Cystadrops in pazienti con cistinosi pediatrica da sei mesi a meno di due anni (SCOB2) (SCOB2)
2 febbraio 2024 aggiornato da: Recordati Rare Diseases
Studio in aperto, a braccio singolo, multicentrico per valutare la sicurezza di Cystadrops® nei pazienti con cistinosi pediatrica da 6 mesi a meno di 2 anni
Cystadrops® è attualmente indicato negli adulti e nei bambini dai 2 anni di età con diagnosi di cistinosi con accumulo di cristalli corneali osservato.
Tuttavia la somministrazione di Cystadrops® in pazienti di età inferiore a 2 anni potrebbe essere utile per questi pazienti e prevenire il deposito di cristalli. È il motivo per cui, nell'ambito del piano sperimentale pediatrico Cystadrops® (PIP), RECORDATI Rare Diseases si è impegnata a condurre uno studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Cystadrops® nella popolazione pediatrica da 6 mesi a meno di 2 anni.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
5
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Leuven, Belgio, 3000
- UZ Leuven
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Paris, Francia
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Hannover, Germania
- Klinik für Pädiatrische Nieren
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Roma, Italia, 00146
- Bambin Gesù Hospital in Palidoro
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London, Regno Unito, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Manchester, Regno Unito, M139WL
- Manchester Royal Eye Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 2 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente di età compresa tra 6 mesi e meno di 2 anni
- Pazienti con diagnosi di cistinosi confermata dal medico e con presenza di depositi corneali di cristalli di cistina valutati durante l'esame oftalmico
- Prova di un documento di consenso informato firmato e datato indicante che i genitori/rappresentanti legalmente riconosciuti erano stati informati di tutti gli aspetti pertinenti dello studio (se richiesto dal regolamento)
- Genitori/rappresentanti legalmente riconosciuti disposti a sottoporsi a visite regolari ed esami oftalmici
Criteri di esclusione:
- Controindicazioni a qualsiasi componente di Cystadrops®
- - Partecipazione a un altro studio sperimentale oftalmico o intenzione di partecipare durante il corso dello studio
- Qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con la valutazione degli obiettivi dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio a etichetta aperta
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I pazienti saranno trattati con 1 goccia in ciascun occhio 4 volte al giorno, alla stessa dose e regime di quello indicato negli adulti e nei bambini dai 2 anni di età.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Eventi avversi gravi oculari, reazioni avverse gravi correlate a Cystadrops, tutti gli eventi avversi che hanno richiesto l'interruzione/ritiro di IMP
Lasso di tempo: In un periodo di 90 giorni
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Valutare il profilo di sicurezza di Cystadrops® su un periodo di 90 giorni (SAE oculari, SADR)
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In un periodo di 90 giorni
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Reazioni avverse gravi correlate a Cystadrops, tutti gli eventi avversi che hanno richiesto l'interruzione/ritiro di IMP
Lasso di tempo: In un periodo di 90 giorni
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Valutare il profilo di sicurezza di Cystadrops® su un periodo di 90 giorni (SAE oculari, SADR)
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In un periodo di 90 giorni
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Tutti gli eventi avversi che hanno richiesto l'interruzione/ritiro di IMP
Lasso di tempo: In un periodo di 90 giorni
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Valutare il profilo di sicurezza di Cystadrops® su un periodo di 90 giorni (SAE oculari, SADR)
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In un periodo di 90 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazioni oftalmologiche (migliore acuità visiva corretta)
Lasso di tempo: Periodo di 90 giorni
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Valutare l'efficacia di Cystadrops® misurando la migliore acuità visiva corretta (BCVA) di entrambi gli occhi dopo 90 giorni di trattamento con Cystadrops®, quando possibile considerando l'età dei pazienti.
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Periodo di 90 giorni
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Valutazioni oftalmologiche (Corneal Cystine Crystal Score)
Lasso di tempo: Periodo di 90 giorni
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Valutare l'efficacia di Cystadrops® misurando il punteggio dei cristalli di cistina corneale (CCCS), di entrambi gli occhi dopo 90 giorni di trattamento con Cystadrops®, quando possibile considerando l'età dei pazienti.
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Periodo di 90 giorni
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Valutazioni oftalmologiche (valutazione della fotofobia valutata dal medico secondo una scala validata)
Lasso di tempo: Periodo di 90 giorni
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Valutare l'efficacia di Cystadrops® misurando la fotofobia di entrambi gli occhi utilizzando una scala validata dopo 90 giorni di trattamento con Cystadrops® quando possibile considerando l'età dei pazienti.
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Periodo di 90 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 settembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
23 dicembre 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
23 dicembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 ottobre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 ottobre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
14 ottobre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
5 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 febbraio 2024
Ultimo verificato
1 febbraio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CYT-C2-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .