脆弱X患者におけるメトホルミン

包含基準:

• 同意時の年齢が16～50歳の男性
• 完全変異 FXS の診断。
• -抗うつ薬、刺激薬、抗精神病薬、気分安定薬などの治験薬を受け取る前に、少なくとも4週間向精神薬で安定しています。
• 少なくとも過去 3 か月間は発作がありません。
• -研究を妨げると予想される主要な健康問題や病気はありません
• 糖尿病の病歴なし
• 登録時に現在メトホルミンを服用していない
• 平均基礎血糖値 HgbA1c < 7.0
• 患者と頻繁に接触する研究パートナーで、患者の訪問に同行し、世話人/パートナー研究フォームに記入することをいとわない
• メトホルミンの禁忌なし
• -すべてのベースライン評価と研究手順を喜んで完了します

除外基準:

• -糖尿病、膵臓疾患、肝臓または腎臓病、制御されていないてんかんまたは発作障害の病歴など、治療を危険にする病状がある、および治験担当医師が決定したその他の病状がある。
• 臨床的に診断された摂食障害があり、低 BMI になりやすい。
• -治験薬の最初の投与前の30日以内に治験化合物を受け取った。
• -以前の臨床研究で、または治療薬としてメトホルミンを投与されたことがあります。
• -近親者、研究施設の従業員、またはこの研究の実施に関与している研究施設の従業員と依存関係にある（配偶者、親、子供、兄弟など）、または強制的に同意する可能性があります。
• -制御されていない、臨床的に重要な神経学的、心血管、肺、肝臓、腎臓、代謝、胃腸、または内分泌疾患、または参加者の能力に影響を与える可能性のあるその他の異常がある 研究結果に参加するか、混乱させる可能性があります。
• メトホルミン製剤の成分に対する既知の過敏症があります。
• -スクリーニング訪問前の6か月以内に薬物乱用（違法な薬物使用と定義）またはアルコール乱用の履歴があるか、研究を通じてアルコールと薬物を控えることに同意したくない。
• -現在、除外されている薬、サプリメント、または食品を服用している、または来院1の3週間前に服用した。 これには、炭酸脱水酵素阻害剤と薬物トパマックスが含まれます。
• -現在の心血管、肝臓、造血疾患、腎機能障害、代謝または内分泌機能障害、重度のアレルギー、喘息低酸素血症、高血圧またはアレルギー性皮膚発疹の証拠があります。 参加者の病歴、身体検査、または安全性検査室検査において、メトホルミンまたは同種の類似薬の服用を禁忌とする、または研究の実施を妨げる可能性のある疾患の合理的な疑いを与える所見がある。 これには、制御されていない発作障害および不整脈が含まれますが、これらに限定されません。
• -吸収に影響を与えることが知られている外科的介入の履歴（例：肥満手術または腸切除）。
• -クレアチニンレベル> 1.5mg / dLおよび/またはクレアチニンクリアランスによって決定される、スクリーニング時の腎機能の低下
• -アラニントランスアミナーゼ（ALT / SGPT）値によって証明されるスクリーニング時の肝機能障害>正常またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST / SGOT）値の上限の2倍>正常または総ビリルビンの上限の3倍>正常の上限の2倍。
• 450mL以上の血液量を寄付または喪失した（血漿交換を含む）、または1日目の前3か月以内に血液製剤の輸血を受けた。
• -異常な（臨床的に重要な）心電図（ECG）の病歴があります。 異常な（臨床的に重要ではない）心電図を持つ参加者の参加は、承認され、主任研究者による署名によって文書化されなければなりません。
• -臨床的に重要な基礎疾患を示唆する異常なスクリーニングまたは1日目のバイタルサイン値があります。
• 自殺の危険にさらされている、過去 1 年以内に自殺未遂をした、または現在積極的な自殺念慮がある。 FXS 患者に関する以前の FDA 規制研究に従って、この決定には 3 つの質問が含まれます。 1) 被験者は自殺未遂をしたことがありますか? 2) 対象者は、(積極的な) 自殺念慮または自分自身または他の人を傷つける意図を表明しましたか? 3) 継続的な安全が懸念されるほど、自傷行為や他者への危害の重大性または頻度が大幅に増加していますか?
• B12の検査異常、または認知や研究への参加に寄与する可能性のある他の一般的な検査パラメーター
• 研究者またはスポンサーの意見では、参加者は研究に含めるのに適していません。