취약 X 환자의 메트포르민

포함 기준:

• 동의 당시 만 16~50세의 남성
• 완전 돌연변이 FXS의 진단.
• 항우울제, 각성제, 항정신병제 및 기분 안정제를 포함하여 연구 약물을 투여받기 전 최소 4주 동안 임의의 향정신성 약물에 안정적임.
• 최소 지난 3개월 동안 발작이 없었습니다.
• 연구를 방해할 것으로 예상되는 주요 건강 문제 또는 질병 없음
• 당뇨병 병력 없음
• 현재 등록 당시 메트포르민을 복용하고 있지 않음
• 평균 기초 혈당 HgbA1c < 7.0
• 환자와 자주 접촉하는 연구 파트너가 기꺼이 환자를 동반하여 방문하고 간병인/파트너 연구 양식을 작성합니다.
• 메트포르민에 대한 금기 사항 없음
• 모든 기본 평가 및 연구 절차를 완료할 의향이 있음

제외 기준:

• 당뇨병, 췌장 질환, 간 또는 신장 질환, 조절되지 않는 간질 또는 발작 장애의 병력, 뿐만 아니라 연구 의사가 결정한 기타 의학적 상태와 같이 치료를 안전하지 않게 만드는 의학적 상태가 있습니다.
• 임상적으로 진단된 섭식 장애가 있어 BMI가 낮은 경향이 있습니다.
• 연구 약물의 첫 투여 전 30일 이내에 임의의 조사 화합물을 투여받았음.
• 이전 임상 연구에서 또는 치료제로 메트포르민을 투여받았습니다.
• 직계 가족 구성원, 연구 기관 직원 또는 본 연구 수행에 관여하는 연구 기관 직원과 부양 관계(예: 배우자, 부모, 자녀, 형제자매)이거나 강압에 동의할 수 있습니다.
• 통제되지 않고 임상적으로 유의미한 신경학적, 심혈관계, 폐, 간, 신장, 대사, 위장, 내분비 질환 또는 참가자의 참여 능력에 영향을 미치거나 잠재적으로 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 기타 이상이 있습니다.
• 메트포르민 제제의 모든 성분에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
• 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 약물 남용(불법 약물 사용으로 정의됨) 또는 알코올 남용 이력이 있거나 연구 기간 내내 알코올 및 약물을 삼가는 데 동의하지 않습니다.
• 현재 제외된 약물, 보충제 또는 식품을 복용 중이거나 방문 1 이전 3주 동안 복용한 적이 있는 사람. 여기에는 탄산탈수효소억제제와 토파맥스 약물이 포함됩니다.
• 현재 심혈관, 간, 조혈 질환, 신장 기능 장애, 대사 또는 내분비 기능 장애, 심각한 알레르기, 천식 저산소혈증, 고혈압 또는 알레르기성 피부 발진의 증거가 있습니다. 참가자의 병력, 신체 검사 또는 안전 실험실 검사에서 메트포르민 또는 같은 등급의 유사한 약물 복용을 금하거나 연구 수행을 방해할 수 있는 질병에 대해 합리적으로 의심되는 소견이 있습니다. 여기에는 제어되지 않는 발작 장애 및 심장 부정맥이 포함되지만 이에 국한되지 않습니다.
• 흡수에 영향을 미치는 것으로 알려진 외과적 중재(예: 비만 수술 또는 장 절제술)의 이력.
• 스크리닝 시 크레아티닌 수치 >1.5mg/dL 및/또는 크레아티닌 청소율로 결정되는 손상된 신장 기능
• 알라닌 트랜스아미나제(ALT/SGPT) 값 > 정상 또는 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST/SGOT) 값의 2배 상한 > 정상 또는 총 빌리루빈의 3배 상한 > 정상의 2배 상한으로 입증되는 스크리닝 시 간 기능 장애.
• 450mL 이상의 혈액량을 기증 또는 손실(혈장 분리반출술 포함)하거나 1일 전 3개월 이내에 혈액 제품을 수혈했습니다.
• 비정상적인(임상적으로 중요한) 심전도(ECG)의 병력이 있습니다. 비정상(임상적으로 중요하지 않은) ECG가 있는 참가자의 입장은 승인되어야 하며 주임 조사자의 서명으로 문서화되어야 합니다.
• 임상적으로 중요한 기저 질환을 시사하는 비정상적인 스크리닝 또는 1일 활력 징후 값이 있습니다.
• 자살 위험이 있거나, 지난 1년 이내에 자살을 시도했거나 현재 활성 자살 생각이 있습니다. FXS 환자에 대한 이전 FDA 규제 연구에 따르면 이 결정에는 3가지 질문이 포함됩니다. 1) 피험자가 자살을 시도한 적이 있습니까? 2) 피험자가 자신이나 타인을 해치려는 (적극적인) 자살 생각이나 의도를 표현한 적이 있습니까? 3) 지속적인 안전이 우려될 정도로 자해 행위 또는 타인에 대한 피해의 심각성 또는 빈도가 크게 증가했습니까?
• 인지 또는 연구 참여에 기여할 수 있는 B12 또는 기타 일반적인 실험실 매개변수의 실험실 이상
• 조사자 또는 스폰서의 의견에 따르면 참가자는 연구에 포함하기에 적합하지 않습니다.