先天性好中球減少症および慢性特発性好中球減少症の参加者におけるマボリキサホルの研究
2025年8月1日 更新者：X4 Pharmaceuticals
先天性好中球減少症および慢性好中球減少症患者におけるマボリキサホルの第 Ib/II 相非盲検多施設試験
これは、慢性好中球減少症と診断された参加者におけるマボリキサホルの 2 部構成の研究です。
パート 1 (第 1b 相) の主な目的は、治験薬マボリキサフォルが慢性好中球減少症 (先天性、特発性、周期性を含む) を患う人々にどのように影響するかについて、研究者がより多くのことを学べるようにすることです。
パート 2（第 2 相）では、マボリキサホルの長期投与の安全性と忍容性をより多くの参加者集団で評価し、マボリキサホルの 6 か月間長期投与が参加者の好中球減少症に与える影響を評価します。
調査の概要
詳細な説明
パート 1: 参加者は、マボリキサホルの 1 回経口投与を受け、好中球数が増加するかどうかを確認するために 8 時間監視されます。
パート 2: パート 1 の資格のある参加者は、直接ロールオーバーできます。 参加者は、マボリキサホルの経口投与を 1 日 1 回 6 か月間受け、好中球細胞数が増加するかどうか全体を通して監視されます。
研究訪問は、参加者の好みに応じて、自宅または多くの研究クリニックのいずれかで実施できます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
32
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Florida
-
Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- USF Health Department of Pediatrics
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospital and Clinics
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75235
- University of Texas, Southwestern
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
すべての参加者 (パート 1 および 2):
- インフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名し、喜んでプロトコルに準拠することができます。
- 体重が15kg以上
- 性的に活発な場合は、非常に効果的な避妊法を使用することに同意してください。
参加者は、顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）治療の有無にかかわらず、研究に適格である可能性があります。
- 注: G-CSF を使用している参加者は、ベースライン訪問の 14 日以上前に安定した用量を使用する必要があり、ANC が 10,000 細胞/μL 以上であってはなりません。
- 注: G-CSF を使用していない参加者は、ベースライン訪問の 14 日以上前にオフにする必要があり、スクリーニング訪問時に ANC ≤1000 細胞/μL を持っている必要があります。
- 注: シュワックマン ダイヤモンド症候群、コーエン症候群、疣贅、低ガンマグロブリン血症、感染症、脊髄カテーテル症候群の参加者は対象となります。 他のタイプの慢性好中球減少性障害も、治験依頼者および治験医療モニターとの協議および承認により、登録の対象となる場合があります。
- -スクリーニング訪問の6か月以上前に慢性好中球減少症と診断されたが、これは投薬、活動的または最近（3か月以内）の感染症、または悪性の原因に起因するものではありません。
パート 2 のみ:
- パート1を完了し、治療に対して肯定的な反応を示す参加者。
- -参加者には、治験責任医師によって確認された症候性慢性好中球減少症の病歴があります。
主な除外基準 (パート 1 および 2):
- -マボリキサの原薬またはその不活性成分に対する既知の全身性過敏症。
- 妊娠中、授乳中、または今後 8 か月以内に妊娠する予定がある。
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の陽性血清学またはウイルス量の既知の履歴、または後天性免疫不全症候群の既知の履歴。
- -既知のアクティブな SARS-CoV-2 ウイルス (COVID-19) 感染、または伝染性ウィンドウに関する現地で承認された臨床および政府のガイドライン内での陽性検査。
スクリーニング訪問時に、次の基準の1つ以上を満たす臨床検査結果があります。
- -HCV-リボ核酸ポリメラーゼ連鎖反応反射検査による確認を伴うC型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性。
- B型肝炎表面抗原（HBsAg）またはB型肝炎コア抗体（HBcAb）陽性。
- 注: 参加者のテストで HBsAg が陰性で HBcAb が陽性である場合、参加者が HBsAg 反射検査に対する抗体検査で陽性である場合、参加者は資格があると見なされます。
スクリーニング訪問時に、次の基準の1つ以上を満たす臨床検査結果があります。
- ヘモグロビン
- 血小板
- 推定糸球体濾過率 (eGFR) ≤60 mL/分/1.73 メートル (m)^2、慢性腎臓病疫学共同研究 (CKD-EPI) の式で推定
- 血清アスパラギン酸トランスアミナーゼ >2.5 x 正常上限 (ULN)
- 血清アラニントランスアミナーゼ>2.5 x ULN
- -総ビリルビン> 1.5 x ULN（ギルバート症候群による場合を除く。この場合、総ビリルビンは3.0 x ULN以上であり、直接ビリルビンは> 1.5 x ULN）
1日目の14日前まで、以下のいずれかの治療を受けた：
- グルココルチコイドの全身投与 (1 日あたりのプレドニゾン相当量が 5 mg を超える)。
- シトクロム P450 (CYP)、P 糖タンパク質、OAT1、OCT2、または MATE1 との相互作用の可能性に基づいて禁止されている投薬。
- -ベースライン訪問の4週間前までに全身抗生物質の使用を必要とする感染症があります。
- -参加者の安全性またはコンプライアンスを潜在的に損なう可能性のある医学的または個人的な状態を持っている、または参加者の臨床研究の成功を妨げる可能性がある、または治験責任医師またはスポンサーの意見では、研究の目的を妨げる可能性があります。
- -ベースライン訪問の4週間以内に大手術を受けました。
- カプセル用のマボリキサを摂取できない。
- -固形、転移性、または血液悪性腫瘍の研究において、活動中の悪性腫瘍または（登録前の5年以下）の病歴があります。 例外：適切に治療された皮膚の上皮内基底細胞がん。
- -先天性QT延長症候群と診断されているか、疑われています。 -臨床的に重大な心室性不整脈の病歴（心室頻脈、心室細動、トルサード ド ポアントなど）;不整脈の病歴は、参加者が研究に参加する前に、スポンサーの医療モニターと話し合います。
- スクリーニング来院心電図（ECG）でのフリデリシアの式を使用した補正QT間隔の延長（> 450ミリ秒[ms]）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：マヴォリシャフォル
パート 1: 体重が 50 キログラム (kg) を超える成人の参加者および思春期の参加者は、1 日目に 400 ミリグラム (mg) のマボリキサ (各 100 mg のカプセル 4 個) を経口で 1 回受け取ります。体重が 50 kg 以下の青年は、マボリキサ 200 mg (各 100 mg のカプセル 2 個) を 1 日目に 1 回経口投与します。 パート 2: パート 1 の適格な参加者は、6 か月間マボリキサフォルを 1 日 1 回投与されます。 |
Mavorixaforカプセルは、アームで指定された用量およびスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
マボリキサホルの単回投与後に治療に伴う有害事象（TEAE）が発生した参加者の数
時間枠：1日目までのベースラインと7日間のフォローアップ
|
1日目までのベースラインと7日間のフォローアップ
|
|
マボリキサホルの複数回投与後に治療に伴う有害事象（TEAE）が発生した参加者の数
時間枠：6か月目までのベースラインおよび30日間のフォローアップ
|
6か月目までのベースラインおよび30日間のフォローアップ
|
|
絶対好中球数（ANC）のベースラインから1日目の投与後8時間までの変化
時間枠：ベースライン、1日目の投与後8時間
|
ベースライン、1日目の投与後8時間
|
|
ANC のベースラインから 6 か月目に変更
時間枠：ベースライン、6 か月目
|
ベースライン、6 か月目
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
ANC および ANC の曲線下面積 (AUC) との関係におけるマボリキサホルの血清濃度 (AUCANC)
時間枠：0（投与前）、1日目の投与後60分および2、3、4、6、および8時間
|
0（投与前）、1日目の投与後60分および2、3、4、6、および8時間
|
|
マボリキサフォルの血清濃度
時間枠：0 (投与前) 6ヶ月まで
|
0 (投与前) 6ヶ月まで
|
|
絶対リンパ球数 (ALC) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
|
ベースライン、6 か月目
|
|
総白血球数 (WBC) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
|
ベースライン、6 か月目
|
|
絶対単球 (AMC) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
|
ベースライン、6 か月目
|
|
ANC の AUC (AUCANC)
時間枠：6か月目までのベースライン
|
6か月目までのベースライン
|
|
ALCのAUC（AUCALC）
時間枠：6か月目までのベースライン
|
6か月目までのベースライン
|
|
AMCのAUC（AUCAMC）
時間枠：6か月目までのベースライン
|
6か月目までのベースライン
|
|
白血球のAUC（AUCWBC）
時間枠：6か月目までのベースライン
|
6か月目までのベースライン
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年10月16日
一次修了 (実際)
2024年8月27日
研究の完了 (実際)
2024年8月27日
試験登録日
最初に提出
2019年11月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月4日
最初の投稿 (実際)
2019年11月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月1日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。