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重度の血友病 A 患者を対象とした静脈内組換え凝固因子 VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN 融合タンパク質、Efanesoctocog Alfa (BIVV001) の第 3 相非盲検介入研究 (XTEND-1)

2025年9月16日 更新者：Bioverativ, a Sanofi company

12歳以上の治療歴のある患者における静脈内組換え凝固第VIII因子Fc-フォン・ウィルブランド因子-XTEN融合タンパク質（rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001）の安全性、有効性、および薬物動態に関する第3相非盲検多施設試験重度の血友病A

第一目的：

-予防治療群における予防治療としてのBIVV001の有効性を評価すること。

副次的な目的:

  • 予防治療としてのBIVV001の有効性を評価すること。
  • 出血エピソードの治療におけるBIVV001の有効性を評価する
  • 出血エピソードの予防と治療のための BIVV001 の摂取を評価する
  • 関節の健康転帰に対するBIVV001予防の効果を評価する
  • 生活の質 (QoL) の結果に対する BIVV001 予防の効果を評価する
  • 周術期管理における BIVV001 の有効性を評価する
  • BIVV001治療の安全性と忍容性を評価する
  • 1 段階活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) および 2 段階発色 FVIII 活性アッセイに基づいて、BIVV001 の薬物動態 (PK) を評価する

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

予防群の参加者は、BIVV001の毎週の予防用量を52週間受け取ります。 オンデマンドアームの参加者は、BIVV001 をオンデマンドで 26 週間受け取り、その後さらに 26 週間、毎週の予防に切り替えます。

スポンサーは、長期の安全性試験を実施する予定です。 この非盲検延長試験への登録は、適格基準に基づいて治療期間を完了した患者に提供されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

159

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90007-2664
        • Investigational Site Number 920
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Investigational Site Number 921
      • San Diego、California、アメリカ、92121
        • Investigational Site Number 911
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • Investigational Site Number 917
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • Investigational Site Number 919
      • Lansing、Michigan、アメリカ、48824
        • Investigational Site Number 908
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89113
        • Investigational Site Number 906
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101-3932
        • Investigational Site Number 902
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Investigational Site Number 136
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Investigational Site Number 137
      • Mendoza、アルゼンチン
        • Investigational Site Number 139
  • イギリス
      • Basingstoke、イギリス
        • Investigational Site Number 581
      • London、イギリス
        • Investigational Site Number 581
  • イタリア
      • Milan、イタリア
        • Investigational Site Number 402
      • Vicenza、イタリア
        • Investigational Site Number 401
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ
        • Investigational Site Number 641
  • オーストラリア
      • Perth、オーストラリア
        • Investigational Site Number 121
      • Sydney、オーストラリア
        • Investigational Site Number 122
  • カナダ
      • Hamilton、カナダ
        • Investigational Site Number 202
      • Hamilton、カナダ
        • Investigational Site Number 205
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ
        • Investigational Site Number 321
  • スペイン
      • Madrid、スペイン
        • Investigational Site Number 521
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • Investigational Site Number 304
      • Bonn、ドイツ
        • Investigational Site Number 302
      • Frankfurt、ドイツ
        • Investigational Site Number 303
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • Investigational Site Number 312
      • Debrecen、ハンガリー
        • Investigational Site Number 314
  • フランス
      • Brest、フランス
        • Investigational Site Number 281
      • Lille、フランス
        • Investigational Site Number 283
      • Lyon、フランス
        • Investigational Site Number 282
      • Marseille、フランス
        • Investigational Site Number 284
  • ブラジル
      • Campinas、ブラジル
        • Investigational Site Number 181
  • ブルガリア
      • Plovdiv、ブルガリア
        • Investigational Site Number 171
      • Sofia、ブルガリア
        • Investigational Site Number 172
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
        • Investigational Site Number 161
  • メキシコ
      • Durango、メキシコ
        • Investigational Site Number 435
  • 台湾
      • Chang-hua、台湾
        • Investigational Site Number 531
      • Taipei、台湾
        • Investigational Site Number 532
  • 日本
      • Kawasaki、日本
        • Investigational Site Number 426
      • Kitakyushu、日本
        • Investigational Site Number 423
      • Nagoya、日本
        • Investigational Site Number 425
      • Nara、日本
        • Investigational Site Number 422
      • Tokyo、日本
        • Investigational Site Number 421
      • Tokyo、日本
        • Investigational Site Number 424
  • 韓国
      • Daegu、韓国
        • Investigational Site Number 603
      • Seoul、韓国
        • Investigational Site Number 600
      • Seoul、韓国
        • Investigational Site Number 601

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準 :

  • -参加者は、男性または女性で、インフォームドコンセントに署名する時点で12歳以上でなければなりません。
  • 重度の血友病 A として定義されます。
  • -血友病Aの以前の治療（予防またはオンデマンド） 組換えおよび/または血漿由来のFVIII、または少なくとも150のEDのクリオプレシピテート。

  • 現在のレジメンには以下のいずれかが含まれます：

    • -FVIII製品による予防的治療レジメンまたは予防的エミシズマブ療法は、過去12か月間で少なくとも6か月。 適切なウォッシュアウト時間を考慮する必要があります。

    • -過去12か月間に少なくとも12回の出血エピソード、または過去6か月間に少なくとも6回の出血エピソードの歴史を持つFVIII製品を使用したオンデマンドレジメン 研究登録。

      • オンデマンド参加者は、26週間のオンデマンド期間後に予防治療レジメンへの移行を受け入れています。
  • 参加者または代理者（18歳以上の介護者または家族）の研究電子患者日誌（ePD）の使用に関するトレーニングを完了し、研究全体でePDを使用する意欲と能力。
  • -参加者またはその法的に権限を与えられた代理人（親または法定後見人など）が、研究の目的とリスクを理解し、研究要件を順守し、署名および日付入りのインフォームドコンセントまたは同意（該当する場合）を提供する能力がある) および国および地域の参加者のプライバシー規制に従って、保護された医療情報を使用する権限。

除外基準:

  • -臨床的に重要な肝疾患。
  • -深刻なアクティブな細菌またはウイルス感染（慢性肝炎またはHIV以外）がスクリーニングから30日以内に存在します。
  • 血友病Aに加えて、他の既知の凝固障害。
  • -FVIII製品に関連する過敏症またはアナフィラキシーの病歴
  • -スクリーニング時に≧0.6 BU / mLとして定義される陽性阻害剤の結果。 -0.6 BU / mL以上と定義された陽性阻害剤試験の履歴。 阻害剤の家族歴は参加者を除外しません。
  • -スクリーニング前の20週間以内のエミシズマブの使用
  • -スクリーニング前8週間以内の大手術。

上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アーム A: 予防
OBS16221研究から寝返りした参加者を含む、EFC16293研究の前にFVIII製品による予防治療を受けていた参加者は、BIVV001 50国際単位/キログラム（IU/kg）の静脈内（IV）注射を週1回（QW）、52週間受けた。現在の研究では。 登録前に市販の FVIII 製品による予防治療に関する 6 か月の履歴データを持つ OBS16221 研究参加者を、アウトカム測定分析においてサブグループ (アーム A: 歴史的予防 [OBS16221] と命名) として分析しました。
生物学的：エファネスソクトコグ アルファ (BIVV001)
剤形：注射用液剤 投与経路：静脈注射
実験的：アーム B: オンデマンド、その後予防
EFC16293試験の前にFVIII製品によるオンデマンド治療レジメンを受けていた参加者（OBS16221研究から寝返りした参加者を含む）は、オンデマンド治療として（出血の治療に必要な場合に）BIVV001 50 IU/kg IV注射を受けた。エピソード）現在の研究の第 1 週から第 26 週まで。 26週目に、B群の参加者は予防治療に切り替えられ、52週目までBIVV001 50 IU/kg、QWのIV注射を受けました。
生物学的：エファネスソクトコグ アルファ (BIVV001)
剤形：注射用液剤 投与経路：静脈注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
アーム A の推定年間出血率 (ABR): 予防
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
ABR は、参加者あたりの年間治療出血エピソード (BE) の年換算数です。 治療された出血エピソード：BIVV001の投与を必要としたあらゆる出血の発生。 最初の出血の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後 72 時間以内に終了しました。同じ場所でのその後の出血/前の注射から 72 時間以内 (<=) 間隔で投与された注射は同じ出血とみなされます。エピソード。 ABR=有効期間(EP)中の治療されたBEの数/EP中の日数*365.25。 EP は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての期間の合計を反映します。 この結果尺度 (OM) は、推定結果 (つまり、EP 中に収集されたデータに負の二項 [NB] 回帰モデルを当てはめることによって推定された結果) を示します。
ベースラインから 52 週目まで
アーム A で観察された年間出血率: 予防
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
ABR は、参加者ごとに年間で治療された出血エピソードの年換算数です。 治療された出血エピソード：BIVV001の投与を必要としたあらゆる出血の発生。 最初の出血の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後 72 時間以内に終了しました。同じ場所でのその後の出血/前回の注射から 72 時間以内に投与された注射は、同じ出血エピソードとみなされました。 ABR=EP中の治療された出血エピソードの数/EP中の日数*365.25。 EP は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての期間の合計を反映します。 この OM は、観察された結果 (つまり、EP 中に収集されたデータに基づく記述統計値) を示します。
ベースラインから 52 週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
アーム A の有効期間中の推定年間出血率: 予防 - 非劣性分析
時間枠：歴史的予防：6か月（EFC16293試験への登録前）からEFC16293への登録前日まで。 BIVV001 予防: 現在の研究 EFC16293 の 52 週目までのベースライン
ABR は、参加者ごとに年間で治療された出血エピソードの年換算数です。 治療された出血エピソード：BIVV001の投与を必要としたあらゆる出血の発生。 最初の出血の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後 72 時間以内に終了しました。同じ場所でのその後の出血/前回の注射から 72 時間以内に投与された注射は、同じ出血エピソードとみなされました。 ABR=EP中の治療された出血エピソードの数/EP中の日数*365.25。 EP は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての期間の合計を反映します。 この OM は、推定結果 (つまり、EP 中に収集されたデータに NB 回帰モデルを当てはめることによって推定された受信結果) を表示します。
歴史的予防：6か月（EFC16293試験への登録前）からEFC16293への登録前日まで。 BIVV001 予防: 現在の研究 EFC16293 の 52 週目までのベースライン
予防効果期間中に観察された年間出血率 - 非劣性分析
時間枠：歴史的予防：6か月（EFC16293試験への登録前）からEFC16293への登録前日まで。 BIVV001 予防: 現在の研究の 52 週目までのベースライン EFC16293
ABR は、参加者ごとに年間で治療された出血エピソードの年換算数です。 治療された出血エピソード：BIVV001の投与を必要としたあらゆる出血の発生。 最初の出血の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後 72 時間以内に終了しました。同じ場所でのその後の出血/前回の注射から 72 時間以内に投与された注射は、同じ出血エピソードとみなされました。 ABR=EP中の治療された出血エピソードの数/EP中の日数*365.25。 EP は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての期間の合計を反映します。 この OM は、観察された結果 (つまり、EP 中に収集されたデータに基づく記述統計値) を示します。
歴史的予防：6か月（EFC16293試験への登録前）からEFC16293への登録前日まで。 BIVV001 予防: 現在の研究の 52 週目までのベースライン EFC16293
アーム A の有効期間中の推定年間出血率: 予防 - 優位性分析
時間枠：歴史的予防: 6 か月 (EFC16293 試験への登録前) から EFC16293 への登録前日まで。 BIVV001 予防: 現在の研究の 52 週目までのベースライン EFC16293
ABR は、参加者ごとに年間で治療された出血エピソードの年換算数です。 治療された出血エピソード：BIVV001の投与を必要としたあらゆる出血の発生。 最初の出血の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後 72 時間以内に終了しました。同じ場所でのその後の出血/前回の注射から 72 時間以内に投与された注射は、同じ出血エピソードとみなされました。 ABR=EP中の治療された出血エピソードの数/EP中の日数*365.25。 EP は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての期間の合計を反映します。 この OM は、推定結果 (つまり、EP 中に収集されたデータに NB 回帰モデルを当てはめることによって推定された受信結果) を表示します。
歴史的予防: 6 か月 (EFC16293 試験への登録前) から EFC16293 への登録前日まで。 BIVV001 予防: 現在の研究の 52 週目までのベースライン EFC16293
アーム A の有効期間中に観察された年間出血率: 予防 - 優位性分析
時間枠：歴史的予防: 6 か月 (EFC16293 試験への登録前) から EFC16293 への登録前日まで。 BIVV001 予防: 現在の研究の 52 週目までのベースライン EFC16293
ABR は、参加者ごとに年間で治療された出血エピソードの年換算数です。 治療された出血エピソード：BIVV001の投与を必要としたあらゆる出血の発生。 最初の出血の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後 72 時間以内に終了しました。同じ場所でのその後の出血/前回の注射から 72 時間以内に投与された注射は、同じ出血エピソードとみなされました。 ABR=EP中の治療された出血エピソードの数/EP中の日数*365.25。 EP は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての期間の合計を反映します。 この OM は、観察された結果 (つまり、EP 中に収集されたデータに基づく記述統計値) を示します。
歴史的予防: 6 か月 (EFC16293 試験への登録前) から EFC16293 への登録前日まで。 BIVV001 予防: 現在の研究の 52 週目までのベースライン EFC16293
成人向けの血友病特有の健康関連の生活の質アンケート（Haem-A-QOL）におけるベースラインからの変化（A群：予防）52週目における身体的健康ドメインスコア
時間枠：ベースライン、52 週目
Haem-A-QoL は、血友病の成人参加者 (17 歳以上 [>=]) を対象に設計された参加者報告アンケートです。身体の健康[5項目]、気持ち[4項目]、自己観[5項目]、スポーツ・レジャー[5項目]、仕事・学校[4項目]、血友病への対応[4項目]の10領域、46項目で構成されています。 3項目]、治療[8項目]、将来[5項目]、家族計画[4項目]、パートナーシップとセクシュアリティ[3項目])。 項目は、まったくない、めったにない、時々、頻繁に、または常にという 5 つの回答オプションに従って評価されました。 身体的健康領域の生のスコアは 0 から 100 の範囲のスケールに変換され、スコアが低いほど身体的健康が良好であることを示します。 この OM では、身体的健康ドメイン スコアのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、52 週目
患者報告結果測定情報システム (PROMIS) のベースラインからの変化 A 群における 52 週目の疼痛強度 3a スコア: 予防
時間枠：ベースライン、52 週目
PROMIS は、参加者が報告した健康状態を信頼性が高く正確に測定するシステムです。 PROMIS 対策は身体的、精神的、社会的健康をカバーしており、多くの慢性疾患に使用できます。 PROMIS - 痛みの強さ - 短い形式 3a は 3 つの質問で構成され、参加者は過去 7 日間に経験した痛みの強さを報告しました。 各質問には 5 つの回答があり、1 (痛みなし) から 5 (非常に激しい痛み) の間でスコア付けされました。 合計 PROMIS 疼痛強度 3a スコアの範囲は 3 (痛みなし) から 15 (非常に激しい痛み) で、スコアが高いほど痛みが強いことを示します。 合計生スコアは、生スコアを平均 50、標準偏差 (SD) 10 の標準化スコアに再スケールした T スコアに変換されました。 PROMIS T スコアが高いほど、最悪の結果を表します。 PROMIS の疼痛強度 3a では、T スコア 60 は平均より 1 SD 悪かった。
ベースライン、52 週目
A群における52週目の血友病関節健康スコア（HJHS）合計スコアのベースラインからの変化：予防
時間枠：ベースライン、52 週目
HJHS は、血友病患者の関節の健康状態を評価するために開発された、検証済みの 11 項目のスコアリング ツールです。 肘、膝、足首の関節の評価で構成されています: 腫れ (0 ～ 3)、腫れの持続時間 (0 ～ 1)、筋萎縮 (0 ～ 2)、動作時のクレピタス (0 ～ 2)、屈曲損失 (0)伸展喪失（0 ～ 3）、関節痛（0 ～ 2）および筋力（0 ～ 4）、各項目で 0 = なし、スコアが高い = 重度の損傷および全体的な歩行（歩行、階段、ランニング、ホップ） 1 つの脚で) スコアは 0 から 4 の範囲で評価され、0 = すべてのスキルが通常の制限内にあり、4 = スキルが通常の制限内にない)。 合計 HJHS スコア = 関節合計 (0 ～ 120) + 一般的な歩行 (1 ～ 4) の合計であり、0 (関節損傷なし) から 124 (重度の関節損傷) の範囲であり、スコアが高いほど重度の関節損傷を示します。
ベースライン、52 週目
出血のタイプ別の年間出血率（自然発生的、外傷性、および不明なタイプ）
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
ABR: 参加者あたりの年間治療を受けた出血エピソードの年換算数。 EP は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての期間の合計を反映します。 治療された出血エピソード：出血の最初の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後72時間以内に終了したエピソード、同じ場所でのその後の出血/前回の注射から72時間以内に投与された注射は、同じ出血エピソードとみなされました。 最後の注射からの時間に関係なく、異なる場所での出血はすべて別の出血エピソードとみなされました。 自然出血：要因のない出血エピソード（明らかな外傷/先行する「激しい」活動）。 外傷性出血：出血の既知または考えられる理由による出血エピソード。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
出血部位別の年間出血率（関節、筋肉、内部、皮膚/粘膜）
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
ABR: 参加者あたりの年間治療を受けた出血エピソードの年換算数。 有効期間は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての期間の合計を反映します。 治療された出血エピソード：出血の最初の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後72時間以内に終了したエピソード、同じ場所でのその後の出血/前回の注射から72時間以内に投与された注射は、同じ出血エピソードとみなされました。 最後の注射からの時間に関係なく、異なる場所での出血はすべて別の出血エピソードとみなされました。 自然出血：要因のない出血エピソード（明らかな外傷/先行する「激しい」活動）。 外傷性出血：出血の既知または考えられる理由による出血エピソード。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
すべての出血エピソードの年間出血率
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
ABR: 参加者/年あたりのすべての出血 (治療済みおよび未治療) エピソードの年換算数。 ABR = EP中のすべての出血エピソードの数/EPの日数*365.25。 EP は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての時間間隔の合計を反映します。 出血エピソード：エピソードは、出血の最初の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後72時間以内に終了しました。同じ場所でのその後の出血/前の注射から72時間以内に投与された注射は、同じ出血エピソードとみなされました。 別の場所での出血: 最後の注射からの時間に関係なく、別の出血エピソードと見なされます。 自然発生的: 要因のない出血 (明確な外傷/先行する「激しい」活動)。 外傷性: 既知/信じられている理由による出血。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
年間出血率: B 群参加者の参加者内比較
時間枠：アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
ABR は、参加者ごとに年間で治療された出血エピソードの年換算数です。 治療された出血エピソード：BIVV001の投与を必要としたあらゆる出血の発生。 最初の出血の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後 72 時間以内に終了しました。同じ場所でのその後の出血/前回の注射から 72 時間以内に投与された注射は、同じ出血エピソードとみなされました。 ABR = (EP中に治療された出血エピソードの数/EP中の日数*365.25. EP は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての期間の合計を反映します。
アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
治療群 A: 予防において第 VIII 因子 (FVIII) 活性レベルが 1%、5%、10%、15%、20% 以上を達成した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
FVIII 活性レベルは、活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) ベースの一段階凝固アッセイを使用して測定されました。 この OM では、アーム A: 予防に関して、1%、5%、10%、15%、および 20% を超える (>) 定常状態のトラフ FVIII 活性レベルを達成した参加者の割合が報告されました。 参加者は、必要に応じて複数の行でカウントされました。
ベースラインから 52 週目まで
出血エピソードの治療に必要なBIVV001の注射回数
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
各出血エピソードを解消するのに必要な注射の数は、参加者ごとのすべての出血エピソードの平均でした。 出血エピソードは、最初の出血の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後 72 時間以内に終了するエピソードとして定義され、同じ場所でのその後の出血、または前回の注射から 72 時間以内に投与された注射は同じとみなされます。出血エピソード。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
出血エピソードの治療に必要なBIVV001の総用量
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
各出血エピソードを解決するために使用された総用量 (IU/kg) は、参加者ごとのすべての出血エピソードの平均でした。 出血エピソードは、最初の出血の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後 72 時間以内に終了するエピソードとして定義され、同じ場所でのその後の出血、または前回の注射から 72 時間以内に投与された注射は同じとみなされます。出血エピソード。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
BIVV001 の 1 回の注射で治療された出血エピソードの割合
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
出血エピソードは、最初の出血の兆候から始まり、出血エピソードを治療するための最後の注射後 72 時間以内に終了するエピソードとして定義され、同じ場所でのその後の出血、または前回の注射から 72 時間以内に投与された注射は同じとみなされます。出血エピソード。 この OM では、(発生したすべての出血エピソードのうち) 1 回の注射で治療された出血エピソードの割合が報告されました。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
国際血栓止血学会 (ISTH) の 4 段階反応スケールに基づく、BIVV001 治療に反応した参加者の割合
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
出血を治療するための BIVV001 治療の各注射に関連する参加者の反応は、ISTH 4 段階反応スケールを使用して評価され、次のように分類されました: 優れた (完全な痛みの軽減/出血の兆候の完全な解消)、良好 (顕著な痛みの軽減/出血の兆候の改善)出血）、中等度（中程度の痛みの軽減/出血の兆候の改善）、およびなし（改善なし、または最小限の改善/状態の悪化）。 評価は、出血エピソードに対する最初の治療の約 72 時間後に実施されました。 出血エピソードは、出血の最初の兆候から始まり、最後の出血治療後 72 時間以内に終了するエピソードとして定義され、その範囲内で、同じ場所での出血または 72 時間以内の間隔での注射の症状は同じ出血エピソードとみなされました。 参加者は、必要に応じて複数の行でカウントされました。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
BIVV001治療に対する参加者の反応に関する医師による総合評価
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
医師は、4 段階反応スケールを使用して BIVV001 治療に対する参加者の反応を評価しました: 優れている = 通常より少ない注射回数/通常より少ない FVIII 用量/予防中の突出出血率が通常より少ない出血エピソード (BE) に反応した観察された。効果的 = ほとんどの BE は同じ注射回数と用量で反応しましたが、一部の BE ではより多くの注射/高用量が必要でした/突出出血率のわずかな増加がありました。部分的に効果がある = BE では、予想よりも多くの注射および/または高用量が必要であることが最も多い/予防中の適切な突出出血予防には、より頻繁な注射および/または高用量が必要であった。効果がない = 止血制御が日常的に失敗するか、止血制御に追加の薬剤が必要でした。 パーセンテージは回答の総数に基づいています。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
参加者あたりの BIVV001 年間合計消費量
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
BIVV001 の年間総消費量 (IU/kg) は、各参加者について次のように計算されました: EP 中の BIVV001 の総 IU/kg を EP 中の総日数で割った*365.25。 EP は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての期間の合計を反映します。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
アーム A: 予防における 52 週目の血友病関節健康スコア (HJHS) ドメイン スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目
HJHS は、血友病患者の関節の健康状態を評価するために開発された、検証済みの 11 項目のスコアリング ツールです。 肘、膝、足首の関節について次の領域を評価しました：腫れ（スコア 0 = 腫れなしから 3 = 重度）、腫れの期間（スコア 0 = 腫れなし、1 = 6 か月以上）、筋萎縮（スコア 0 = なし） ～ 2 = 重度）、動作時のクレピタス（スコア 0 = なし ～ 2 = 重度）、屈曲損失（スコア 0 = <5' ～ 3 = >20'）、伸展損失（スコア 0 = <5' ～ 3 = >） 20')、関節痛 (スコア 0 = アクティブな可動域で痛みなし、2 = アクティブな可動域で痛み)、および筋力 (スコア 0 = 最大の抵抗でテスト位置を保持、4 = 痕跡/筋肉収縮なし)、各項目0 = なし、スコアが高い = 重大な損傷。
ベースライン、52 週目
推定年間関節出血率 (AJBR)
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
AJBR: 参加者/年当たりの関節出血の年換算数。 ABR = EP中の治療された関節出血エピソードの数をEP中の総日数で割った値*365.25。 関節出血エピソード：関節の異常な感覚（「前兆」）と、1）皮膚や関節の腫れや熱感の増加。 2) 痛みの増加、または 3) ベースラインと比較して可動域の進行性の喪失または手足の使用の困難。 出血エピソード（BE）：出血の最初の兆候から始まり、最後の出血治療後 72 時間以内に終了するエピソード。この期間内で、同じ場所/注射での出血の症状が 72 時間以内の間隔であれば、同じ出血エピソードとみなされました。 EP は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての期間の合計を反映します。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
実測年間関節出血率 (AJBR)
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
AJBR: 参加者/年当たりの関節出血の年換算数。 ABR = EP中の治療された関節出血エピソードの数をEP中の総日数で割った値*365.25。 関節出血エピソード：関節の異常な感覚（「前兆」）と、1）皮膚や関節の腫れや熱の増加を伴います。 2) 痛みの増加、または 3) ベースラインと比較して可動域の進行性の喪失または手足の使用の困難。 BE: 最初の出血の兆候から始まり、最後の出血治療後 72 時間以内に終了したエピソード。この期間内で、同じ場所/注射での出血の症状が 72 時間以内に発生した場合は、同じ出血エピソードと見なされます。 EP は、研究群および治療計画に従って参加者が BIVV001 で治療されたすべての期間の合計を反映します。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
アーム A: 予防療法における 52 週目の参加者で回復したターゲット関節の総数
時間枠：第52週
ベースラインでの標的関節は、ベースラインで捕捉された、研究に入る前の連続した 6 か月間で 3 回以上の自然出血エピソードを伴う主要関節として定義されました。 治癒した標的関節は、12 か月の連続曝露中にその関節への自然出血が 2 件以下であると定義されました。 52 週目に解決されたターゲット関節の総数が報告されました。
第52週
成人を対象とした血友病特有の健康関連QOLアンケートのベースラインからの変化 A群：予防における52週目の合計スコア
時間枠：ベースライン、52 週目
Haem-A-QoL: 血友病の成人参加者 (17 歳以上) を対象に設計された参加者報告アンケート。身体の健康[5項目]、気持ち[4項目]、自己観[5項目]、スポーツ・レジャー[5項目]、仕事・学校[4項目]、血友病への対応[4項目]の10領域、46項目で構成されています。 3項目]、治療[8項目]、将来[5項目]、家族計画[4項目]、パートナーシップとセクシュアリティ[3項目])。 項目は 5 つの回答オプションに従って評価されました: 1= まったくない、2= めったにない、3= 時々、4= 頻繁に、5= 常に、スコアが高いほど障害が大きいことを表します。 各ドメインの生のスコアは 0 ～ 100 の範囲のスケールに変換され、スコアが低いほど身体的健康状態が良好であることを示します。 Haem-A-QoL 合計スコアは、すべてのドメイン スコアの平均で、0 ～ 100 の範囲であり、スコアが低いほど生活の質が向上します。
ベースライン、52 週目
患者報告結果のベースラインからの変化 A 群における 52 週目の情報システム短縮形 (PROMIS-SF) 身体機能 (PF) 6b: 予防
時間枠：ベースライン、52 週目
PROMIS-SF v2.0 PF 6b は、項目が改善された健康評価アンケート (HAQ) からの 2 項目と、項目が改善された身体機能-10 (PF-10) 機器からの 4 項目で構成されていました。 これらの器具は両方とも参加者の現在の能力を評価し、5 段階の回答オプションがありました: HAQ: 1= まったく困難なし、2= ほとんど困難なし、3= ある程度困難あり、4= 非常に困難、5= できない、PF-10 : 1= まったくできない、2= ほとんどない、3= ある程度、4= かなり多い、5= できない。 PROMIS-SF PF 6b の合計スコア: 0 (障害なし) から 100 (最悪の障害) までの範囲の構成項目の平均スコア。 T スコアは、PROMIS スコアリング マニュアルに提供されているスコア表に基づいて、生のスケール スコア (回答されたすべての質問のスコアの合計) を平均 50、標準偏差 10 の標準スコアに再スケールします。 PROMIS T スコアが高いほど、より多くのコンセプトが測定されます。
ベースライン、52 週目
BIVV001治療に対する参加者の止血反応に関する研究者または外科医の評価
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
外科的処置を完了した治験責任医師/外科医は、BIVV001 治療による手術に対する参加者の反応を 4 段階のスケールで評価します。反応は最悪の反応として分類されます: 1 = 優れた、2 = 良好、3 = 普通、4 = 不良/なし。 スコアが高いほど、最悪の反応を示します。 この評価は手術の 24 時間後に実施されました。 手術は複数の反応カテゴリーでカウントされる場合があります。
ベースラインから 52 週目まで
大手術の周術期に止血を維持するために必要な手術ごとの注射の数
時間枠：周術期中（52週目までのベースライン中の任意の時点）
周術期は、手術行為を中心としたタイムラプスであり、術前 (手術の 4 週間前)、術中 (手術中)、術後 (手術後 24 時間) の 3 段階に分けられます。 1回の手術当たりの止血（血管からの出血を予防および停止するプロセス）を維持するための注射の数には、負荷用量からのすべての注射（すなわち、手術当日または手術の前日のいずれかに投与される術前注射）が含まれていました。 、手術終了まで。 大手術: 以下のいずれかを必要とする侵襲的手術処置として定義されます: 主要な体腔 (例: 腹部、胸部、頭蓋骨) への開口。関節の手術。臓器の除去;任意の大臼歯または 3 本以上の非大臼歯の抜歯。正常な解剖学的構造の手術による変更。間葉関門（胸膜、腹膜、硬膜など）の通過。
周術期中（52週目までのベースライン中の任意の時点）
大手術の周術期における -1 日目から 0 日目までの止血を維持するために必要な総線量
時間枠：Day -1 ～ Day 0 (手術当日)
周術期は、術前 (手術の 4 週間前)、術中 (手術中)、術後 (手術後 24 時間) の 3 段階に分けられる、手術行為を中心としたタイムラプスです。 総用量 (IU/kg) は、手術中の止血 (血管からの出血を予防および停止するプロセス) を維持するために必要な、主要な手術ごとのすべての注射 (負荷用量を含む) の合計でした。 大手術: 以下のいずれかを必要とする侵襲的手術処置として定義されます: 主要な体腔 (例: 腹部、胸部、頭蓋骨) への開口。関節の手術。臓器の除去;任意の大臼歯または 3 本以上の非大臼歯の抜歯。正常な解剖学的構造の手術による変更。間葉関門（胸膜、腹膜、硬膜など）の通過。 ０日目を手術日と定義した。 所与の手術に対する負荷用量は、手術当日または手術の前日（すなわち、-1日目）に投与される術前注射であった。
Day -1 ～ Day 0 (手術当日)
大手術の周術期の -1 日目から 14 日目までの BIVV001 の総消費量
時間枠：1日目から14日目まで
周術期: 術前 (手術の 4 週間前)、術中 (手術中)、術後 (手術後 24 時間) の 3 段階に分けられた手術行為のタイムラプス。 BIVV001 の総消費量は、負荷用量 (手術前日、つまり -1 日目) から手術後 2 週間 (つまり、14 日目) まで要約され、この OM で報告されました。
1日目から14日目まで
大手術の周術期に使用された成分輸血の数
時間枠：周術期中（52週目までのベースライン中の任意の時点）
周術期とは、手術行為の経過時間であり、術前 (手術の 4 週間前)、術中 (手術中)、術後 (手術後 24 時間) の 3 段階に分けられます。 周術期中に使用された血液成分輸血の回数は、手術サブグループのすべての主要な手術について分類的に (0、1、2、3、および >3) まとめられました。 大手術: 以下のいずれかを必要とする侵襲的手術処置として定義されます: 主要な体腔 (例: 腹部、胸部、頭蓋骨) への開口。関節の手術。臓器の除去;任意の大臼歯または 3 本以上の非大臼歯の抜歯。正常な解剖学的構造の手術による変更。間葉関門（胸膜、腹膜、硬膜など）の通過。
周術期中（52週目までのベースライン中の任意の時点）
大手術の周術期に使用される血液成分輸血の種類
時間枠：周術期中（52週目までのベースライン中の任意の時点）
周術期とは、手術行為の経過時間であり、術前 (手術の 4 週間前)、術中 (手術中)、術後 (手術後 24 時間) の 3 段階に分けられます。 すべての主要な手術について、輸血に使用された血液成分（赤血球、血小板、新鮮凍結血漿、全血など）の種類がまとめられました。 術後とは、手術終了の翌日から退院日までを指します。 大手術: 以下のいずれかを必要とする侵襲的手術処置として定義されます: 主要な体腔 (例: 腹部、胸部、頭蓋骨) への開口。関節の手術。臓器の除去;任意の大臼歯または 3 本以上の非大臼歯の抜歯。正常な解剖学的構造の手術による変更。間葉関門（胸膜、腹膜、硬膜など）の通過。
周術期中（52週目までのベースライン中の任意の時点）
大手術時の推定失血量
時間枠：0日目（手術当日）
大手術中の推定総失血量（ミリリットル）がまとめられました。 大手術: 以下のいずれかを必要とする侵襲的手術処置として定義されます: 主要な体腔 (例: 腹部、胸部、頭蓋骨) への開口。関節の手術。臓器の除去;任意の大臼歯または 3 本以上の非大臼歯の抜歯。正常な解剖学的構造の手術による変更。間葉関門（胸膜、腹膜、硬膜など）の通過。
0日目（手術当日）
治療中に発生した有害事象（TEAE）および治療中に発生した重篤な有害事象（TESAE）が発生した参加者の数
時間枠：アーム A: ベースライン (1 日目) から BIVV001 の最後の投与後 3 週間後まで (つまり、55 週目まで)。アーム B: オンデマンド: ベースラインから 26 週までおよびアーム B: 予防: 26 週から 52 週の BIVV001 の最後の投与後 3 週間まで (つまり、55 週まで)
有害事象（AE）は、治験薬を投与された参加者における、必ずしも治療との因果関係を持たない不都合な医学的出来事として定義されました。 重篤な AE (SAE) は、いかなる用量でも、死亡に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害または無力をもたらす、先天異常または先天異常、または医学的に重要な出来事であった。 治療により発生した AE は、ベースライン (1 日目) から最後の投与後 3 週間までに発症、悪化、または重篤になった AE でした。
アーム A: ベースライン (1 日目) から BIVV001 の最後の投与後 3 週間後まで (つまり、55 週目まで)。アーム B: オンデマンド: ベースラインから 26 週までおよびアーム B: 予防: 26 週から 52 週の BIVV001 の最後の投与後 3 週間まで (つまり、55 週まで)
第 VIII 因子に対する中和抗体（阻害剤の開発）を持つ参加者の数
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
阻害剤の発現は、阻害剤の結果が 0.6 ベセスダ単位/ミリリットル (BU/mL) 以上であり、日付から 2 ～ 4 週間後に採取された別のサンプルからの 2 回目の検査結果で確認されたものとして定義されました。オリジナルのサンプルが描画されたとき。 どちらの検査も中央研究所によってナイメーヘン改良型ベセスダアッセイを使用して実施されたに違いありません。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
塞栓性イベントおよび血栓性イベントが発生した参加者の数
時間枠：アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
塞栓性イベントおよび血栓性イベントは、画像によって確認される動脈または静脈の血栓症として定義されました。
アーム A: 52 週目までのベースライン。アーム B: オンデマンド - ベースラインから 26 週目、予防 - 26 週から 52 週目
薬物動態 (PK): 最大 FVIII 活性 (Cmax)
時間枠：ベースライン（1日目の投与後15分）および52週目の投与後15分
Ｃｍａｘは、観察された最大血漿ＦＶＩＩＩ活性として定義された。
ベースライン（1日目の投与後15分）および52週目の投与後15分
薬物動態: 排出半減期 (t1/2z)
時間枠：投与前、1日目の投与後0.25、3、24、72、168、240および336時間（ベースライン）。投与前、26週目の投与後0.25、3、24、72、168、240、および336時間
血漿 t1/2z は、薬物の血漿濃度が半分に減少するまでに測定された時間です。 研究の連続PKサブグループに登録された参加者のみ、ベースラインおよび26週目のすべての時点でPKサンプルが収集されました。ただし、参加者は2週目と27週目にBIVV001の投与を受けませんでした。
投与前、1日目の投与後0.25、3、24、72、168、240および336時間（ベースライン）。投与前、26週目の投与後0.25、3、24、72、168、240、および336時間
薬物動態: クリアランス (CL)
時間枠：投与前、1日目の投与後0.25、3、24、72、168、240および336時間（ベースライン）
CL は、薬物が体から除去される速度として定義されます。 研究の連続PKサブグループに登録された参加者のみ、ベースラインのすべての時点でPKサンプルが収集されました。ただし、参加者は2週目と27週目にBIVV001の投与を受けませんでした。
投与前、1日目の投与後0.25、3、24、72、168、240および336時間（ベースライン）
薬物動態: 定常状態の総クリアランス (CLss)
時間枠：26週目の投与前、投与後0.25、3、24、72、168、240、および336時間
CLss は、定常状態で薬物が体内から除去される速度として定義されます。 研究の連続PKサブグループに登録された参加者のみ、PKサンプルは26週目にすべての時点で収集されました。ただし、参加者は2週目と27週目にBIVV001の投与を受けませんでした。
26週目の投与前、投与後0.25、3、24、72、168、240、および336時間
薬物動態: 蓄積指数 (AI)
時間枠：26週目の投与前、投与後0.25、3、24、72、168、240、および336時間
AI は、単回投与と比較した、定常状態条件下 (つまり、反復投与後) での薬物の蓄積の比率です。 AIは、26週目（183日目）の曲線下面積（AUC）を1日目のAUCで割った比として計算されました。ここで、AUCは、時間0から無限大までの血漿濃度対時間曲線の下の面積です。 研究の連続PKサブグループに登録された参加者のみ、PKサンプルは26週目にすべての時点で収集されました。ただし、参加者は2週目と27週目にBIVV001の投与を受けませんでした。
26週目の投与前、投与後0.25、3、24、72、168、240、および336時間
薬物動態: 血漿 FVIII 活性対時間曲線下の面積 (AUC0-tau)
時間枠：投与前、1日目の投与後0.25、3、24、72、168、240および336時間（ベースライン）。投与前、投与後 0.25、3、24、72、168、240、および 336 時間後 (26 週目 (183 日目))
ＡＵＣ０−タウは、時間ゼロ（投与前）から投与間隔までの血漿濃度−時間プロファイルの下の面積として定義された。 研究の連続PKサブグループに登録された参加者のみ、ベースラインおよび26週目のすべての時点でPKサンプルが収集されました。ただし、参加者は2週目と27週目にBIVV001の投与を受けませんでした。
投与前、1日目の投与後0.25、3、24、72、168、240および336時間（ベースライン）。投与前、投与後 0.25、3、24、72、168、240、および 336 時間後 (26 週目 (183 日目))
薬物動態: 定常状態での分布量 (Vss)
時間枠：投与前、1日目の投与後0.25、3、24、72、168、240および336時間（ベースライン）。投与前、投与後 0.25、3、24、72、168、240、および 336 時間後 (26 週目 (183 日目))
分布容積（Vd）は、薬物の所望の血漿濃度を生成するために薬物の総量が均一に分布する必要がある理論的体積として定義されます。 Vss は定常状態での見かけの分布体積です。 研究の連続PKサブグループに登録された参加者のみ、ベースラインおよび26週目のすべての時点でPKサンプルが収集されました。ただし、参加者は2週目と27週目にBIVV001の投与を受けませんでした。
投与前、1日目の投与後0.25、3、24、72、168、240および336時間（ベースライン）。投与前、投与後 0.25、3、24、72、168、240、および 336 時間後 (26 週目 (183 日目))
薬物動態: 平均滞留時間 (MRT)
時間枠：投与前、1日目の投与後0.25、3、24、72、168、240および336時間（ベースライン）。投与前、投与後 0.25、3、24、72、168、240、および 336 時間後 (26 週目 (183 日目))
MRT は、薬物分子が体内で費やす平均合計時間です。 研究の連続PKサブグループに登録された参加者のみ、ベースラインおよび26週目のすべての時点でPKサンプルが収集されました。ただし、参加者は2週目と27週目にBIVV001の投与を受けませんでした。
投与前、1日目の投与後0.25、3、24、72、168、240および336時間（ベースライン）。投与前、投与後 0.25、3、24、72、168、240、および 336 時間後 (26 週目 (183 日目))
薬物動態: 増分回復 (IR)
時間枠：1日目の投与前、投与0.25時間後（ベースライン）。 26週目（183日目）の投与前、投与0.25時間後
IRは(ピーク活性[IU/dL単位] - トラフ活性[IU/dL単位])/実際の用量(IU/kg単位)として計算され、各来院時のピーク活性は投与後の最高活性レベルであり、トラフ活性は投与後の最高活性レベルであった。各訪問時の活動は、投与前の活動レベルでした。
1日目の投与前、投与0.25時間後（ベースライン）。 26週目（183日目）の投与前、投与0.25時間後
薬物動態: BIVV001 のトラフ濃度 (Ctrough)
時間枠：ベースライン（1日目）および52週目の投与前
Ctrough は、薬物の投与前濃度です。
ベースライン（1日目）および52週目の投与前
薬物動態: 事前定義された (10 および 40%) FVIII 活性レベルを超える時間
時間枠：1日目の投与前および投与後0.25、3、24、72、168、240および336時間後（ベースライン）
所定の（10および40％）FVIII活性レベルを超える時間とは、BIVV001が50IU/kgの単回用量で10IU/dLおよび40IU/dLを超えて維持される時間を意味する。 研究の連続PKサブグループに登録された参加者のみ、ベースラインのすべての時点でPKサンプルが収集されました。ただし、参加者は2週目と27週目にBIVV001の投与を受けませんでした。
1日目の投与前および投与後0.25、3、24、72、168、240および336時間後（ベースライン）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Bioverativ, a Sanofi company

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年11月19日

一次修了 (実際)

2022年2月3日

研究の完了 (実際)

2022年2月3日

試験登録日

最初に提出

2019年11月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年11月11日

最初の投稿 (実際)

2019年11月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月16日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EFC16293
  • 2019-002023-15 (EudraCT番号)
  • U1111-1223-4867 (レジストリ識別子：ICTRP)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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