선천성 호중구 감소증 및 만성 특발성 호중구 감소증 장애가 있는 참가자에 대한 Mavorixafor 연구
2025년 8월 1일 업데이트: X4 Pharmaceuticals
선천성 호중구 감소증 및 만성 호중구 감소증 장애가 있는 환자에 대한 Mavorixafor의 1b/2상, 오픈 라벨, 다기관 연구
이것은 만성 호중구 감소증 진단을 받은 참가자를 대상으로 한 mavorixafor의 2부작 연구입니다.
1부(1b상)의 주요 목표는 연구원들이 연구 의약품인 mavorixafor가 만성 호중구 감소증(선천성, 특발성 및 주기성 포함) 환자에게 미치는 영향에 대해 더 많이 알 수 있도록 돕는 것입니다.
2부(상 2)에서는 더 많은 참여자 집단을 대상으로 마보릭사포 만성 투여의 안전성과 내약성을 평가하고 참여 호중구감소증에 대한 6개월 장기 투여의 영향을 평가할 예정입니다.
연구 개요
상세 설명
파트 1: 참가자는 mavorixafor를 1회 경구 복용하고 호중구 세포 수가 증가하는지 확인하기 위해 8시간 동안 모니터링합니다.
파트 2: 파트 1의 적격 참가자는 바로 롤오버할 수 있습니다. 참가자들은 6개월 동안 mavorixafor를 1일 1회 경구 투여하고 호중구 세포 수가 증가하는지 모니터링합니다.
연구 방문은 참가자의 선호도에 따라 집에서 또는 여러 연구 클리닉 위치 중 한 곳에서 수행할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
32
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- USF Health Department of Pediatrics
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospital and Clinics
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- University of Texas, Southwestern
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
모든 참가자(1부 및 2부):
- 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명하고 프로토콜을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
- 무게 ≥15kg
- 성적으로 활발한 경우 매우 효과적인 형태의 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
참가자는 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF) 치료 여부에 상관없이 연구에 참여할 수 있습니다.
- 참고: G-CSF에 있는 참가자는 기준선 방문 전 14일 이상 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 ANC가 10,000개 세포/μL 이상이어서는 안 됩니다.
- 참고: G-CSF에 있지 않은 참가자는 기준선 방문 전 ≥14일 동안 꺼져 있어야 하며 스크리닝 방문에서 ANC ≤1000 세포/µL를 가져야 합니다.
- 참고: Shwachman-Diamond 증후군, Cohensyndrome, 사마귀, 저감마글로불린혈증, 감염 및 골수정맥 증후군이 있는 참가자는 자격이 있습니다. 다른 유형의 만성 호중구감소성 장애도 후원사 및 Study Medical Monitor와의 논의 및 승인 시 등록 자격이 있을 수 있습니다.
- 스크리닝 방문 전 ≥6개월 동안 약물, 활동성 또는 최근(≤3개월) 감염 또는 악성 원인에 기인하지 않는 만성 호중구 감소증 진단을 받았습니다.
파트 2만 해당:
- 파트 1을 완료하고 치료에 긍정적인 반응을 보이는 참가자.
- 참가자는 조사자가 확인한 증후성 만성 호중구 감소증 병력이 있습니다.
주요 제외 기준(파트 1 및 2):
- mavorixafor 약물 또는 그 비활성 성분에 대한 알려진 전신 과민증.
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 향후 8개월 동안 임신할 계획입니다.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 양성 혈청학 또는 바이러스 부하의 알려진 병력 또는 알려진 후천성 면역 결핍 증후군의 병력.
- 알려진 활동성 SARS-CoV-2 바이러스(COVID-19) 감염 또는 전염 가능한 창에 대해 지역에서 승인된 임상 및 정부 지침 내에서 양성 테스트.
스크리닝 방문에서 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 실험실 테스트 결과가 있습니다.
- HCV-리보핵산 폴리머라제 연쇄 반응 반사 검사로 확인된 양성 C형 간염 바이러스(HCV) 항체.
- 양성 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 B형 간염 코어 항체(HBcAb).
- 참고: 참가자가 HBsAg에 대해 음성이지만 HBcAb에 대해 양성인 경우 참가자가 HBsAg 반사 테스트에 대한 항체에 대해 양성인 경우 참가자는 자격이 있는 것으로 간주됩니다.
스크리닝 방문 시 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 실험실 테스트 결과가 있습니다.
- 헤모글로빈
- 혈소판
- 예상 사구체 여과율(eGFR) ≤60mL/분/1.73 CKD-EPI(Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) 방정식으로 추정한 미터(m)^2
- 혈청 아스파르테이트 트랜스아미나제 >2.5 x 정상 상한(ULN)
- 혈청 알라닌 트랜스아미나제 >2.5 x ULN
- 총 빌리루빈 >1.5 x ULN(길버트 증후군으로 인한 경우 제외, 총 빌리루빈이 3.0 x ULN 이상(≥) 및 직접 빌리루빈 >1.5 x ULN)
1일 전 ≤14일, 다음 치료 중 하나를 받음:
- 전신성 글루코코르티코이드(1일 프레드니손 5mg 초과).
- 시토크롬 P450(CYP), P-당단백질, OAT1, OCT2 또는 MATE1 상호작용 가능성에 근거하여 금지된 약물.
- 베이스라인 방문 전 ≤4주 동안 전신 항생제를 사용해야 하는 감염이 있습니다.
- 참가자의 안전 또는 순응도를 잠재적으로 위태롭게 할 수 있거나 참가자의 성공적인 임상 연구 완료를 방해할 수 있거나 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 연구 목적을 방해할 수 있는 의학적 또는 개인적 상태가 있습니다.
- 기준선 방문 전 ≤4주 동안 대수술을 받았습니다.
- mavorixafor 캡슐을 섭취할 수 없음.
- 활동성 악성 종양 또는 고형, 전이성 또는 혈액학적 악성 종양의 연구에서 (등록 전 ≤5년)의 병력이 있습니다. 예외: 적절하게 치료된 피부의 상피내 기저 세포 암종.
- 선천성 긴 QT 증후군으로 진단되었거나 의심됩니다. 임상적으로 유의한 심실성 부정맥(예: 심실성 빈맥, 심실세동 또는 torsades de pointes)의 병력 부정맥 병력은 참가자가 연구에 참여하기 전에 스폰서의 의료 모니터와 논의됩니다.
- 스크리닝 방문 심전도(ECG)(>450밀리초[ms])에서 Fridericia의 공식을 사용하여 연장된 수정 QT 간격
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 마보릭사포르
파트 1: 체중이 50kg(kg) 이상인 성인 참가자 및 청소년 참가자는 400mg(각각 100mg 캡슐 4개)의 mavorixa를 1일 1회 구두로 받습니다. 체중이 50kg 이하인 청소년은 mavorixa 200mg(각각 100mg 캡슐 2개)을 1일 1회 경구 투여합니다. 파트 2: 파트 1의 적격 참가자는 6개월 동안 매일 1회 mavorixafor를 투여받습니다. |
Mavorixafor 캡슐은 팔에 지정된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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마보릭사포 1회 투여 후 치료 관련 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 기준선부터 1일차까지 및 7일 후속 조치
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기준선부터 1일차까지 및 7일 후속 조치
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마보릭사포 다회 투여 후 치료 관련 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 기준선부터 6개월까지 및 30일 후속 조치
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기준선부터 6개월까지 및 30일 후속 조치
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절대 호중구 수(ANC)의 기준선에서 1일째 투여 후 8시간으로 변경
기간: 기준선, 1일차 투여 후 8시간
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기준선, 1일차 투여 후 8시간
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ANC 기준선에서 6개월차로 변경
기간: 기준선, 6개월
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기준선, 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ANC 및 ANC(AUCANC)에 대한 AUC(Area Under the Curve)와 관련된 Mavorixafor의 혈청 농도
기간: 0(투여 전), 60분 및 1일째 투약 후 2, 3, 4, 6 및 8시간
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0(투여 전), 60분 및 1일째 투약 후 2, 3, 4, 6 및 8시간
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Mavorixafor의 혈청 농도
기간: 0(투약 전) 최대 6개월
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0(투약 전) 최대 6개월
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절대 림프구 수(ALC)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월
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기준선, 6개월
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기준선에서 총 백혈구(WBC)의 변화
기간: 기준선, 6개월
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기준선, 6개월
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절대 단핵구(AMC)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월
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기준선, 6개월
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ANC의 AUC(AUCANC)
기간: 6개월까지 기준선
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6개월까지 기준선
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ALC의 AUC(AUCALC)
기간: 6개월까지 기준선
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6개월까지 기준선
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AMC의 AUC(AUCAMC)
기간: 6개월까지 기준선
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6개월까지 기준선
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WBC의 AUC(AUCWBC)
기간: 6개월까지 기준선
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6개월까지 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 16일
기본 완료 (실제)
2024년 8월 27일
연구 완료 (실제)
2024년 8월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 4일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 1일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .