Cystadrops hos pediatriske cystinosepasienter fra seks måneder til mindre enn to år (SCOB2) (SCOB2)
2. februar 2024 oppdatert av: Recordati Rare Diseases
Åpen, enkeltarms, multisenterstudie for å vurdere sikkerheten til Cystadrops® hos pediatriske cystinosepasienter fra 6 måneder til mindre enn 2 år gamle
Cystadrops® er for tiden indisert hos voksne og barn fra 2 år med diagnosen cystinose med observert akkumulering av hornhinnekrystaller.
Imidlertid kan administrering av Cystadrops® hos pasienter under 2 år være av verdi for disse pasientene og forhindre krystallavleiring. Det er grunnen til at RECORDATI Rare Diseases, som en del av Cystadrops® pediatriske undersøkelsesplan (PIP), forpliktet seg til å gjennomføre en klinisk studie for å vurdere Cystadrops® sikkerhet og effekt i den pediatriske populasjonen fra 6 måneder til under 2 år.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
5
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00146
- Bambin Gesù Hospital in Palidoro
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
Manchester, Storbritannia, M139WL
- Manchester Royal Eye Hospital
-
-
-
-
-
Hannover, Tyskland
- Klinik für Pädiatrische Nieren
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder til 2 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasient i alderen fra 6 måneder til under 2 år
- Cystinose diagnostiserte pasienter bekreftet av legen og med tilstedeværelse av korneale cystinkrystallavleiringer vurdert under oftalmisk undersøkelse
- Bevis på et signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at foreldre/ juridisk akseptable representanter hadde blitt informert om alle relevante aspekter ved studien (hvis det kreves av forskriften)
- Foreldre/ juridisk akseptable representanter som er villige til å overholde regelmessige besøk og oftalmologiske undersøkelser
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikasjoner for noen av Cystadrops®-komponentene
- Deltakelse i en annen oftalmisk undersøkelsesstudie eller intensjon om å delta i løpet av studien
- Enhver medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, vil forstyrre evalueringen av studiemålene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Åpen arm
|
Pasienter vil bli behandlet med 1 dråpe i hvert øye 4 ganger daglig, med samme dose og regime enn det som er indisert hos voksne og barn fra 2 år.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Okulære alvorlige bivirkninger, alvorlige bivirkninger relatert til Cystadrops, alle bivirkninger som krevde seponering/avvikling av IMP
Tidsramme: Over en 90-dagers periode
|
For å vurdere sikkerhetsprofilen til Cystadrops® over en 90-dagers periode (okulære SAEs, SADRs)
|
Over en 90-dagers periode
|
|
Alvorlige bivirkninger relatert til Cystadrops, alle uønskede hendelser som krevde seponering/avvikling av IMP
Tidsramme: Over en 90-dagers periode
|
For å vurdere sikkerhetsprofilen til Cystadrops® over en 90-dagers periode (okulære SAEs, SADRs)
|
Over en 90-dagers periode
|
|
Alle uønskede hendelser som krevde seponering/avvikling av IMP
Tidsramme: Over en 90-dagers periode
|
For å vurdere sikkerhetsprofilen til Cystadrops® over en 90-dagers periode (okulære SAEs, SADRs)
|
Over en 90-dagers periode
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Oftalmologiske vurderinger (beste korrigerte synsstyrke)
Tidsramme: 90-dagers periode
|
Å vurdere effekten av Cystadrops® ved å måle best korrigert synsskarphet (BCVA) for begge øyne etter 90 dagers behandling med Cystadrops® når det er mulig med tanke på pasientens alder.
|
90-dagers periode
|
|
Oftalmologiske vurderinger (Corneal Cystine Crystal Score)
Tidsramme: 90-dagers periode
|
For å vurdere effektiviteten til Cystadrops® ved å måle hornhinnens cystinkrystallscore (CCCS), i begge øyne etter 90 dagers behandling med Cystadrops® når det er mulig med tanke på pasientens alder.
|
90-dagers periode
|
|
Oftalmologiske vurderinger (fotofobi-kliniker-vurdert evaluering i henhold til en validert skala)
Tidsramme: 90-dagers periode
|
Å vurdere effekten av Cystadrops® ved å måle fotofobi av begge øyne ved å bruke en validert skala etter 90 dagers behandling med Cystadrops® når det er mulig med tanke på pasientens alder.
|
90-dagers periode
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2020
Primær fullføring (Faktiske)
23. desember 2022
Studiet fullført (Faktiske)
23. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. oktober 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. oktober 2019
Først lagt ut (Faktiske)
14. oktober 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
5. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CYT-C2-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .