Vaihe 3, avoin interventiotutkimus suonensisäisestä rekombinanttihyytymistekijä VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN -fuusioproteiinista, Efanesoctocog Alfa (BIVV001), potilailla, joilla on vaikea hemofilia A (XTEND-1)
tiistai 16. syyskuuta 2025 päivittänyt: Bioverativ, a Sanofi company
Vaiheen 3 avoin monikeskustutkimus suonensisäisen yhdistelmä-DNA-tekniikan hyytymistekijä VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN -fuusioproteiinin (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) turvallisuudesta, tehokkuudesta ja farmakokinetiikasta aiemmin hoidetuilla potilailla 12 vuotta Vaikea hemofilia A
Ensisijainen tavoite:
- Arvioida BIVV001:n tehoa ennaltaehkäisevänä hoitona ennaltaehkäisyhoitoryhmässä.
Toissijaiset tavoitteet:
- Arvioida BIVV001:n tehoa ennaltaehkäisevänä hoitona.
- Arvioida BIVV001:n tehokkuutta verenvuotojaksojen hoidossa
- Arvioida BIVV001:n kulutusta verenvuotojaksojen ehkäisyyn ja hoitoon
- Arvioida BIVV001-profylaksin vaikutusta nivelten terveyteen
- Arvioida BIVV001-profylaksin vaikutusta elämänlaadun (QoL) tuloksiin
- Arvioida BIVV001:n tehokkuutta perioperatiivisessa hoidossa
- Arvioida BIVV001-hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä
- Arvioida BIVV001:n farmakokinetiikkaa (PK) 1-vaiheisen aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) ja 2-vaiheisen kromogeenisen FVIII-aktiivisuusmäärityksen perusteella
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Ennaltaehkäisyryhmään osallistuvat saavat viikoittain profylaktisen annoksen BIVV001:tä 52 viikon ajan. On-demand-haaraan osallistujat saavat BIVV001:tä pyynnöstä 26 viikon ajan, minkä jälkeen he siirtyvät viikoittaiseen ennaltaehkäisyyn vielä 26 viikon ajan.
Sponsori aikoo suorittaa pitkän aikavälin turvallisuuskokeilun. Hoitojakson päättäville potilaille tarjotaan osallistumista tähän avoimeen jatkotutkimukseen kelpoisuuskriteerien perusteella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
159
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat
- Investigational Site Number 641
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Investigational Site Number 136
-
Buenos Aires, Argentiina
- Investigational Site Number 137
-
Mendoza, Argentiina
- Investigational Site Number 139
-
-
-
-
-
Perth, Australia
- Investigational Site Number 121
-
Sydney, Australia
- Investigational Site Number 122
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Investigational Site Number 161
-
-
-
-
-
Campinas, Brasilia
- Investigational Site Number 181
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- Investigational Site Number 171
-
Sofia, Bulgaria
- Investigational Site Number 172
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja
- Investigational Site Number 521
-
-
-
-
-
Daegu, Etelä -Korea
- Investigational Site Number 603
-
Seoul, Etelä -Korea
- Investigational Site Number 600
-
Seoul, Etelä -Korea
- Investigational Site Number 601
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Investigational Site Number 402
-
Vicenza, Italia
- Investigational Site Number 401
-
-
-
-
-
Kawasaki, Japani
- Investigational Site Number 426
-
Kitakyushu, Japani
- Investigational Site Number 423
-
Nagoya, Japani
- Investigational Site Number 425
-
Nara, Japani
- Investigational Site Number 422
-
Tokyo, Japani
- Investigational Site Number 421
-
Tokyo, Japani
- Investigational Site Number 424
-
-
-
-
-
Hamilton, Kanada
- Investigational Site Number 202
-
Hamilton, Kanada
- Investigational Site Number 205
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka
- Investigational Site Number 321
-
-
-
-
-
Durango, Meksiko
- Investigational Site Number 435
-
-
-
-
-
Brest, Ranska
- Investigational Site Number 281
-
Lille, Ranska
- Investigational Site Number 283
-
Lyon, Ranska
- Investigational Site Number 282
-
Marseille, Ranska
- Investigational Site Number 284
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Investigational Site Number 304
-
Bonn, Saksa
- Investigational Site Number 302
-
Frankfurt, Saksa
- Investigational Site Number 303
-
-
-
-
-
Chang-hua, Taiwan
- Investigational Site Number 531
-
Taipei, Taiwan
- Investigational Site Number 532
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Investigational Site Number 312
-
Debrecen, Unkari
- Investigational Site Number 314
-
-
-
-
-
Basingstoke, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigational Site Number 581
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigational Site Number 581
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007-2664
- Investigational Site Number 920
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Investigational Site Number 921
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92121
- Investigational Site Number 911
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Investigational Site Number 917
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Investigational Site Number 919
-
Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48824
- Investigational Site Number 908
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89113
- Investigational Site Number 906
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101-3932
- Investigational Site Number 902
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit :
- Osallistujan, miehen tai naisen, on oltava vähintään 12-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Vaikea hemofilia A, määriteltynä
- Aiempi hemofilia A:n hoito (profylaksia tai tarpeen mukaan) millä tahansa rekombinantilla ja/tai plasmaperäisellä FVIII:lla tai kryopresipitaatiolla vähintään 150 ED:n ajan.
Nykyinen hoito-ohjelma sisältää yhden seuraavista:
- Ennaltaehkäisevä hoito-ohjelma FVIII-valmisteella tai profylaktinen emitistsumabihoito vähintään 6 kuukauden ajan edellisten 12 kuukauden aikana. Asianmukainen pesuaika on otettava huomioon.
On-demand-hoito FVIII-valmisteella, jolla on ollut vähintään 12 verenvuotojaksoa edellisten 12 kuukauden aikana tai vähintään 6 vuotojaksoa edellisten 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen osallistumista.
- On-demand-osallistuja suostuu siirtymään ennaltaehkäisevään hoitoon 26 viikon on-demand-jakson jälkeen.
- Osallistujan tai korvikkeen (vähintään 18-vuotias hoitaja tai perheenjäsen) halu ja kyky suorittaa koulutus sähköisen tutkimuspotilaspäiväkirjan (ePD) käytöstä ja käyttää ePD:tä koko tutkimuksen ajan.
- Osallistujan tai hänen laillisesti valtuutetun edustajansa (esim. vanhemman tai laillisen huoltajan) kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit, halu ja kyky noudattaa tutkimusvaatimuksia ja antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus tai suostumus (soveltuvin osin) ) ja lupa käyttää suojattuja terveystietoja kansallisten ja paikallisten osallistujien tietosuojamääräysten mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä maksasairaus.
- Vakava aktiivinen bakteeri- tai virusinfektio (muu kuin krooninen hepatiitti tai HIV) esiintyy 30 päivän sisällä seulonnasta.
- Muut tunnetut hyytymishäiriöt hemofilia A:n lisäksi.
- Aiempi yliherkkyys tai anafylaksia, joka liittyy mihin tahansa FVIII-valmisteeseen
- Positiiviset inhibiittoritulokset, määritelty ≥0,6 BU/ml seulonnassa. Positiivinen inhibiittoritesti, joka on määritetty arvoksi ≥0,6 BU/ml. Inhibiittoreiden sukuhistoria ei sulje pois osallistujaa.
- Emissitsumabin käyttö 20 viikon aikana ennen seulontaa
- Suuri leikkaus 8 viikon sisällä ennen seulontaa.
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi A: Ennaltaehkäisy
Osallistujat, jotka olivat saaneet profylaksihoitoa FVIII-valmisteella ennen tutkimusta EFC16293, mukaan lukien tutkimuksesta OBS16221 siirtyneet osallistujat, saivat BIVV001 50 kansainvälistä yksikköä kilogrammaa kohden (IU/kg) suonensisäisenä (IV) injektiona kerran viikossa (QW) 52 viikon ajan. nykyisessä tutkimuksessa.
Tutkimuksen OBS16221 osallistujat, joilla oli 6 kuukauden historialliset tiedot ennaltaehkäisevästä hoidosta markkinoidulla FVIII-tuotteella ennen ilmoittautumista, analysoitiin alaryhmänä (nimeltään: Käsivarsi A: Historiallinen ennaltaehkäisy [OBS16221]) tulosmittausanalyysissä.
|
Lääkemuoto: injektioneste, liuos Antoreitti: IV-injektio
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi B: Tarvittaessa ja sitten ennaltaehkäisy
Osallistujat, jotka olivat saaneet tarpeen mukaan hoito-ohjelmaa FVIII-valmisteella ennen tutkimusta EFC16293, mukaan lukien osallistujat, jotka siirtyivät tutkimuksesta OBS16221, saivat BIVV001 50 IU/kg laskimonsisäisen injektion tarpeen mukaan (tarvittaessa verenvuodon hoitoon). jaksot) viikosta 1 viikkoon 26 nykyisessä tutkimuksessa.
Viikolla 26 käsivarren B osallistujat vaihdettiin profylaksihoitoon, ja he saivat BIVV001 50 IU/kg IV-injektiona QW viikkoon 52 asti.
|
Lääkemuoto: injektioneste, liuos Antoreitti: IV-injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioitu vuotuinen verenvuototiheys (ABR) käsivarressa A: Ennaltaehkäisy
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
ABR on vuotuinen hoidettujen verenvuotoepisodien (BE) lukumäärä osallistujaa kohden vuodessa.
Hoidettu verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BIVV001:n antamista.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi korkeintaan 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon annetusta injektiosta. Kaikki myöhemmät verenvuoto samassa paikassa/pistokset, jotka annettiin alle tai yhtä suurella (<=) 72 tunnin erolla edellisestä ruiskeesta, katsottiin samana verenvuodoksi. jakso.
ABR = hoidettujen BE:n lukumäärä tehokkuusjakson aikana (EP) / päivien lukumäärä EP*365.25 aikana.
EP heijastaa kaikkien niiden ajanjaksojen summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
Tämä tulosmitta (OM) esittää arvioidut tulokset (eli tulokset, jotka on arvioitu sovittamalla negatiivinen binomiaalinen [NB] regressiomalli EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Havaittu vuotuinen verenvuototiheys käsivarressa A: Ennaltaehkäisy
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
ABR on vuotuinen hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä osallistujaa kohden vuodessa.
Hoidettu verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BIVV001:n antamista.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon annetusta injektiosta. Kaikki myöhemmät verenvuotot samassa paikassa/injektiot, jotka annettiin <=72 tunnin erolla edellisestä injektiosta, katsottiin samana vuotojaksoksi.
ABR = hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana / päivien lukumäärä EP:n aikana*365.25.
EP heijastaa kaikkien niiden ajanjaksojen summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
Tämä OM esittää havaitut tulokset (eli kuvaavat tilastoarvot, jotka perustuvat EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioitu vuotuinen verenvuototiheys tehojakson aikana käsissä A: Ennaltaehkäisy - Ei-alempiarvoisuusanalyysi
Aikaikkuna: Historiallinen profylaksi: 6 kuukaudesta (ennen tutkimukseen EFC16293 pääsyä) päivään ennen EFC16293:een ilmoittautumista; BIVV001-ennaltaehkäisy: Lähtötilanne nykyisen tutkimuksen EFC16293 viikkoon 52 asti
|
ABR on vuotuinen hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä osallistujaa kohden vuodessa.
Hoidettu verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BIVV001:n antamista.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon annetusta injektiosta. Kaikki myöhemmät verenvuotot samassa paikassa/injektiot, jotka annettiin <=72 tunnin erolla edellisestä injektiosta, katsottiin samana vuotojaksoksi.
ABR = hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana / päivien lukumäärä EP:n aikana*365.25.
EP heijastaa kaikkien niiden ajanjaksojen summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
Tämä OM esittää arvioidut tulokset (eli saadut tulokset, jotka on arvioitu sovittamalla NB-regressiomalli EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Historiallinen profylaksi: 6 kuukaudesta (ennen tutkimukseen EFC16293 pääsyä) päivään ennen EFC16293:een ilmoittautumista; BIVV001-ennaltaehkäisy: Lähtötilanne nykyisen tutkimuksen EFC16293 viikkoon 52 asti
|
|
Havaittu vuotuinen verenvuototiheys ennaltaehkäisyn tehojakson aikana – ei-alempiarvoisuusanalyysi
Aikaikkuna: Historiallinen profylaksi: 6 kuukaudesta (ennen tutkimukseen EFC16293 pääsyä) päivään ennen EFC16293:een ilmoittautumista; BIVV001 Ennaltaehkäisy: Lähtötilanne nykyisen tutkimuksen EFC16293 viikkoon 52 asti
|
ABR on vuotuinen hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä osallistujaa kohden vuodessa.
Hoidettu verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BIVV001:n antamista.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon annetusta injektiosta. Kaikki myöhemmät verenvuotot samassa paikassa/injektiot, jotka annettiin <=72 tunnin erolla edellisestä injektiosta, katsottiin samana vuotojaksoksi.
ABR = hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana / päivien lukumäärä EP:n aikana*365.25.
EP heijastaa kaikkien niiden ajanjaksojen summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
Tämä OM esittää havaitut tulokset (eli kuvaavat tilastoarvot, jotka perustuvat EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Historiallinen profylaksi: 6 kuukaudesta (ennen tutkimukseen EFC16293 pääsyä) päivään ennen EFC16293:een ilmoittautumista; BIVV001 Ennaltaehkäisy: Lähtötilanne nykyisen tutkimuksen EFC16293 viikkoon 52 asti
|
|
Arvioitu vuotuinen verenvuototiheys tehojakson aikana käsivarressa A: Ennaltaehkäisy – paremmuusanalyysi
Aikaikkuna: Historiallinen ennaltaehkäisy: 6 kuukaudesta (ennen tutkimukseen EFC16293 pääsyä) päivään ennen EFC16293:een ilmoittautumista; BIVV001 Ennaltaehkäisy: Lähtötilanne nykyisen tutkimuksen EFC16293 viikkoon 52 asti
|
ABR on vuotuinen hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä osallistujaa kohden vuodessa.
Hoidettu verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BIVV001:n antamista.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon annetusta injektiosta. Kaikki myöhemmät verenvuotot samassa paikassa/injektiot, jotka annettiin <=72 tunnin erolla edellisestä injektiosta, katsottiin samana vuotojaksoksi.
ABR = hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana / päivien lukumäärä EP:n aikana*365.25.
EP heijastaa kaikkien niiden ajanjaksojen summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
Tämä OM esittää arvioidut tulokset (eli saadut tulokset, jotka on arvioitu sovittamalla NB-regressiomalli EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Historiallinen ennaltaehkäisy: 6 kuukaudesta (ennen tutkimukseen EFC16293 pääsyä) päivään ennen EFC16293:een ilmoittautumista; BIVV001 Ennaltaehkäisy: Lähtötilanne nykyisen tutkimuksen EFC16293 viikkoon 52 asti
|
|
Havaittu vuotuinen verenvuototiheys tehojakson aikana käsivarressa A: Ennaltaehkäisy – paremmuusanalyysi
Aikaikkuna: Historiallinen ennaltaehkäisy: 6 kuukaudesta (ennen tutkimukseen EFC16293 pääsyä) päivään ennen EFC16293:een ilmoittautumista; BIVV001 Ennaltaehkäisy: Lähtötilanne nykyisen tutkimuksen EFC16293 viikkoon 52 asti
|
ABR on vuotuinen hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä osallistujaa kohden vuodessa.
Hoidettu verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BIVV001:n antamista.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon annetusta injektiosta. Kaikki myöhemmät verenvuotot samassa paikassa/injektiot, jotka annettiin <=72 tunnin erolla edellisestä injektiosta, katsottiin samana vuotojaksoksi.
ABR = hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana / päivien lukumäärä EP:n aikana*365.25.
EP heijastaa kaikkien niiden ajanjaksojen summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
Tämä OM esittää havaitut tulokset (eli kuvaavat tilastoarvot, jotka perustuvat EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Historiallinen ennaltaehkäisy: 6 kuukaudesta (ennen tutkimukseen EFC16293 pääsyä) päivään ennen EFC16293:een ilmoittautumista; BIVV001 Ennaltaehkäisy: Lähtötilanne nykyisen tutkimuksen EFC16293 viikkoon 52 asti
|
|
Muutos lähtötasosta hemofiliakohtaisessa terveyteen liittyvässä elämänlaatukyselyssä aikuisille (Haem-A-QOL) fyysisen terveyden toimialan pisteet viikolla 52 käsissä A: Ennaltaehkäisy
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Haem-A-QoL on osallistujien raportoima kyselylomake, joka on suunniteltu aikuisille osallistujille (yli tai yhtä suuri kuin [>=] 17-vuotiaat), joilla on hemofilia; ja se koostui 46 kohteesta, jotka käsittivät 10 aluetta (fyysinen terveys [5 kohdetta], tunteet [4 kohdetta], näkemys itsestään [5 kohdetta], urheilu ja vapaa-aika [5 kohdetta], työ ja koulu [4 kohdetta], hemofilian käsitteleminen [ 3 kohdetta], hoito [8 kohdetta], tulevaisuus [5 kohdetta], perhesuunnittelu [4 kohdetta], kumppanuus ja seksuaalisuus [3 kohdetta]).
Kohteet arvioitiin viidellä vastausvaihtoehdolla: ei koskaan, harvoin, joskus, usein tai koko ajan.
Fyysisen terveyden alueen raakapisteet muutettiin asteikolle 0-100, jossa alhaisemmat pisteet osoittivat parempaa fyysistä terveyttä.
Muutos lähtötasosta fyysisen terveyden alueen pistemäärässä raportoitiin tässä OM:ssa.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmien (PROMIS) kivun voimakkuuden 3a pistemäärässä viikolla 52 käsivarressa A: Ennaltaehkäisy
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
PROMIS on järjestelmä, joka mittaa luotettavasti ja tarkasti osallistujien ilmoittaman terveydentilan.
PROMIS-toimenpiteet kattavat fyysisen, henkisen ja sosiaalisen terveyden, ja niitä voidaan käyttää moniin kroonisiin sairauksiin.
PROMIS - Kivun voimakkuus - Lyhyt muoto 3a koostui 3 kysymyksestä, osallistujat raportoivat viimeisen 7 päivän aikana kokeman kivun voimakkuudesta.
Jokaisessa kysymyksessä oli 5 vastausta pisteillä 1 (ei kipua) 5 (erittäin kova kipu).
PROMIS-kivun kokonaisintensiteetin 3a pistemäärä vaihteli 3:sta (ei kipua) 15:een (erittäin kova kipu), jossa korkeampi pistemäärä osoitti voimakkaampaa kipua.
Raaka kokonaispistemäärä muutettiin T-pisteeksi, joka skaalasi raakapistemäärän uudelleen standardoiduksi pistemääräksi, jonka keskiarvo oli 50 ja keskihajonta (SD) 10.
Korkeampi PROMIS T-pistemäärä edusti huonointa tulosta.
PROMIS-kivun intensiteetillä 3a T-pistemäärä 60 oli yksi SD keskiarvoa huonompi.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta hemofilian nivelten terveyspisteissä (HJHS) kokonaispistemäärä viikolla 52 käsivarressa A: Ennaltaehkäisy
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
HJHS on validoitu 11 kohdan pisteytystyökalu, joka on kehitetty hemofiliaa sairastavien osallistujien nivelten terveyden arviointiin.
Se käsitti kyynärpäiden, polvien ja nilkan nivelten arvioinnin: turvotus (0 - 3), turvotuksen kesto (0 ja 1), lihasten surkastuminen (0 - 2), krepitys liikkeessä (0 - 2), taivutuksen menetys (0 - 3), venytyksen menetys (0 - 3), nivelkipu (0 - 2) ja voimakkuus (0 - 4), jokaisessa kohdassa 0 = ei yhtään ja korkeampi pistemäärä = vakava vaurio ja yleinen kävely (kävely, portaat, juoksu, hyppiminen) 1 osuudella) pisteytetty asteikolla 0-4, jossa 0 = kaikki taidot normaalirajoilla ja 4 = ei taitoja normaalirajoissa).
HJHS:n kokonaispistemäärä = nivelten kokonaispisteiden summa (0–120) + yleinen kävely (1–4) ja vaihteli 0:sta (ei nivelvauriota) 124:ään (vakava nivelvaurio), jossa korkeampi pistemäärä osoitti vakavaa nivelvauriota.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Vuosittainen verenvuototiheys verenvuodon tyypin mukaan (spontaani, traumaattinen ja tuntematon tyyppi)
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
ABR: vuositasolla hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä osallistujaa kohden vuodessa.
EP heijastaa kaikkien niiden ajanjaksojen summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
Hoidettu verenvuotojakso: jakso, joka alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon annetusta injektiosta, kaikki myöhemmät verenvuotot samassa paikassa/injektiot, jotka annettiin <=72 tunnin erolla edellisestä injektiosta, katsottiin samana vuotojaksoksi.
Kaikki verenvuoto eri paikoissa katsottiin erilliseksi verenvuotojaksoksi riippumatta ajasta edellisestä injektiosta.
Spontaani verenvuoto: verenvuotojakso ilman myötävaikuttavaa tekijää (selvä trauma / edeltävä "rasittava" toiminta).
Traumaattinen verenvuoto: verenvuotojakso, jonka syy verenvuotoon tiedetään tai uskotaan.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Vuosittainen verenvuototiheys verenvuodon sijainnin mukaan (nivel, lihas, sisäinen ja iho/limakalvo)
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
ABR: vuositasolla hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä osallistujaa kohden vuodessa.
Tehokkuusjakso kuvastaa kaikkien niiden ajanjaksojen summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
Hoidettu verenvuotojakso: jakso, joka alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon annetusta injektiosta, kaikki myöhemmät verenvuotot samassa paikassa/injektiot, jotka annettiin <=72 tunnin erolla edellisestä injektiosta, katsottiin samana vuotojaksoksi.
Kaikki verenvuoto eri paikoissa katsottiin erilliseksi verenvuotojaksoksi riippumatta ajasta edellisestä injektiosta.
Spontaani verenvuoto: verenvuotojakso ilman myötävaikuttavaa tekijää (selvä trauma / edeltävä "rasittava" toiminta).
Traumaattinen verenvuoto: verenvuotojakso, jonka syy verenvuotoon tiedetään tai uskotaan.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Vuotuinen verenvuotoprosentti kaikille verenvuotojaksoille
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
ABR: vuotuinen kaikkien verenvuotojaksojen (hoitetut ja hoitamattomat) määrä/osallistuja/vuosi. ABR = kaikkien verenvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana / päivien lukumäärä EP*365.25:ssä.
EP heijastaa kaikkien niiden aikavälien summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
Verenvuotojakso: Jakso alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon annetusta injektiosta. Kaikki myöhemmät verenvuotot samassa paikassa/injektiot, jotka annettiin <=72 tunnin erolla edellisestä injektiosta, katsottiin samana vuotojaksoksi.
Mikä tahansa verenvuoto eri paikassa: katsotaan erilliseksi verenvuotojaksoksi riippumatta ajasta edellisestä pistoksesta.
Spontaani: verenvuoto ilman myötävaikuttavaa tekijää (selvä trauma / edeltävä "rasittava" toiminta).
Traumaattinen: verenvuoto tunnetusta tai uskotusta syystä.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Vuositasoinen verenvuoto: Osallistujien sisäinen vertailu käsivarteen B osallistujista
Aikaikkuna: Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
ABR on vuotuinen hoidettujen verenvuotojaksojen lukumäärä osallistujaa kohden vuodessa.
Hoidettu verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BIVV001:n antamista.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon annetusta injektiosta. Kaikki myöhemmät verenvuotot samassa paikassa/injektiot, jotka annettiin <=72 tunnin erolla edellisestä injektiosta, katsottiin samana vuotojaksoksi.
ABR = (käsiteltyjen verenvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana / päivien lukumäärä EP:n aikana*365.25.
EP heijastaa kaikkien niiden ajanjaksojen summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
|
Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat tekijä VIII (FVIII) aktiivisuustason yli 1 %, 5 %, 10 %, 15 % ja 20 % haarassa A: Ennaltaehkäisy
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
FVIII-aktiivisuustaso mitattiin käyttämällä aktivoituun osittaiseen tromboplastiiniaikaan (aPTT) perustuvaa yksivaiheista hyytymismääritystä.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat vakaan tilan FVIII-aktiivisuustason yli (>) 1 %, 5 %, 10 %, 15 % ja 20 %, raportoitiin käsivarressa A: Profylaksia tässä OM:ssa.
Osallistujat laskettiin soveltuvin osin useammalle kuin yhdelle riville.
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Verenvuotojakson hoitoon tarvittavien BIVV001-injektioiden määrä
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
Kunkin verenvuotojakson ratkaisemiseen tarvittavien injektioiden määrä laskettiin keskiarvo kaikista verenvuotojaksoista osallistujaa kohti.
Verenvuotojaksoksi määriteltiin jakso, joka alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon tarkoitetusta ruiskeesta, kaikki myöhemmät verenvuoto samassa paikassa tai injektiot, jotka annettiin <=72 tunnin erolla edellisestä injektiosta, katsottiin samana. verenvuotojakso.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
BIVV001:n kokonaisannos, joka tarvitaan verenvuotojakson hoitoon
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
Kunkin verenvuotojakson ratkaisemiseen käytetyn kokonaisannoksen (IU/kg) keskiarvo laskettiin kaikista verenvuotojaksoista osallistujaa kohti.
Verenvuotojaksoksi määriteltiin jakso, joka alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon tarkoitetusta ruiskeesta, kaikki myöhemmät verenvuoto samassa paikassa tai injektiot, jotka annettiin <=72 tunnin erolla edellisestä injektiosta, katsottiin samana. verenvuotojakso.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Yhdellä BIVV001-injektiolla hoidettujen verenvuotojaksojen prosenttiosuus
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
Verenvuotojaksoksi määriteltiin jakso, joka alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoitoon tarkoitetusta ruiskeesta, kaikki myöhemmät verenvuoto samassa paikassa tai injektiot, jotka annettiin <=72 tunnin erolla edellisestä injektiosta, katsottiin samana. verenvuotojakso.
Prosenttiosuus verenvuotojaksoista (kaikista esiintyneistä verenvuotojaksoista), joita hoidettiin yhdellä injektiolla, raportoitiin tässä OM:ssä.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat saaneet vasteen BIVV001-hoitoon Kansainvälisen tromboosi- ja hemostaasiyhdistyksen (ISTH) 4-pisteen vasteasteikon perusteella
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
Osallistujan vaste jokaiseen verenvuodon hoitoon tarkoitettuun BIVV001-hoitoon liittyvään injektioon arvioitiin ISTH:n 4-pisteen vasteasteikolla, joka luokiteltiin seuraavasti: Erinomainen (täydellinen kivunlievitys / verenvuodon oireiden täydellinen häviäminen), hyvä (merkittävä kivunlievitys / parantunut oireet verenvuoto), kohtalainen (vähäinen kivunlievitys/verenvuotomerkkien paraneminen) ja ei yhtään (ei parantunut tai on vain vähän/tila huonontunut).
Arviointi suoritettiin noin 72 tuntia ensimmäisen hoidon jälkeen verenvuotojakson osalta.
Verenvuotojaksoksi määriteltiin jakso, joka alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta ja jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektioiden välillä <=72 tuntia katsottiin samana verenvuotojaksona.
Osallistujat laskettiin soveltuvin osin useammalle kuin yhdelle riville.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Lääkäreiden yleinen arvio osallistujan vasteesta BIVV001-hoitoon
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
Lääkärit arvioivat osallistujan vasteen BIVV001-hoitoon 4-pisteen vasteasteikolla: Erinomainen=verenvuotojaksot (BE) reagoivat harvempaan/tavallista injektioiden määrään/tavallista pienempään/tavanomaista FVIII-annokseen/läpäisyverenvuotoprofylaksin aikana oli <= tavallista havaittu; Tehokas = useimmat BE:t reagoivat samaan määrään injektioita ja annoksia, mutta jotkut tarvitsivat enemmän injektioita/suurempia annoksia/läpäisyverenvuodon määrä lisääntyi hieman; osittain tehokas = BE vaati useimmiten odotettua enemmän injektioita ja/tai suurempia annoksia/riittävä läpimurtoverenvuotojen ehkäisy ennaltaehkäisyn aikana vaati useammin injektioita ja/tai suurempia annoksia; Tehoton = rutiini epäonnistuminen hemostaasin tai hemostaattisen hallinnan hallinnassa vaati lisäaineita.
Prosentit perustuivat vastausten kokonaismäärään.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Vuosittainen kokonaiskulutus BIVV001 osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
Vuotuinen BIVV001:n kokonaiskulutus (IU/kg) laskettiin kullekin osallistujalle seuraavasti: BIVV001:n kokonaismäärä IU/kg EP:n aikana jaettuna päivien kokonaismäärällä EP*365.25:n aikana.
EP heijastaa kaikkien niiden ajanjaksojen summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Muutos lähtötasosta hemofilian nivelten terveyspisteiden (HJHS) verkkotunnuksen pistemäärässä viikolla 52 käsivarressa A: Ennaltaehkäisy
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
HJHS on validoitu 11 kohdan pisteytystyökalu, joka on kehitetty hemofiliaa sairastavien osallistujien nivelten terveyden arviointiin.
Seuraavat alueet arvioitiin kyynärpäiden, polvien ja nilkan nivelten osalta: turvotus (pistemäärä 0 = ei turvotusta - 3 = vaikea), turvotuksen kesto (pistemäärä 0 = ei turvotusta ja 1 = > = 6 kuukautta), lihasatrofia (pistemäärä 0 = ei mitään - 2 = vakava), liikkeessä rypistys (pistemäärä 0 = ei mitään - 2 = vaikea), taivutuksen menetys (pistemäärä 0 = <5' - 3 = > 20'), venytyksen menetys (pistemäärä 0 = <5' - 3 = > 20'), nivelkipu (pistemäärä 0 = ei kipua aktiivisen liikealueen aikana - 2 = kipu aktiivisella alueella) ja voima (pistemäärä 0 = pysyy testiasennossa maksimivastusasteella 4 = jälkiä / ei lihassupistumista) jokaisessa kohdassa 0 = ei yhtään ja korkeampi pistemäärä = vakava vaurio.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Arvioitu vuotuinen nivelten verenvuotoprosentti (AJBR)
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
AJBR: vuotuinen nivelverenvuodon määrä/osallistuja/vuosi. ABR = hoidettujen nivelvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana jaettuna päivien kokonaismäärällä EP*365.25:n aikana.
Nivelverenvuoto: epätavallinen tunne nivelessä ('aura') yhdessä 1) lisääntyvän turvotuksen/lämmön kanssa iholla, nivelellä; 2) lisääntyvä kipu tai 3) etenevä liikeradan menetys tai raajan käyttövaikeudet verrattuna lähtötilanteeseen.
Verenvuotojakso (BE): Jakso, joka alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotohoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa/injektioiden välillä <=72 tunnin välein katsottiin samana vuotojaksoksi.
EP heijastaa kaikkien niiden ajanjaksojen summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Havaittu vuotuinen nivelverenvuotoprosentti (AJBR)
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
AJBR: vuotuinen nivelverenvuodon määrä/osallistuja/vuosi. ABR = hoidettujen nivelvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana jaettuna päivien kokonaismäärällä EP*365.25:n aikana.
Nivelverenvuoto: epätavallinen tunne nivelessä ('aura'), jossa 1) yhdessä lisääntyvän turvotuksen/lämmön kanssa iholla, nivelellä; 2) lisääntyvä kipu tai 3) etenevä liikeradan menetys tai raajan käyttövaikeudet verrattuna lähtötilanteeseen.
BE: Jakso, joka alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa/injektioiden välillä <= 72 tunnin välein katsottiin samana vuotojaksoksi.
EP heijastaa kaikkien niiden ajanjaksojen summaa, joiden aikana osallistujia hoidettiin BIVV001:llä tutkimusryhmien ja hoito-ohjelmien mukaisesti.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Ratkaistujen kohdenivelten kokonaismäärä osallistujille viikolla 52 käsivarressa A: Ennaltaehkäisy
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Kohteenivel määriteltiin lähtötilanteessa suureksi niveleksi, jossa oli >=3 spontaania verenvuotojaksoa peräkkäisenä 6 kuukauden ajanjaksona ennen tutkimukseen tuloa, mitattuna lähtötilanteessa.
Kohteenivelen parantunut määriteltiin <=2 spontaaniksi verenvuodoksi kyseiseen niveleen 12 kuukauden jatkuvan altistuksen aikana.
Viikolla 52 ratkaistujen kohdenivelten kokonaismäärä raportoitiin.
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta hemofiliakohtaisessa terveyteen liittyvässä elämänlaatukyselyssä aikuisille Kokonaispisteet viikolla 52 käsissä A: Ennaltaehkäisy
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Haem-A-QoL: osallistujien raportoima kyselylomake, joka on suunniteltu aikuisille osallistujille (>=17-vuotiaat), joilla on hemofilia; ja se koostui 46 kohteesta, jotka käsittivät 10 aluetta (fyysinen terveys [5 kohdetta], tunteet [4 kohdetta], näkemys itsestään [5 kohdetta], urheilu ja vapaa-aika [5 kohdetta], työ ja koulu [4 kohdetta], hemofilian käsitteleminen [ 3 kohdetta], hoito [8 kohdetta], tulevaisuus [5 kohdetta], perhesuunnittelu [4 kohdetta], kumppanuus ja seksuaalisuus [3 kohdetta]).
Kohteet arvioitiin viidellä vastausvaihtoehdolla: 1 = ei koskaan, 2 = harvoin, 3 = joskus, 4 = usein ja 5 = koko ajan ja korkeammat pisteet tarkoittavat suurempaa heikkenemistä.
Raaka pisteet kullekin alueelle muutettiin asteikolle, joka vaihteli välillä 0 ja 100, jossa alhaisemmat pisteet osoittivat parempaa fyysistä terveyttä.
Haem-A-QoL kokonaispistemäärä oli kaikkien verkkotunnuspisteiden keskiarvo ja vaihteli välillä 0–100, jossa alhaisemmat pisteet = parempi elämänlaatu.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimien tulosten mittausten tietojärjestelmien lyhytmuoto (PROMIS-SF) fyysinen toiminta (PF) 6b viikolla 52 käsivarressa A: Ennaltaehkäisy
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
PROMIS-SF v2.0 PF 6b koostui 2 kohdasta kohteella parannetusta Health Assessment Questionnairesta (HAQ) ja 4 kohdasta kohteella parannetuista Physical Function-10 (PF-10) -instrumenteista.
Molemmat instrumentit arvioivat osallistujan tämänhetkisiä kykyjä ja niillä oli 5 vastausvaihtoehtoa: HAQ: 1 = ilman vaikeuksia, 2 = vähän vaikeuksia, 3 = hieman vaikeuksia, 4 = paljon vaikeuksia, 5 = ei pysty ja PF-10 : 1 = ei ollenkaan, 2 = hyvin vähän, 3 = jonkin verran, 4 = melko paljon, 5 = ei pysty.
PROMIS-SF PF 6b:n kokonaispistemäärä: komponenttien keskiarvopisteet, jotka vaihtelivat 0:sta (ei vammaisuutta) 100:een (pahin vamma).
T-pistemäärä skaalaa raa'an asteikon pistemäärän (pisteiden summa kaikista vastatuista kysymyksistä) standardoiduksi pistemääräksi, jonka keskiarvo on 50 ja keskihajonna 10, PROMIS Scoring Manualsissa olevien pisteytystaulukoiden perusteella.
Korkeampi PROMIS T-piste = enemmän konseptia mitataan.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Tutkijoiden tai kirurgien arvio osallistujan hemostaattisesta vasteesta BIVV001-hoitoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Tutkijat/kirurgit, jotka suorittavat kirurgiset toimenpiteet, arvioivat osallistujan vastetta leikkaukseen BIVV001-hoidolla käyttämällä 4-pisteistä asteikkoa, jossa vasteet luokiteltiin huonoimmaksi vasteeksi: 1 = Erinomainen, 2 = Hyvä, 3 = Kohtuullinen ja 4 = Huono/ ei mitään.
Korkeampi pistemäärä osoitti huonoimman vastauksen.
Tämä arviointi tehtiin 24 tuntia leikkauksen jälkeen.
Leikkaus voidaan laskea useampaan kuin yhteen vasteluokkaan.
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Injektioiden määrä leikkausta kohden, jotka vaaditaan hemostaasin ylläpitämiseksi suuren leikkauksen perioperatiivisen jakson aikana
Aikaikkuna: Perioperatiivisen jakson aikana (milloin tahansa perustilan aikana viikkoon 52 asti)
|
Perioperatiivinen ajanjakso oli leikkausta ympäröivä aikaviive, joka jaettiin kolmeen vaiheeseen: preoperatiivinen (4 viikkoa ennen leikkausta), leikkaus (leikkauksen aikana) ja postoperatiivinen (24 tuntia leikkauksen jälkeen).
Injektioiden lukumäärä hemostaasin ylläpitämiseksi (prosessi verenvuodon estämiseksi ja pysäyttämiseksi verisuonesta) leikkausta kohti sisälsi kaikki injektiot aloitusannoksesta (eli ennen leikkausta annettava injektio, joka annettiin joko leikkauspäivänä tai päivää ennen leikkausta). , leikkauksen loppuun asti.
Suuri leikkaus: määritellään invasiiviseksi leikkaustoimenpiteeksi, joka vaati jotakin seuraavista: avaaminen suureen ruumiinonteloon (esim. vatsaan, rintakehään, kalloon); leikkaus nivelessä; elimen poistaminen; minkä tahansa poskihampaan tai >=3 ei-poskihampaan hammaspoisto; normaalin anatomian kirurginen muutos; mesenkymaalisen esteen (esim. keuhkopussin, vatsakalvon, kovakalvon) ylittäminen.
|
Perioperatiivisen jakson aikana (milloin tahansa perustilan aikana viikkoon 52 asti)
|
|
Kokonaisannos, joka tarvitaan hemostaasin ylläpitämiseen päivästä -1 päivään 0 suuren leikkauksen perioperatiivisen jakson aikana
Aikaikkuna: Päivä -1 - Päivä 0 (leikkauspäivä)
|
Perioperatiivinen ajanjakso oli leikkausta ympäröivä aikaviive, joka jaettiin kolmeen vaiheeseen: preoperatiivinen (4 viikkoa ennen leikkausta), leikkaus (leikkauksen aikana) ja postoperatiivinen (24 tuntia leikkauksen jälkeen).
Kokonaisannos (IU/kg) oli kaikkien injektioiden summa isoa leikkausta kohden (mukaan lukien kyllästysannos), jotka tarvittiin hemostaasin ylläpitämiseen (prosessi, jolla estetään ja pysäytetään verenvuodon verisuonesta) leikkauksen aikana.
Suuri leikkaus: määritellään invasiiviseksi leikkaustoimenpiteeksi, joka vaati jotakin seuraavista: avaaminen suureen ruumiinonteloon (esim. vatsaan, rintakehään, kalloon); leikkaus nivelessä; elimen poistaminen; minkä tahansa poskihampaan tai >=3 ei-poskihampaan hammaspoisto; normaalin anatomian kirurginen muutos; mesenkymaalisen esteen (esim. keuhkopussin, vatsakalvon, kovakalvon) ylittäminen.
Päivä 0 määriteltiin leikkauspäiväksi.
Tietyn leikkauksen latausannos oli preoperatiivinen injektio, joka annettiin joko leikkauspäivänä tai päivää ennen leikkausta (eli päivä -1).
|
Päivä -1 - Päivä 0 (leikkauspäivä)
|
|
BIVV001:n kokonaiskulutus päivästä -1–14 suuren leikkauksen perioperatiivisen jakson aikana
Aikaikkuna: Päivä -1 - Päivä 14
|
Perioperatiivinen jakso: leikkausta ympäröivä aikaraja, joka jaettiin 3 vaiheeseen: preoperatiivinen (4 viikkoa ennen leikkausta), leikkaus (leikkauksen aikana) ja postoperatiivinen (24 tuntia leikkauksen jälkeen).
BIVV001:n kokonaiskulutus laskettiin yhteen latausannoksesta (päivä ennen leikkausta, ts. päivänä -1) 2 viikkoon leikkauksen jälkeen (ts. päivä 14) ja raportoitiin tässä OM:ssa.
|
Päivä -1 - Päivä 14
|
|
Suuren leikkauksen perioperatiivisen jakson aikana käytettyjen veren komponenttien siirtojen määrä
Aikaikkuna: Perioperatiivisen jakson aikana (milloin tahansa perustilan aikana viikkoon 52 asti)
|
Perioperatiivinen ajanjakso oli leikkauksen ympärillä oleva aika, joka jaettiin kolmeen vaiheeseen: ennen leikkausta (4 viikkoa ennen leikkausta), leikkaukseen (leikkauksen aikana) ja postoperatiiviseen (24 tuntia leikkauksen jälkeen).
Perioperatiivisen jakson aikana käytettyjen veren komponenttien siirtojen määrät tiivistettiin kategorisesti (0, 1, 2, 3 ja > 3) kaikista leikkausalaryhmän tärkeimmistä leikkauksista.
Suuri leikkaus: määritellään invasiiviseksi leikkaustoimenpiteeksi, joka vaati jotakin seuraavista: avaaminen suureen ruumiinonteloon (esim. vatsaan, rintakehään, kalloon); leikkaus nivelessä; elimen poistaminen; minkä tahansa poskihampaan tai >=3 ei-poskihampaan hammaspoisto; normaalin anatomian kirurginen muutos; mesenkymaalisen esteen (esim. keuhkopussin, vatsakalvon, kovakalvon) ylittäminen.
|
Perioperatiivisen jakson aikana (milloin tahansa perustilan aikana viikkoon 52 asti)
|
|
Suuren leikkauksen perioperatiivisen jakson aikana käytetty veren komponenttisiirtotyyppi
Aikaikkuna: Perioperatiivisen jakson aikana (milloin tahansa perustilan aikana viikkoon 52 asti)
|
Perioperatiivinen ajanjakso oli leikkauksen ympärillä oleva aika, joka jaettiin kolmeen vaiheeseen: ennen leikkausta (4 viikkoa ennen leikkausta), leikkaukseen (leikkauksen aikana) ja postoperatiiviseen (24 tuntia leikkauksen jälkeen).
Käytettyjen veren komponenttien (punasolujen, verihiutaleiden, tuoreen pakastetun plasman, kokoveren ja muiden) siirtojen tyypit tehtiin yhteenveto kaikista suurista leikkauksista.
Leikkauksen jälkeinen viittaus leikkauksen päättymistä seuraavaan päivään sairaalasta kotiuttamispäivään.
Suuri leikkaus: määritellään invasiiviseksi leikkaustoimenpiteeksi, joka vaati jotakin seuraavista: avaaminen suureen ruumiinonteloon (esim. vatsaan, rintakehään, kalloon); leikkaus nivelessä; elimen poistaminen; minkä tahansa poskihampaan tai >=3 ei-poskihampaan hammaspoisto; normaalin anatomian kirurginen muutos; mesenkymaalisen esteen (esim. keuhkopussin, vatsakalvon, kovakalvon) ylittäminen.
|
Perioperatiivisen jakson aikana (milloin tahansa perustilan aikana viikkoon 52 asti)
|
|
Arvioitu verenhukka suuren leikkauksen aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 (eli leikkauspäivä)
|
Arvioitu kokonaisverenmenetys (millilitroina) suurten leikkausten aikana tehtiin yhteenveto.
Suuri leikkaus: määritellään invasiiviseksi leikkaustoimenpiteeksi, joka vaati jotakin seuraavista: avaaminen suureen ruumiinonteloon (esim. vatsaan, rintakehään, kalloon); leikkaus nivelessä; elimen poistaminen; minkä tahansa poskihampaan tai >=3 ei-poskihampaan hammaspoisto; normaalin anatomian kirurginen muutos; mesenkymaalisen esteen (esim. keuhkopussin, vatsakalvon, kovakalvon) ylittäminen.
|
Päivä 0 (eli leikkauspäivä)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanteesta (päivä 1) enintään 3 viikkoa viimeisen BIVV001-annoksen jälkeen (ts. viikkoon 55 asti); Käsivarsi B: Tarvittaessa: Lähtötilanne viikkoon 26 ja käsivarsi B: Ennaltaehkäisy: Viikosta 26 aina 3 viikkoon viimeisen BIVV001-annoksen jälkeen viikolla 52 (eli viikkoon 55 asti)
|
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma tutkimuslääkettä saaneessa osallistujassa, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä hoitoon.
Vakava AE (SAE) määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti pysyvään tai merkittävään vammaan tai työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen epämuodostuma tai syntymävika tai se oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Hoidon yhteydessä ilmenneet haittavaikutukset olivat haittavaikutuksia, jotka kehittyivät, pahenivat tai muuttuivat vakaviksi lähtötilanteesta (päivä 1) 3 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanteesta (päivä 1) enintään 3 viikkoa viimeisen BIVV001-annoksen jälkeen (ts. viikkoon 55 asti); Käsivarsi B: Tarvittaessa: Lähtötilanne viikkoon 26 ja käsivarsi B: Ennaltaehkäisy: Viikosta 26 aina 3 viikkoon viimeisen BIVV001-annoksen jälkeen viikolla 52 (eli viikkoon 55 asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on neutraloivia vasta-aineita (estäjien kehittyminen), jotka on suunnattu tekijä VIII:aa vastaan
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
Inhibiittorien kehittyminen määriteltiin inhibiittoritulokseksi >=0,6 bethesda-yksikköä millilitraa kohti (BU/ml), joka vahvistettiin toisella >=0,6 BU/ml:n testituloksella erillisestä näytteestä, joka oli otettu 2-4 viikkoa päivämäärän jälkeen. kun alkuperäinen näyte otettiin.
Molemmat testit on täytynyt suorittaa keskuslaboratoriossa käyttäen Nijmegen-modifioitua Bethesda-määritystä.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on esiintynyt embolisia ja tromboottisia tapahtumia
Aikaikkuna: Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
Emboliset ja tromboottiset tapahtumat määriteltiin valtimo- tai laskimotromboosiksi, mikä vahvistettiin kuvantamisella.
|
Käsivarsi A: Lähtötilanne viikkoon 52; Käsivarsi B: tarpeen mukaan - lähtötilanne viikkoon 26, ennaltaehkäisy - viikoille 26 - 52
|
|
Farmakokinetiikka (PK): Suurin FVIII-aktiivisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Lähtötaso (15 minuuttia annoksen jälkeen päivänä 1) ja 15 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 52
|
Cmax määriteltiin suurimmaksi havaituksi plasman FVIII-aktiivisuudeksi.
|
Lähtötaso (15 minuuttia annoksen jälkeen päivänä 1) ja 15 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 52
|
|
Farmakokinetiikka: eliminaation puoliintumisaika (t1/2z)
Aikaikkuna: ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso); ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26
|
Plasman t1/2z oli aika, jonka mitattiin lääkkeen plasmakonsentraation alenemiseen puolella.
Vain niiltä osallistujilta, jotka osallistuivat peräkkäiseen PK-tutkimuksen alaryhmään, PK-näytteet kerättiin kaikilta aikapisteiltä lähtötilanteessa ja viikolla 26; osallistujat eivät kuitenkaan saaneet BIVV001-annosta viikolla 2 ja 27.
|
ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso); ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26
|
|
Farmakokinetiikka: puhdistuma (CL)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso)
|
CL määritellään nopeudeksi, jolla lääkeaine poistuu elimistöstä.
Vain niiltä osallistujilta, jotka osallistuivat peräkkäiseen PK-tutkimuksen alaryhmään, PK-näytteet kerättiin kaikilta lähtötilanteen aikapisteiltä; osallistujat eivät kuitenkaan saaneet BIVV001-annosta viikolla 2 ja 27.
|
Ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso)
|
|
Farmakokinetiikka: kokonaispuhdistuma vakaassa tilassa (CLss)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26
|
CLss määritellään nopeudeksi, jolla lääke poistuu elimistöstä vakaassa tilassa.
Vain niiltä osallistujilta, jotka olivat ilmoittautuneet peräkkäiseen PK-tutkimuksen alaryhmään, PK-näytteet kerättiin kaikilta aikapisteiltä viikolla 26; osallistujat eivät kuitenkaan saaneet BIVV001-annosta viikolla 2 ja 27.
|
Ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26
|
|
Farmakokinetiikka: Akkumulaatioindeksi (AI)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26
|
AI on lääkkeen kertymisen suhde vakaan tilan olosuhteissa (eli toistuvan annon jälkeen) yksittäiseen annokseen verrattuna.
AI laskettiin käyrän alla olevan pinta-alan (AUC) suhteena viikolla 26 (päivä 183) jaettuna AUC:lla päivänä 1, missä AUC on plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömyyteen.
Vain niiltä osallistujilta, jotka olivat ilmoittautuneet peräkkäiseen PK-tutkimuksen alaryhmään, PK-näytteet kerättiin kaikilta aikapisteiltä viikolla 26; osallistujat eivät kuitenkaan saaneet BIVV001-annosta viikolla 2 ja 27.
|
Ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26
|
|
Farmakokinetiikka: Plasman FVIII-aktiivisuus-aikakäyrän alla oleva alue (AUC0-tau)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso); ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26 (päivä 183)
|
AUC0-tau määriteltiin plasmakonsentraatio-aikaprofiilin alaiseksi alueeksi ajankohdasta nolla (ennen annosta) annosteluväliin.
Vain niiltä osallistujilta, jotka osallistuivat peräkkäiseen PK-tutkimuksen alaryhmään, PK-näytteet kerättiin kaikilta aikapisteiltä lähtötilanteessa ja viikolla 26; osallistujat eivät kuitenkaan saaneet BIVV001-annosta viikolla 2 ja 27.
|
Ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso); ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26 (päivä 183)
|
|
Farmakokinetiikka: jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso); ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26 (päivä 183)
|
Jakautumistilavuus (Vd) määritellään teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärän pitäisi jakautua tasaisesti, jotta saadaan aikaan lääkkeen haluttu pitoisuus plasmassa.
Vss on näennäinen jakautumistilavuus vakaassa tilassa.
Vain niiltä osallistujilta, jotka osallistuivat peräkkäiseen PK-tutkimuksen alaryhmään, PK-näytteet kerättiin kaikilta aikapisteiltä lähtötilanteessa ja viikolla 26; osallistujat eivät kuitenkaan saaneet BIVV001-annosta viikolla 2 ja 27.
|
Ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso); ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26 (päivä 183)
|
|
Farmakokinetiikka: keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso); ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26 (päivä 183)
|
MRT on keskimääräinen kokonaisaika, jonka lääkemolekyyli viettää kehossa.
Vain niiltä osallistujilta, jotka osallistuivat peräkkäiseen PK-tutkimuksen alaryhmään, PK-näytteet kerättiin kaikilta aikapisteiltä lähtötilanteessa ja viikolla 26; osallistujat eivät kuitenkaan saaneet BIVV001-annosta viikolla 2 ja 27.
|
Ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso); ennen annosta, 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26 (päivä 183)
|
|
Farmakokinetiikka: Inkrementaalinen palautuminen (IR)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso); ennen annosta, 0,25 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26 (päivä 183)
|
IR laskettiin seuraavasti: (huippuaktiivisuus [IU/dL] - alin aktiivisuus [IU/dl])/tosillinen annos (IU/kg), ja huippuaktiivisuus kullakin käynnillä oli korkein aktiivisuustaso annostelun jälkeen ja alin. aktiivisuus kullakin käynnillä oli aktiivisuustaso ennen annostelua.
|
Ennen annosta, 0,25 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso); ennen annosta, 0,25 tuntia annoksen jälkeen viikolla 26 (päivä 183)
|
|
Farmakokinetiikka: BIVV001:n alhainen pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Esiannos lähtötilanteessa (päivä 1) ja viikolla 52
|
Ctrough on lääkkeen annosta edeltävä pitoisuus.
|
Esiannos lähtötilanteessa (päivä 1) ja viikolla 52
|
|
Farmakokinetiikka: Aika yli ennalta määritettyjen (10 ja 40 %) FVIII-aktiivisuustasojen
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso)
|
Ennalta määritettyjen (10 ja 40 %) FVIII-aktiivisuustasojen yläpuolella oleva aika tarkoittaa aikaa, jonka BIVV001 ylläpitää yli 10 IU/dl ja 40 IU/dl kerta-annoksella 50 IU/kg.
Vain niiltä osallistujilta, jotka osallistuivat peräkkäiseen PK-tutkimuksen alaryhmään, PK-näytteet kerättiin kaikilta lähtötilanteen aikapisteiltä; osallistujat eivät kuitenkaan saaneet BIVV001-annosta viikolla 2 ja 27.
|
Ennen annosta ja 0,25, 3, 24, 72, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (perustaso)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Klamroth R, von Drygalski A, Hermans C, Park YS, Chan AKC, Kupesiz A, Alvarez-Roman MT, Malec L, Santagostino E, Neill G, Bystricka L, Dumont J, Abad-Franch L, Fetita LS, Khoo L. Perioperative Management With Efanesoctocog Alfa in Patients With Haemophilia A in the Phase 3 XTEND-1 and XTEND-Kids Studies. Haemophilia. 2025 May;31(3):391-400. doi: 10.1111/hae.70017. Epub 2025 Mar 18.
- Weyand AC, Meunier S, Suzuki N, Bystricka L, Neill G, Abad-Franch L, Willemze A, Tosetto A. Treatment of Bleeding Episodes With Efanesoctocog Alfa in Previously Treated Patients With Severe Hemophilia A in the Phase 3 XTEND-1 Study. Am J Hematol. 2025 May;100(5):813-820. doi: 10.1002/ajh.27603. Epub 2025 Feb 10.
- DiBenedetti D, Neme D, Pan-Petesch B, Willemze A, Wynn T, Kragh N, Wilson A. Patient Experience With Efanesoctocog Alfa for Severe Hemophilia A: Results From the XTEND-1 Phase 3 Clinical Study Exit Interviews. Clin Ther. 2024 Dec;46(12):1016-1023. doi: 10.1016/j.clinthera.2024.09.010. Epub 2024 Oct 15.
- von Drygalski A, Chowdary P, Kulkarni R, Susen S, Konkle BA, Oldenburg J, Matino D, Klamroth R, Weyand AC, Jimenez-Yuste V, Nogami K, Poloskey S, Winding B, Willemze A, Knobe K; XTEND-1 Trial Group. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2023 Jan 26;388(4):310-318. doi: 10.1056/NEJMoa2209226.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 19. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 3. helmikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 3. helmikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 13. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 17. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EFC16293
- 2019-002023-15 (EudraCT-numero)
- U1111-1223-4867 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .