Cystadrops u dzieci z cystynozą w wieku od sześciu miesięcy do mniej niż dwóch lat (SCOB2) (SCOB2)
2 lutego 2024 zaktualizowane przez: Recordati Rare Diseases
Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo stosowania preparatu Cystadrops® u dzieci z cystynozą w wieku od 6 miesięcy do mniej niż 2 lat
Cystadrops® jest obecnie wskazany do stosowania u dorosłych i dzieci od 2 roku życia, u których rozpoznano cystynozę i zaobserwowano gromadzenie się kryształków w rogówce.
Jednak podawanie Cystadrops® pacjentom w wieku poniżej 2 lat może być dla nich wartościowe i zapobiegać odkładaniu się kryształów. To jest powód, dla którego w ramach pediatrycznego planu badawczego (PIP) Cystadrops® firma RECORDATI Rare Diseases zobowiązała się do przeprowadzenia badania klinicznego w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności Cystadrops® w populacji pediatrycznej w wieku od 6 miesięcy do mniej niż 2 lat.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
5
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Paris, Francja
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Hannover, Niemcy
- Klinik für Pädiatrische Nieren
-
-
-
-
-
Roma, Włochy, 00146
- Bambin Gesù Hospital in Palidoro
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M139WL
- Manchester Royal Eye Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 miesięcy do 2 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent w wieku od 6 miesięcy do poniżej 2 lat
- Pacjenci z rozpoznaną cystynozą potwierdzoną przez lekarza i obecnością złogów cystyny w rogówce ocenianą podczas badania okulistycznego
- Dowód w postaci podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody wskazującego, że rodzice/prawnie akceptowalni przedstawiciele zostali poinformowani o wszystkich istotnych aspektach badania (jeśli jest to wymagane przez przepisy)
- Rodzice/ prawnie akceptowalni przedstawiciele, którzy wyrażają zgodę na regularne wizyty i badania okulistyczne
Kryteria wyłączenia:
- Przeciwwskazania do któregokolwiek ze składników Cystadrops®
- Uczestnictwo w innym badaniu okulistycznym lub zamiar uczestnictwa w trakcie badania
- Każdy stan chorobowy, który w opinii badacza zakłóciłby ocenę celów badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię otwarte
|
Pacjenci będą leczeni 1 kroplą do każdego oka 4 razy dziennie, w tej samej dawce i schemacie, jak wskazane dla dorosłych i dzieci w wieku od 2 lat.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poważne zdarzenia niepożądane dotyczące oczu, poważne działania niepożądane związane z Cystadrops, wszystkie zdarzenia niepożądane, które wymagały przerwania/odstawienia IMP
Ramy czasowe: W okresie 90 dni
|
Aby ocenić profil bezpieczeństwa Cystadrops® w okresie 90 dni (oczne SAE, SADR)
|
W okresie 90 dni
|
|
Poważne działania niepożądane związane ze stosowaniem Cystadrops, wszystkie zdarzenia niepożądane, które wymagały odstawienia/wycofania IMP
Ramy czasowe: W okresie 90 dni
|
Aby ocenić profil bezpieczeństwa Cystadrops® w okresie 90 dni (oczne SAE, SADR)
|
W okresie 90 dni
|
|
Wszystkie zdarzenia niepożądane, które wymagały przerwania/wycofania IMP
Ramy czasowe: W okresie 90 dni
|
Aby ocenić profil bezpieczeństwa Cystadrops® w okresie 90 dni (oczne SAE, SADR)
|
W okresie 90 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oceny okulistyczne (najlepsza skorygowana ostrość wzroku)
Ramy czasowe: Okres 90 dni
|
Ocena skuteczności Cystadrops® poprzez pomiar najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) obu oczu po 90 dniach leczenia Cystadrops®, jeśli to możliwe, biorąc pod uwagę wiek pacjentów.
|
Okres 90 dni
|
|
Ocena okulistyczna (wynik kryształów cystyny w rogówce)
Ramy czasowe: Okres 90 dni
|
Ocena skuteczności Cystadrops® poprzez pomiar poziomu kryształów cystyny w rogówce (CCCS) obu oczu po 90 dniach leczenia Cystadrops®, jeśli to możliwe, biorąc pod uwagę wiek pacjentów.
|
Okres 90 dni
|
|
Oceny okulistyczne (ocena światłowstrętu oceniana przez klinicystę zgodnie ze zwalidowaną skalą)
Ramy czasowe: Okres 90 dni
|
Ocena skuteczności Cystadrops® poprzez pomiar światłowstrętu obu oczu przy użyciu zatwierdzonej skali po 90 dniach leczenia Cystadrops®, jeśli to możliwe, biorąc pod uwagę wiek pacjentów.
|
Okres 90 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 grudnia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
23 grudnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 października 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 października 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 października 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
5 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CYT-C2-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .