Kystadrops lasten kystinoosipotilailla kuuden kuukauden ikäisistä alle kahden vuoden ikäisille (SCOB2) (SCOB2)
perjantai 2. helmikuuta 2024 päivittänyt: Recordati Rare Diseases
Avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus Cystadrops®-valmisteen turvallisuuden arvioimiseksi 6 kuukauden ja alle 2 vuoden ikäisillä lapsipotilailla
Cystadrops® on tällä hetkellä tarkoitettu aikuisille ja yli 2-vuotiaille lapsille, joilla on diagnosoitu kystinoosi ja sarveiskalvon kiteiden kertymistä.
Cystadrops®-valmisteen antaminen alle 2-vuotiaille potilaille voi kuitenkin olla hyödyllistä näille potilaille ja estää kiteen kertymistä. Tästä syystä RECORDATI Rare Diseases sitoutui osana Cystadrops® pediatrista tutkimussuunnitelmaa (PIP) tekemään kliinisen tutkimuksen Cystadrops®:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi 6 kuukauden ja alle 2 vuoden ikäisillä lapsiväestöllä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00146
- Bambin Gesù Hospital in Palidoro
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Hannover, Saksa
- Klinik für Pädiatrische Nieren
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M139WL
- Manchester Royal Eye Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 2 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, jonka ikä on 6 kk - alle 2 vuotta
- Lääkärin vahvistamat kystinoosidiagnoosoidut potilaat, joilla on silmätutkimuksen aikana arvioituja sarveiskalvon kystiinikidekertymiä
- Todiste allekirjoitetusta ja päivätystä tietoon perustuvasta suostumusasiakirjasta, joka osoittaa, että vanhemmille/laillisesti hyväksyttäville edustajille on tiedotettu kaikista tutkimuksen oleellisista näkökohdista (jos määräys sitä edellyttää)
- Vanhemmat/laillisesti hyväksyttävät edustajat, jotka ovat valmiita noudattamaan säännöllisiä käyntejä ja silmätutkimuksia
Poissulkemiskriteerit:
- Vasta-aiheet mille tahansa Cystadrops®-komponentille
- Osallistuminen toiseen silmätutkimukseen tai aikomus osallistua tutkimuksen aikana
- Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan mielestä häiritsee tutkimuksen tavoitteiden arviointia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avoin varsi
|
Potilaita hoidetaan 1 tippa kumpaankin silmään 4 kertaa päivässä samalla annoksella ja hoito-ohjelmalla kuin aikuisille ja yli 2-vuotiaille lapsille.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavat silmiin kohdistuvat haittatapahtumat, Cystadropsiin liittyvät vakavat haittavaikutukset, kaikki haittatapahtumat, jotka vaativat IMP-hoidon keskeyttämistä tai lopettamista
Aikaikkuna: 90 päivän aikana
|
Cystadrops®-valmisteen turvallisuusprofiilin arvioiminen 90 päivän ajanjaksolla (silmän SAE, SADR:t)
|
90 päivän aikana
|
|
Cystadropsiin liittyvät vakavat haittavaikutukset, kaikki haittatapahtumat, jotka vaativat IMP-hoidon keskeyttämistä tai lopettamista
Aikaikkuna: 90 päivän aikana
|
Cystadrops®-valmisteen turvallisuusprofiilin arvioiminen 90 päivän ajanjaksolla (silmän SAE, SADR:t)
|
90 päivän aikana
|
|
Kaikki haittatapahtumat, jotka vaativat IMP-hoidon keskeyttämistä/poistamista
Aikaikkuna: 90 päivän aikana
|
Cystadrops®-valmisteen turvallisuusprofiilin arvioiminen 90 päivän ajanjaksolla (silmän SAE, SADR:t)
|
90 päivän aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oftalmologiset arvioinnit (paras korjattu näöntarkkuus)
Aikaikkuna: 90 päivän ajanjakso
|
Cystadrops®-valmisteen tehokkuuden arvioiminen mittaamalla molempien silmien paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) 90 päivän Cystadrops®-hoidon jälkeen, mikäli mahdollista ottaen huomioon potilaiden iän.
|
90 päivän ajanjakso
|
|
Oftalmologiset arviot (sarveiskalvon kystiinikidepisteet)
Aikaikkuna: 90 päivän ajanjakso
|
Cystadrops®:n tehokkuuden arvioiminen mittaamalla molempien silmien sarveiskalvon kystiinikidepisteet (CCCS) 90 päivän Cystadrops®-hoidon jälkeen, mikäli mahdollista ottaen huomioon potilaiden ikä.
|
90 päivän ajanjakso
|
|
Oftalmologiset arviot (Kliinikon fotofobia-arviointi validoidun asteikon mukaan)
Aikaikkuna: 90 päivän ajanjakso
|
Cystadrops®-hoidon tehokkuuden arvioiminen mittaamalla molempien silmien valonarkuus validoidulla asteikolla 90 päivän Cystadrops®-hoidon jälkeen, mikäli mahdollista ottaen huomioon potilaiden iän.
|
90 päivän ajanjakso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 3. lokakuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. lokakuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 14. lokakuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 5. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CYT-C2-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .