Cystadrops bij pediatrische cystinosepatiënten van zes maanden tot minder dan twee jaar oud (SCOB2) (SCOB2)
2 februari 2024 bijgewerkt door: Recordati Rare Diseases
Open-label, eenarmige, multicenter studie om de veiligheid van Cystadrops® te beoordelen bij pediatrische cystinosepatiënten van 6 maanden tot minder dan 2 jaar oud
Cystadrops® is momenteel geïndiceerd bij volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar met de diagnose cystinose waarbij accumulatie van corneakristallen is waargenomen.
Toediening van Cystadrops® aan patiënten jonger dan 2 jaar kan echter van waarde zijn voor deze patiënten en de kristalafzetting voorkomen. Dit is de reden waarom RECORDATI Rare Diseases, als onderdeel van het Cystadrops® pediatrisch onderzoeksplan (PIP), zich ertoe heeft verbonden een klinisch onderzoek uit te voeren om de veiligheid en werkzaamheid van Cystadrops® te beoordelen bij pediatrische patiënten van 6 maanden tot jonger dan 2 jaar.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
5
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Leuven, België, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Hannover, Duitsland
- Klinik für Pädiatrische Nieren
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Roma, Italië, 00146
- Bambin Gesù Hospital in Palidoro
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M139WL
- Manchester Royal Eye Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden tot 2 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt in de leeftijd van 6 maanden tot jonger dan 2 jaar
- Cystinose gediagnosticeerde patiënten bevestigd door de arts en met aanwezigheid van cystinekristalafzettingen in het hoornvlies beoordeeld tijdens oftalmologisch onderzoek
- Bewijs van een ondertekend en gedateerd document voor geïnformeerde toestemming waaruit blijkt dat ouders/wettelijk aanvaardbare vertegenwoordigers op de hoogte zijn gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek (indien vereist door de regelgeving)
- Ouders/wettelijk aanvaardbare vertegenwoordigers die bereid zijn te voldoen aan regelmatige bezoeken en oogonderzoeken
Uitsluitingscriteria:
- Contra-indicaties voor een van de Cystadrops®-componenten
- Deelname aan een ander oftalmisch onderzoeksonderzoek of de intentie om deel te nemen in de loop van het onderzoek
- Elke medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van de onderzoeksdoelstellingen zou verstoren
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Open label-arm
|
Patiënten zullen worden behandeld met 1 druppel in elk oog, 4 keer per dag, met dezelfde dosis en hetzelfde schema als aangegeven bij volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Oculaire ernstige bijwerkingen, ernstige bijwerkingen gerelateerd aan Cystadrops, alle bijwerkingen die stopzetting/intrekking van IMP vereisten
Tijdsspanne: Over een periode van 90 dagen
|
Om het veiligheidsprofiel van Cystadrops® over een periode van 90 dagen te beoordelen (oculaire SAE's, SADR's)
|
Over een periode van 90 dagen
|
|
Ernstige bijwerkingen met betrekking tot Cystadrops, alle bijwerkingen waarvoor stopzetting/intrekking van IMP nodig was
Tijdsspanne: Over een periode van 90 dagen
|
Om het veiligheidsprofiel van Cystadrops® over een periode van 90 dagen te beoordelen (oculaire SAE's, SADR's)
|
Over een periode van 90 dagen
|
|
Alle bijwerkingen waarvoor stopzetting/stopzetting van IMP nodig was
Tijdsspanne: Over een periode van 90 dagen
|
Om het veiligheidsprofiel van Cystadrops® over een periode van 90 dagen te beoordelen (oculaire SAE's, SADR's)
|
Over een periode van 90 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Oftalmologische beoordelingen (Best gecorrigeerde gezichtsscherpte)
Tijdsspanne: Periode van 90 dagen
|
Om de werkzaamheid van Cystadrops® te beoordelen door de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) van beide ogen te meten na 90 dagen behandeling met Cystadrops®, indien mogelijk rekening houdend met de leeftijd van de patiënten.
|
Periode van 90 dagen
|
|
Oftalmologische beoordelingen (Cornea Cystine Crystal Score)
Tijdsspanne: Periode van 90 dagen
|
Om de werkzaamheid van Cystadrops® te beoordelen door de corneale cystinekristalscore (CCCS) van beide ogen te meten na 90 dagen behandeling met Cystadrops®, indien mogelijk rekening houdend met de leeftijd van de patiënten.
|
Periode van 90 dagen
|
|
Oftalmologische beoordelingen (door fotofobie beoordeelde evaluatie door een clinicus volgens een gevalideerde schaal)
Tijdsspanne: Periode van 90 dagen
|
Om de werkzaamheid van Cystadrops® te beoordelen door fotofobie van beide ogen te meten met behulp van een gevalideerde schaal na 90 dagen behandeling met Cystadrops®, indien mogelijk rekening houdend met de leeftijd van de patiënten.
|
Periode van 90 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 september 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
23 december 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
23 december 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 oktober 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 oktober 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 oktober 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
5 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CYT-C2-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .