Cystadrops em pacientes pediátricos com cistinose de seis meses a menos de dois anos de idade (SCOB2) (SCOB2)
2 de fevereiro de 2024 atualizado por: Recordati Rare Diseases
Estudo aberto, de braço único, multicêntrico para avaliar a segurança de Cystadrops® em pacientes pediátricos com cistinose de 6 meses a menos de 2 anos de idade
Cystadrops® é atualmente indicado em adultos e crianças a partir dos 2 anos de idade com diagnóstico de cistinose com acúmulo de cristais na córnea observado.
No entanto, a administração de Cystadrops® em pacientes com menos de 2 anos de idade pode ser útil para esses pacientes e prevenir o depósito de cristais. É a razão pela qual, como parte do plano de investigação pediátrica Cystadrops® (PIP), a RECORDATI Rare Diseases se comprometeu a realizar um estudo clínico para avaliar a segurança e eficácia de Cystadrops® na população pediátrica de 6 meses a menos de 2 anos de idade.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hannover, Alemanha
- Klinik für Pädiatrische Nieren
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Paris, França
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Roma, Itália, 00146
- Bambin Gesù Hospital in Palidoro
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London, Reino Unido, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Manchester, Reino Unido, M139WL
- Manchester Royal Eye Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 2 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com idade de 6 meses a menos de 2 anos
- Pacientes com diagnóstico de cistinose confirmado pelo médico e com presença de depósitos de cristais de cistina na córnea avaliados durante exame oftalmológico
- Evidência de um documento de consentimento informado assinado e datado indicando que os pais/representantes legalmente aceitáveis foram informados de todos os aspectos pertinentes do estudo (se exigido pelo regulamento)
- Pais/representantes legalmente aceitos que estejam dispostos a cumprir visitas regulares e exames oftalmológicos
Critério de exclusão:
- Contra-indicações para qualquer um dos componentes Cystadrops®
- Participação em outro estudo investigativo oftalmológico ou intenção de participar durante o curso do estudo
- Qualquer condição médica que, na opinião do investigador, interfira na avaliação dos objetivos do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço aberto
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Os pacientes serão tratados com 1 gota em cada olho 4 vezes ao dia, na mesma dose e regime que o indicado em adultos e crianças a partir de 2 anos de idade.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eventos adversos oculares graves, reações adversas graves relacionadas ao Cystadrops, todos os eventos adversos que exigiram a descontinuação/retirada do IMP
Prazo: Durante um período de 90 dias
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Avaliar o perfil de segurança de Cystadrops® durante um período de 90 dias (SAEs oculares, SADRs)
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Durante um período de 90 dias
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Reações adversas graves relacionadas a Cystadrops, todos os eventos adversos que exigiram a descontinuação/retirada do IMP
Prazo: Durante um período de 90 dias
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Avaliar o perfil de segurança de Cystadrops® durante um período de 90 dias (SAEs oculares, SADRs)
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Durante um período de 90 dias
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Todos os eventos adversos que exigiram a descontinuação/retirada do IMP
Prazo: Durante um período de 90 dias
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Avaliar o perfil de segurança de Cystadrops® durante um período de 90 dias (SAEs oculares, SADRs)
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Durante um período de 90 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliações oftalmológicas (melhor acuidade visual corrigida)
Prazo: Período de 90 dias
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Avaliar a eficácia do Cystadrops® medindo a melhor acuidade visual corrigida (BCVA) de ambos os olhos após 90 dias de tratamento com Cystadrops® quando possível considerando a idade dos pacientes.
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Período de 90 dias
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Avaliações oftalmológicas (Corneal Cystine Crystal Score)
Prazo: Período de 90 dias
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Avaliar a eficácia do Cystadrops® medindo o escore de cristal de cistina da córnea (CCCS), de ambos os olhos após 90 dias de tratamento com Cystadrops® quando possível considerando a idade dos pacientes.
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Período de 90 dias
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Avaliações oftalmológicas (avaliação de fotofobia avaliada pelo clínico de acordo com uma escala validada)
Prazo: Período de 90 dias
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Avaliar a eficácia do Cystadrops® medindo a fotofobia de ambos os olhos usando uma escala validada após 90 dias de tratamento com Cystadrops® quando possível considerando a idade dos pacientes.
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Período de 90 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de setembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
23 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
23 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de outubro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de outubro de 2019
Primeira postagem (Real)
14 de outubro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
5 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CYT-C2-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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