma, Italie, 00146
- Bambin Gesù Hospital in Palidoro
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London, Royaume-Uni, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Manchester, Royaume-Uni, M139WL
- Manchester Royal Eye Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois à 2 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patient âgé de 6 mois à moins de 2 ans
- Patients diagnostiqués avec une cystinose confirmée par le médecin et avec présence de dépôts de cristaux de cystine dans la cornée évalués lors d'un examen ophtalmologique
- Preuve d'un document de consentement éclairé signé et daté indiquant que les parents / représentants légalement acceptables ont été informés de tous les aspects pertinents de l'étude (si requis par la réglementation)
- Parents / représentants légalement acceptables qui sont prêts à se conformer aux visites régulières et aux examens ophtalmologiques
Critère d'exclusion:
- Contre-indications à l'un des composants de Cystadrops®
- Participation à une autre étude expérimentale ophtalmique ou intention de participer au cours de l'étude
- Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec l'évaluation des objectifs de l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras ouvert
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Les patients seront traités avec 1 goutte dans chaque œil 4 fois par jour, à la même dose et selon le même schéma que celui indiqué chez l'adulte et l'enfant à partir de 2 ans.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Effets indésirables graves oculaires, effets indésirables graves liés à Cystadrops, tous les effets indésirables ayant nécessité l'arrêt/le retrait de l'IMP
Délai: Sur une période de 90 jours
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Évaluer le profil d'innocuité de Cystadrops® sur une période de 90 jours (SAE oculaires, SADR)
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Sur une période de 90 jours
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Réactions indésirables graves liées à Cystadrops, tous les événements indésirables qui ont nécessité l'arrêt/le retrait de l'IMP
Délai: Sur une période de 90 jours
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Évaluer le profil d'innocuité de Cystadrops® sur une période de 90 jours (SAE oculaires, SADR)
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Sur une période de 90 jours
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Tous les événements indésirables qui ont nécessité l'arrêt/le retrait de l'IMP
Délai: Sur une période de 90 jours
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Évaluer le profil d'innocuité de Cystadrops® sur une période de 90 jours (SAE oculaires, SADR)
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Sur une période de 90 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Bilans ophtalmologiques (Meilleure Acuité Visuelle Corrigée)
Délai: Période de 90 jours
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Évaluer l'efficacité de Cystadrops® en mesurant la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) des deux yeux après 90 jours de traitement avec Cystadrops® lorsque cela est possible compte tenu de l'âge des patients.
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Période de 90 jours
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Bilans ophtalmologiques (Corneal Cystine Crystal Score)
Délai: Période de 90 jours
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Évaluer l'efficacité de Cystadrops® en mesurant le score de cristal de cystine cornéenne (CCCS) des deux yeux après 90 jours de traitement avec Cystadrops® lorsque cela est possible compte tenu de l'âge des patients.
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Période de 90 jours
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Évaluations ophtalmologiques (évaluation de la photophobie par un clinicien selon une échelle validée)
Délai: Période de 90 jours
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Évaluer l'efficacité de Cystadrops® en mesurant la photophobie des deux yeux à l'aide d'une échelle validée après 90 jours de traitement avec Cystadrops® lorsque cela est possible compte tenu de l'âge des patients.
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Période de 90 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 septembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
23 décembre 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
23 décembre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 octobre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 octobre 2019
Première publication (Réel)
14 octobre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
5 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CYT-C2-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .