Cystadrops hos pædiatriske cystinosepatienter fra seks måneder til mindre end to år (SCOB2) (SCOB2)
2. februar 2024 opdateret af: Recordati Rare Diseases
Åbent, enkelt-arm, multicenter-undersøgelse for at vurdere sikkerheden ved Cystadrops® hos pædiatriske cystinosepatienter fra 6 måneder til under 2 år gamle
Cystadrops® er i øjeblikket indiceret til voksne og børn fra 2 år diagnosticeret med cystinose med observeret hornhindekrystalakkumulering.
Imidlertid kan administration af Cystadrops® til patienter under 2 år være af værdi for disse patienter og forhindre krystalaflejring. Det er grunden til, at RECORDATI Rare Diseases, som en del af Cystadrops® pædiatriske undersøgelsesplan (PIP), forpligtede sig til at udføre en klinisk undersøgelse for at vurdere Cystadrops® sikkerhed og effekt i den pædiatriske population fra 6 måneder til mindre end 2 år.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
5
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M139WL
- Manchester Royal Eye Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Roma, Italien, 00146
- Bambin Gesù Hospital in Palidoro
-
-
-
-
-
Hannover, Tyskland
- Klinik für Pädiatrische Nieren
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 måneder til 2 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient i alderen fra 6 måneder til under 2 år
- Cystinose diagnosticerede patienter bekræftet af lægen og med tilstedeværelse af corneale cystinkrystalaflejringer vurderet under oftalmisk undersøgelse
- Bevis på et underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der indikerer, at forældre/juridisk acceptable repræsentanter var blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen (hvis det kræves i henhold til forordningen)
- Forældre/ juridisk acceptable repræsentanter, der er villige til at overholde regelmæssige besøg og oftalmologiske undersøgelser
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikationer til nogen af Cystadrops®-komponenterne
- Deltagelse i en anden oftalmisk undersøgelse eller intention om at deltage i løbet af undersøgelsen
- Enhver medicinsk tilstand, der efter efterforskerens mening ville forstyrre evalueringen af undersøgelsens mål
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Åben-label arm
|
Patienterne vil blive behandlet med 1 dråbe i hvert øje 4 gange dagligt, med samme dosis og regime end den, der er angivet hos voksne og børn fra 2 år.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Okulære alvorlige bivirkninger, alvorlige bivirkninger relateret til Cystadrops, alle bivirkninger, der krævede seponering/tilbagetrækning af IMP
Tidsramme: Over en 90-dages periode
|
At vurdere sikkerhedsprofilen for Cystadrops® over en 90-dages periode (okulære SAE'er, SADR'er)
|
Over en 90-dages periode
|
|
Alvorlige bivirkninger relateret til Cystadrops, alle uønskede hændelser, der krævede seponering/tilbagetrækning af IMP
Tidsramme: Over en 90-dages periode
|
At vurdere sikkerhedsprofilen for Cystadrops® over en 90-dages periode (okulære SAE'er, SADR'er)
|
Over en 90-dages periode
|
|
Alle uønskede hændelser, der krævede seponering/tilbagetrækning af IMP
Tidsramme: Over en 90-dages periode
|
At vurdere sikkerhedsprofilen for Cystadrops® over en 90-dages periode (okulære SAE'er, SADR'er)
|
Over en 90-dages periode
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Oftalmologiske vurderinger (bedst korrigeret synsstyrke)
Tidsramme: 90 dages periode
|
At vurdere effektiviteten af Cystadrops® ved at måle den bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) af begge øjne efter 90 dages behandling med Cystadrops®, når det er muligt under hensyntagen til patienternes alder.
|
90 dages periode
|
|
Oftalmologiske vurderinger (Cornea Cystin Crystal Score)
Tidsramme: 90 dages periode
|
At vurdere effektiviteten af Cystadrops® ved at måle Corneal cystine crystal score (CCCS) i begge øjne efter 90 dages behandling med Cystadrops®, når det er muligt under hensyntagen til patienternes alder.
|
90 dages periode
|
|
Oftalmologiske vurderinger (fotofobi-kliniker-vurderet evaluering i henhold til en valideret skala)
Tidsramme: 90 dages periode
|
At vurdere effektiviteten af Cystadrops® ved at måle fotofobi af begge øjne ved hjælp af en valideret skala efter 90 dages behandling med Cystadrops®, når det er muligt under hensyntagen til patienternes alder.
|
90 dages periode
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
23. december 2022
Studieafslutning (Faktiske)
23. december 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. oktober 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. oktober 2019
Først opslået (Faktiske)
14. oktober 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
5. februar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. februar 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CYT-C2-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .