Cystadrops en pacientes con cistinosis pediátrica de seis meses a menos de dos años (SCOB2) (SCOB2)
2 de febrero de 2024 actualizado por: Recordati Rare Diseases
Estudio abierto, de un solo grupo y multicéntrico para evaluar la seguridad de Cystadrops® en pacientes pediátricos con cistinosis de 6 meses a menos de 2 años
Cystadrops® está indicado actualmente en adultos y niños a partir de los 2 años diagnosticados de cistinosis con acumulación de cristales corneales observados.
Sin embargo, la administración de Cystadrops® en pacientes menores de 2 años podría ser valiosa para estos pacientes y prevenir el depósito de cristales. Es la razón por la cual, como parte del plan de investigación pediátrica (PIP) de Cystadrops®, RECORDATI Rare Diseases se comprometió a realizar un estudio clínico para evaluar la seguridad y eficacia de Cystadrops® en la población pediátrica de 6 meses a menos de 2 años.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
5
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hannover, Alemania
- Klinik für Pädiatrische Nieren
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Paris, Francia
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Roma, Italia, 00146
- Bambin Gesù Hospital in Palidoro
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London, Reino Unido, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Manchester, Reino Unido, M139WL
- Manchester Royal Eye Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses a 2 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente de 6 meses a menos de 2 años
- Pacientes con diagnóstico de cistinosis confirmado por el médico y con presencia de depósitos de cristales de cistina en la córnea evaluados durante el examen oftalmológico
- Evidencia de un documento de consentimiento informado firmado y fechado que indique que los padres/representantes legalmente aceptables han sido informados de todos los aspectos pertinentes del estudio (si así lo requiere la regulación)
- Padres/representantes legalmente aceptables que estén dispuestos a cumplir con visitas periódicas y exámenes oftalmológicos
Criterio de exclusión:
- Contraindicaciones de cualquiera de los componentes de Cystadrops®
- Participación en otro estudio de investigación oftálmico o intención de participar durante el curso del estudio
- Cualquier condición médica que, en opinión del Investigador, interfiera con la evaluación de los objetivos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo de etiqueta abierta
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Los pacientes serán tratados con 1 gota en cada ojo 4 veces al día, a la misma dosis y pauta que la indicada en adultos y niños a partir de 2 años.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos oculares graves, reacciones adversas graves relacionadas con Cystadrops, todos los eventos adversos que requirieron la interrupción/retirada de IMP
Periodo de tiempo: Durante un período de 90 días
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Evaluar el perfil de seguridad de Cystadrops® durante un período de 90 días (SAE ocular, SADR)
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Durante un período de 90 días
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Reacciones adversas graves relacionadas con Cystadrops, todos los eventos adversos que requirieron la interrupción/retirada de IMP
Periodo de tiempo: Durante un período de 90 días
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Evaluar el perfil de seguridad de Cystadrops® durante un período de 90 días (SAE ocular, SADR)
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Durante un período de 90 días
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Todos los eventos adversos que requirieron la suspensión/retirada de IMP
Periodo de tiempo: Durante un período de 90 días
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Evaluar el perfil de seguridad de Cystadrops® durante un período de 90 días (SAE ocular, SADR)
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Durante un período de 90 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluaciones oftalmológicas (mejor agudeza visual corregida)
Periodo de tiempo: Período de 90 días
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Evaluar la eficacia de Cystadrops® midiendo la mejor agudeza visual corregida (MAVC) de ambos ojos después de 90 días de tratamiento con Cystadrops® cuando sea posible teniendo en cuenta la edad de los pacientes.
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Período de 90 días
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Evaluaciones oftalmológicas (Corneal Cystine Crystal Score)
Periodo de tiempo: Período de 90 días
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Evaluar la eficacia de Cystadrops® mediante la medición de la puntuación de cristal de cistina corneal (CCCS), de ambos ojos después de 90 días de tratamiento con Cystadrops® cuando sea posible teniendo en cuenta la edad de los pacientes.
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Período de 90 días
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Evaluaciones oftalmológicas (Evaluación evaluada por el médico de fotofobia según una escala validada)
Periodo de tiempo: Período de 90 días
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Evaluar la eficacia de Cystadrops® midiendo la fotofobia de ambos ojos mediante una escala validada tras 90 días de tratamiento con Cystadrops® cuando sea posible teniendo en cuenta la edad de los pacientes.
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Período de 90 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
23 de diciembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
23 de diciembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de octubre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de octubre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
14 de octubre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
5 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CYT-C2-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .