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중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 정맥 내 재조합 응고 인자 VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN 융합 단백질, Efanesoctocog Alfa(BIVV001)에 대한 3상 공개 중재 연구 (XTEND-1)

2023년 4월 28일 업데이트: Bioverativ, a Sanofi company

이전에 치료를 받은 12세 이상의 환자에서 정맥 재조합 응고 인자 VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN 융합 단백질(rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001)의 안전성, 효능 및 약동학에 대한 3상 공개 라벨, 다기관 연구 중증 혈우병 A

주요 목표:

- 예방 치료 부문에서 예방 치료로서 BIVV001의 효능을 평가하기 위함.

보조 목표:

  • 예방 치료제로서 BIVV001의 효능을 평가하기 위함.
  • 출혈 에피소드의 치료에서 BIVV001의 효능을 평가하기 위해
  • 출혈 에피소드의 예방 및 치료를 위한 BIVV001 소비를 평가하기 위해
  • 관절 건강 결과에 대한 BIVV001 예방의 효과를 평가하기 위해
  • 삶의 질(QoL) 결과에 대한 BIVV001 예방의 효과를 평가하기 위해
  • 수술 전후 관리를 위한 BIVV001의 효능 평가
  • BIVV001 치료의 안전성 및 내약성 평가
  • 1단계 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 및 2단계 발색 FVIII 활성 분석을 기반으로 BIVV001의 약동학(PK) 평가

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

예방 치료군 참가자는 52주 동안 매주 BIVV001의 예방 투여량을 받게 됩니다. 주문형 암의 참가자는 26주 동안 주문형 BIVV001을 받은 후 추가 26주 동안 주간 예방으로 전환됩니다.

후원사는 장기 안전성 시험을 수행할 계획입니다. 이 오픈 라벨 확장 연구에 대한 등록은 적격성 기준에 따라 치료 기간을 완료한 환자에게 제공됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

159

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스
        • Investigational Site Number 321
  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드
        • Investigational Site Number 641
  • 대만
      • Chang Hua, 대만
        • Investigational Site Number 531
      • Taipei, 대만
        • Investigational Site Number 532
  • 대한민국
      • Daegu, 대한민국
        • Investigational Site Number 603
      • Seoul, 대한민국
        • Investigational Site Number 600
      • Seoul, 대한민국
        • Investigational Site Number 601
  • 독일
      • Berlin, 독일
        • Investigational Site Number 304
      • Bonn, 독일
        • Investigational Site Number 302
      • Frankfurt, 독일
        • Investigational Site Number 303
  • 멕시코
      • Durango, 멕시코
        • Investigational Site Number 435
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90007-2664
        • Investigational Site Number 920
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Investigational Site Number 921
      • San Diego, California, 미국, 92121
        • Investigational Site Number 911
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • Investigational Site Number 917
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • Investigational Site Number 919
      • Lansing, Michigan, 미국, 48824
        • Investigational Site Number 908
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89113
        • Investigational Site Number 906
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98101-3932
        • Investigational Site Number 902
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에
        • Investigational Site Number 161
  • 불가리아
      • Plovdiv, 불가리아
        • Investigational Site Number 171
      • Sofia, 불가리아
        • Investigational Site Number 172
  • 브라질
      • Campinas, 브라질
        • Investigational Site Number 181
  • 스페인
      • Madrid, 스페인
        • Investigational Site Number 521
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나
        • Investigational Site Number 136
      • Buenos Aires, 아르헨티나
        • Investigational Site Number 137
      • Mendoza, 아르헨티나
        • Investigational Site Number 139
  • 영국
      • Basingstoke, 영국
        • Investigational Site Number 581
      • London, 영국
        • Investigational Site Number 581
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아
        • Investigational Site Number 402
      • Vicenza, 이탈리아
        • Investigational Site Number 401
  • 일본
      • Kawasaki, 일본
        • Investigational Site Number 426
      • Kitakyushu, 일본
        • Investigational Site Number 423
      • Nagoya, 일본
        • Investigational Site Number 425
      • Nara, 일본
        • Investigational Site Number 422
      • Tokyo, 일본
        • Investigational Site Number 421
      • Tokyo, 일본
        • Investigational Site Number 424
  • 캐나다
      • Hamilton, 캐나다
        • Investigational Site Number 202
      • Hamilton, 캐나다
        • Investigational Site Number 205
  • 프랑스
      • Brest, 프랑스
        • Investigational Site Number 281
      • Lille, 프랑스
        • Investigational Site Number 283
      • Lyon, 프랑스
        • Investigational Site Number 282
      • Marseille, 프랑스
        • Investigational Site Number 284
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리
        • Investigational Site Number 312
      • Debrecen, 헝가리
        • Investigational Site Number 314
  • 호주
      • Perth, 호주
        • Investigational Site Number 121
      • Sydney, 호주
        • Investigational Site Number 122

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • 남성 또는 여성 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 12세 이상이어야 합니다.
  • 다음과 같이 정의되는 중증 혈우병 A
  • 재조합 및/또는 혈장 유래 FVIII로 혈우병 A에 대한 이전 치료(예방 또는 주문형), 또는 최소 150 ED 동안 동결 침전물.

  • 현재 요법에는 다음 중 하나가 포함됩니다.

    • 이전 12개월 동안 최소 6개월 동안 FVIII 제품 또는 예방적 에미시주맙 요법을 사용한 예방적 치료 요법. 적절한 세척 시간을 고려해야 합니다.

    • 연구 등록 전 이전 12개월 동안 최소 12번의 출혈 에피소드 또는 이전 6개월 동안 최소 6번의 출혈 에피소드의 병력이 있는 FVIII 제품의 주문형 요법.

      • 온디맨드 참가자는 26주 온디맨드 기간 후 예방 치료 요법으로 전환하는 것을 수락합니다.
  • 연구 전자 환자 일지(ePD) 사용에 대한 교육을 완료하고 연구 전반에 걸쳐 ePD를 사용할 수 있는 참가자 또는 대리인(18세 이상의 간병인 또는 가족 구성원)의 의지 및 능력.
  • 참가자 또는 법적으로 권한을 부여받은 대리인(예: 부모 또는 법적 보호자)이 연구의 목적과 위험을 이해하고, 연구 요구 사항을 준수하고 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 또는 승낙(해당되는 경우)을 제공할 수 있는 능력 ) 및 국가 및 지역 참여자 개인 정보 보호 규정에 따라 보호되는 건강 정보를 사용할 수 있는 권한.

제외 기준:

  • 임상적으로 중요한 간 질환.
  • 스크리닝 30일 이내에 존재하는 심각한 활성 세균 또는 바이러스 감염(만성 간염 또는 HIV 제외).
  • A형 혈우병 외에 다른 알려진 응고 장애
  • FVIII 제품과 관련된 과민증 또는 아나필락시스 병력
  • 스크리닝 시 ≥0.6 BU/mL로 정의되는 양성 억제제 결과. ≥0.6 BU/mL로 정의된 양성 억제제 테스트의 이력. 억제제의 가족력은 참가자를 배제하지 않습니다.
  • 스크리닝 전 20주 이내에 Emicizumab 사용
  • 스크리닝 전 8주 이내 대수술.

위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: A군: 예방
연구 OBS16221에서 롤오버한 참가자를 포함하여 연구 EFC16293 이전에 FVIII 제품으로 예방 치료를 받고 있던 참가자는 52주 동안 BIVV001 50 IU/kg 정맥 주사(IV) 주사를 52주 동안 받았습니다. 현재 연구에서. 등록 전에 시판된 FVIII 제품을 사용한 예방 치료에 대한 6개월의 과거 데이터가 있는 연구 OBS16221 참가자는 결과 측정 분석에서 하위 그룹(이름: Arm A: 역사적 예방[OBS16221])으로 분석되었습니다.
생물학적: 에파네옥토코그 알파(BIVV001)
제형: 주사용액 투여경로: 정맥주사
실험적: 팔 B: 온디맨드 후 예방
OBS16221 연구에서 롤오버한 참가자를 포함하여 연구 EFC16293 이전에 FVIII 제품으로 주문형 치료 요법을 받고 있던 참가자는 주문형 치료로 BIVV001 50 IU/kg IV 주사를 받았습니다(출혈 치료에 필요한 경우). 에피소드) 현재 연구에서 1주차부터 26주차까지. 26주차에 Arm B의 참가자는 예방 치료로 전환되었고 52주차까지 BIVV001 50 IU/kg, IV 주사 QW를 받았습니다.
생물학적: 에파네옥토코그 알파(BIVV001)
제형: 주사용액 투여경로: 정맥주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
A암의 예상 연간 출혈률(ABR): 예방
기간: 52주까지의 기준선
ABR은 매년 참가자당 치료된 출혈 에피소드(BE)의 연간 수입니다. 치료된 출혈 에피소드: BIVV001 투여가 필요한 모든 출혈 발생. 출혈의 첫 번째 징후에서 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 후속 출혈/이전 주사와 72시간 이하의(<=) 간격으로 투여된 주사는 동일한 출혈로 간주되었습니다. 삽화. ABR = 효능 기간(EP) 동안 처리된 BE의 수/EP 동안의 일수*365.25. EP는 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. 이 결과 측정(OM)은 추정된 결과(즉, EP 동안 수집된 데이터에 대해 음이항[NB] 회귀 모델을 피팅하여 추정된 결과)를 나타냅니다.
52주까지의 기준선
A군에서 관찰된 연간 출혈률: 예방
기간: 52주까지의 기준선
ABR은 매년 참가자당 치료된 출혈 에피소드의 연간 수입니다. 치료된 출혈 에피소드: BIVV001 투여가 필요한 모든 출혈 발생. 출혈의 첫 번째 징후에서 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서의 모든 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. ABR = EP 동안 치료된 출혈 에피소드의 수/EP 동안의 일수 * 365.25. EP는 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. 이 OM은 관찰된 결과(즉, EP 동안 수집된 데이터를 기반으로 하는 기술 통계 값)를 제공합니다.
52주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
A군에서 효능 기간 동안 추정된 연간 출혈률: 예방 - 비열등성 분석
기간: 과거 예방: 6개월(연구 EFC16293 시작 전)부터 EFC16293 등록 전날까지; BIVV001 예방: 현재 연구 EFC16293의 52주까지의 기준선
ABR은 매년 참가자당 치료된 출혈 에피소드의 연간 수입니다. 치료된 출혈 에피소드: BIVV001 투여가 필요한 모든 출혈 발생. 출혈의 첫 번째 징후에서 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서의 모든 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. ABR = EP 동안 치료된 출혈 에피소드의 수/EP 동안의 일수 * 365.25. EP는 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. 이 OM은 예상 결과(즉, EP 동안 수집된 데이터에 NB 회귀 모델을 피팅하여 추정된 결과)를 나타냅니다.
과거 예방: 6개월(연구 EFC16293 시작 전)부터 EFC16293 등록 전날까지; BIVV001 예방: 현재 연구 EFC16293의 52주까지의 기준선
예방에서 효능 기간 동안 관찰된 연간 출혈률 - 비열등성 분석
기간: 과거 예방: 6개월(연구 EFC16293 시작 전)부터 EFC16293 등록 전날까지; BIVV001 예방: 현재 연구 EFC16293의 52주까지의 기준선
ABR은 매년 참가자당 치료된 출혈 에피소드의 연간 수입니다. 치료된 출혈 에피소드: BIVV001 투여가 필요한 모든 출혈 발생. 출혈의 첫 번째 징후에서 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서의 모든 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. ABR = EP 동안 치료된 출혈 에피소드의 수/EP 동안의 일수 * 365.25. EP는 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. 이 OM은 관찰된 결과(즉, EP 동안 수집된 데이터를 기반으로 하는 기술 통계 값)를 제공합니다.
과거 예방: 6개월(연구 EFC16293 시작 전)부터 EFC16293 등록 전날까지; BIVV001 예방: 현재 연구 EFC16293의 52주까지의 기준선
A군에서 효능 기간 동안 추정된 연간 출혈률: 예방 - 우월성 분석
기간: 과거 예방: 6개월(연구 EFC16293 시작 전)부터 EFC16293 등록 전날까지; BIVV001 예방: 현재 연구 EFC16293의 52주까지의 기준선
ABR은 매년 참가자당 치료된 출혈 에피소드의 연간 수입니다. 치료된 출혈 에피소드: BIVV001 투여가 필요한 모든 출혈 발생. 출혈의 첫 번째 징후에서 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서의 모든 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. ABR = EP 동안 치료된 출혈 에피소드의 수/EP 동안의 일수 * 365.25. EP는 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. 이 OM은 예상 결과(즉, EP 동안 수집된 데이터에 NB 회귀 모델을 피팅하여 추정된 결과)를 나타냅니다.
과거 예방: 6개월(연구 EFC16293 시작 전)부터 EFC16293 등록 전날까지; BIVV001 예방: 현재 연구 EFC16293의 52주까지의 기준선
A군에서 효능 기간 동안 관찰된 연간 출혈률: 예방 - 우월성 분석
기간: 과거 예방: 6개월(연구 EFC16293 시작 전)부터 EFC16293 등록 전날까지; BIVV001 예방: 현재 연구 EFC16293의 52주까지의 기준선
ABR은 매년 참가자당 치료된 출혈 에피소드의 연간 수입니다. 치료된 출혈 에피소드: BIVV001 투여가 필요한 모든 출혈 발생. 출혈의 첫 번째 징후에서 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서의 모든 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. ABR = EP 동안 치료된 출혈 에피소드의 수/EP 동안의 일수 * 365.25. EP는 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. 이 OM은 관찰된 결과(즉, EP 동안 수집된 데이터를 기반으로 하는 기술 통계 값)를 제공합니다.
과거 예방: 6개월(연구 EFC16293 시작 전)부터 EFC16293 등록 전날까지; BIVV001 예방: 현재 연구 EFC16293의 52주까지의 기준선
A군에서 52주차에 성인을 위한 혈우병 관련 건강 관련 삶의 질 설문지(Haem-A-QOL) 신체 건강 영역 점수의 기준선에서 변경: 예방
기간: 기준선, 52주차
Haem-A-QoL은 혈우병이 있는 성인 참가자(17세 이상 [>=])를 위해 설계된 참가자 보고 설문지입니다. 신체건강[5문항], 감정[4문항], 자아관[5문항], 스포츠 및 레저[5문항], 직장 및 학교[4문항], 혈우병치료[ 3문항], 치료[8문항], 미래[5문항], 가족계획[4문항], 파트너십과 성생활[3문항]). 항목은 5가지 응답 옵션(전혀 없음, 거의 없음, 때때로, 자주 또는 항상)에 따라 평가되었습니다. 신체 건강 영역에 대한 원시 점수는 0에서 100 범위의 척도로 변환되었으며, 점수가 낮을수록 신체 건강이 더 나은 것을 나타냅니다. 신체적 건강 영역 점수의 기준선으로부터의 변화가 이 OM에서 보고되었습니다.
기준선, 52주차
A군에서 52주차에 PROMIS(Patient Reported Outcomes Measurements Information Systems) 통증 강도 3a 점수의 기준선으로부터의 변화: 예방
기간: 기준선, 52주차
PROMIS는 참가자가 보고한 건강 상태를 신뢰할 수 있고 정확하게 측정하는 시스템입니다. PROMIS 측정은 신체적, 정신적, 사회적 건강을 다루며 많은 만성 질환에 사용할 수 있습니다. PROMIS - 통증 강도 - 약식 3a는 3개의 질문으로 구성되어 있으며 참가자는 지난 7일 동안 경험한 통증 강도에 대해 보고했습니다. 각 질문은 1(통증 없음)에서 5(매우 심한 통증) 사이의 5개 응답으로 구성되었습니다. 총 PROMIS 통증 강도 3a 점수 범위는 3(통증 없음)에서 15(매우 심한 통증)까지였으며 점수가 높을수록 통증이 더 심함을 나타냅니다. 총 원시 점수는 원시 점수를 평균 50 및 표준 편차(SD) 10의 표준화된 점수로 재조정한 T-점수로 변환되었습니다. 높은 PROMIS T-점수는 최악의 결과를 나타냅니다. PROMIS 통증 강도 3a의 경우 T-점수 60은 평균보다 1SD 더 나빴습니다.
기준선, 52주차
A군에서 52주차에 혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 총 점수의 기준선으로부터의 변화: 예방
기간: 기준선, 52주차
HJHS는 혈우병 환자의 관절 건강 평가를 위해 개발된 검증된 11개 항목 채점 도구입니다. 그것은 팔꿈치, 무릎 및 발목 관절의 평가로 구성되었습니다: 부기(0-3), 부기 기간(0 및 1), 근육 위축(0-2), 운동 시 염발음(0-2), 굴곡 손실(0-2) 3~3), 신전 손실(0~3), 관절 통증(0~2) 및 근력(0~4), 각 항목에서 0 = 없음 및 더 높은 점수 = 심각한 손상 및 전반적인 보행(걷기, 계단, 달리기, 뛰기) 1 다리) 척도 범위는 0에서 4까지이며, 여기서 0은 모든 기술이 정상 한계에 있고 4는 기술이 정상 한계 내에 없음)입니다. 총 HJHS 점수 = 관절 합계(0~120) + 일반 보행(1~4)의 합계이며 범위는 0(관절 손상 없음)에서 124(심각한 관절 손상)까지이며, 점수가 높을수록 심각한 관절 손상을 나타냅니다.
기준선, 52주차
출혈 유형별 연간 출혈률(자발성, 외상성 및 알 수 없는 유형)
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
ABR: 매년 참가자당 치료된 출혈 에피소드의 연간 수. EP는 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합계를 반영합니다. 처리된 출혈 에피소드: 출혈의 첫 번째 징후에서 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료된 에피소드, 이전 주사와 <= 72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서의 모든 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 다른 위치에서의 모든 출혈은 마지막 주사로부터의 시간에 관계없이 별도의 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 자발 출혈: 기여 요인이 없는 출혈 에피소드(확실한 외상/선행적인 "격렬한" 활동). 외상성 출혈: 출혈의 알려진/믿는 원인이 있는 출혈 삽화.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
출혈 위치별 연간 출혈률(관절, 근육, 내부 및 피부/점막)
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
ABR: 매년 참가자당 치료된 출혈 에피소드의 연간 수. 효능 기간은 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합계를 반영합니다. 처리된 출혈 에피소드: 출혈의 첫 번째 징후에서 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료된 에피소드, 이전 주사와 <= 72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서의 모든 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 다른 위치에서의 모든 출혈은 마지막 주사로부터의 시간에 관계없이 별도의 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 자발 출혈: 기여 요인이 없는 출혈 에피소드(확실한 외상/선행적인 "격렬한" 활동). 외상성 출혈: 출혈의 알려진/믿는 원인이 있는 출혈 삽화.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
모든 출혈 에피소드에 대한 연간 출혈률
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
ABR: 모든 출혈(치료 및 비치료) 에피소드/참가자/년의 연간 수. ABR = EP 동안의 모든 출혈 에피소드의 수/EP에서의 일수*365.25. EP는 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합계를 반영합니다. 출혈 에피소드: 에피소드는 출혈의 첫 번째 징후에서 시작되어 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이전 주사와 <= 72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서의 모든 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 다른 위치에서의 모든 출혈: 마지막 주사 후의 시간에 관계없이 별도의 출혈 에피소드로 간주됩니다. 자발적인: 기여 인자가 없는 출혈(확실한 외상/선행적인 "격렬한" 활동). 외상성: 알려진/믿는 이유가 있는 출혈.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
연간 출혈률: B군 참가자의 참가자 내 비교
기간: B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
ABR은 매년 참가자당 치료된 출혈 에피소드의 연간 수입니다. 치료된 출혈 에피소드: BIVV001 투여가 필요한 모든 출혈 발생. 출혈의 첫 번째 징후에서 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서의 모든 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. ABR = (EP 동안 치료된 출혈 에피소드 수/EP 동안 일수*365.25. EP는 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다.
B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
A군에서 1%, 5%, 10%, 15%, 20% 이상의 인자 VIII(FVIII) 활동 수준을 달성한 참가자 비율: 예방
기간: 52주까지의 기준선
FVIII 활성 수준은 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 기반 1단계 응고 분석을 사용하여 측정되었습니다. 1%, 5%, 10%, 15% 및 20% 이상의(>) FVIII 활성 수준을 기준으로 정상 상태를 달성한 참가자의 비율이 이 OM에서 A군: 예방에 대해 보고되었습니다. 해당하는 경우 참가자는 둘 이상의 행으로 계산되었습니다.
52주까지의 기준선
출혈 에피소드 치료에 필요한 BIVV001 주사 횟수
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
각 출혈 에피소드를 해결하는 데 필요한 주사 횟수는 참가자당 모든 출혈 에피소드에 걸쳐 평균을 냈습니다. 출혈 에피소드는 출혈의 첫 번째 징후에서 시작되어 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되는 에피소드로 정의되었으며, 동일한 위치에서 후속 출혈이 발생하거나 이전 주사와 <= 72시간 간격으로 투여된 주사는 동일한 것으로 간주되었습니다. 출혈 에피소드.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
출혈 삽화를 치료하는 데 필요한 BIVV001의 총 용량
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
각 출혈 에피소드를 해결하는 데 사용된 총 용량(IU/kg)은 참가자당 모든 출혈 에피소드에 걸쳐 평균을 냈습니다. 출혈 에피소드는 출혈의 첫 번째 징후에서 시작되어 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되는 에피소드로 정의되었으며, 동일한 위치에서 후속 출혈이 발생하거나 이전 주사와 <= 72시간 간격으로 투여된 주사는 동일한 것으로 간주되었습니다. 출혈 에피소드.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
BIVV001의 단일 주사로 치료된 출혈 에피소드의 백분율
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
출혈 에피소드는 출혈의 첫 번째 징후에서 시작되어 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되는 에피소드로 정의되었으며, 동일한 위치에서 후속 출혈이 발생하거나 이전 주사와 <= 72시간 간격으로 투여된 주사는 동일한 것으로 간주되었습니다. 출혈 에피소드. 단일 주사로 치료된 출혈 에피소드(발생한 모든 출혈 에피소드 중)의 백분율이 이 OM에서 보고되었습니다.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
ISTH(International Society on Thrombosis and Haemostasis) 4점 반응 척도에 기반한 BIVV001 치료에 반응을 보인 참가자 비율
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
출혈 치료를 위한 BIVV001 치료의 각 주사와 관련된 참가자의 반응은 다음으로 분류된 ISTH 4점 반응 척도를 사용하여 평가되었습니다. 출혈), 중등도(약간의 통증 완화/출혈 징후 개선) 및 없음(최소한의 개선/상태 악화 없음). 평가는 출혈 에피소드에 대한 초기 치료 후 약 72시간 후에 수행되었습니다. 출혈 에피소드는 출혈의 첫 징후에서 시작되어 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되는 에피소드로 정의되었으며, 동일한 위치에서 출혈이 있거나 <= 72시간 간격으로 주사한 증상이 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 해당하는 경우 참가자는 둘 이상의 행으로 계산되었습니다.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
BIVV001 치료에 대한 참가자의 반응에 대한 의사의 전반적인 평가
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
의사는 4점 반응 척도를 사용하여 BIVV001 치료에 대한 참가자의 반응을 평가했습니다. 우수 = 출혈 에피소드(BE)가 평소보다 적은 주사 횟수/일반적인 FVIII 용량보다 적은/일반적인 용량에 반응/예방 중 돌발 출혈의 비율은 <= 일반적으로 관찰; 효과적 = 대부분의 BE는 동일한 수의 주사 및 투여량에 반응했지만 일부는 더 많은 주사/더 많은 투여량이 필요/돌발성 출혈 속도가 약간 증가했습니다. 부분적으로 효과적임 = BE는 가장 자주 예상보다 더 많은 주사 및/또는 더 높은 용량을 필요로 함/예방 동안 적절한 돌발성 출혈 예방은 더 빈번한 주사 및/또는 더 높은 용량을 필요로 함; 효과 없음 = 일상적인 지혈 조절 실패 또는 지혈 조절에 추가 제제가 필요함. 백분율은 총 응답 수를 기준으로 합니다.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
참가자당 총 연간 BIVV001 소비
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
총 연간 BIVV001 소비량(IU/kg)은 다음과 같이 각 참가자에 대해 계산되었습니다: EP 동안 BIVV001의 총 IU/kg을 EP 동안의 총 일수로 나눈 값*365.25. EP는 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
A군에서 52주차에 혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 도메인 점수의 기준선으로부터의 변화: 예방
기간: 기준선, 52주차
HJHS는 혈우병 환자의 관절 건강 평가를 위해 개발된 검증된 11개 항목 채점 도구입니다. 팔꿈치, 무릎 및 발목 관절에 대해 다음 영역을 평가했습니다: 부기(점수 0 = 부기 없음 ~ 3=심함), 부기 기간(점수 0 = 부기 없음 및 1 = >=6개월), 근육 위축(점수 0 = 없음) ~ 2 = 심함), 운동 시 염발음(점수 0 = 없음 ~ 2=심함), 굴곡 손실(점수 0 = <5' ~ 3 = >20'), 확장 손실(점수 0 = <5' ~ 3 = > 20'), 관절 통증(점수 0 = 능동 가동 범위를 통한 통증 없음 ~ 2 = 능동 범위를 통한 통증) 및 강도(점수 0 = 최대 저항으로 테스트 자세 유지 4 = 자취/근육 수축 없음), 각 항목 0 = 없음 및 더 높은 점수 = 심각한 손상.
기준선, 52주차
예상 연간 관절 출혈률(AJBR)
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
AJBR: 관절 출혈/참가자/년의 연간 수. ABR = EP 동안 치료된 관절 출혈 에피소드 수를 EP 동안의 총 일수로 나눈 값 * 365.25. 관절 출혈 에피소드: 1) 피부, 관절에 부기/온기 증가; 2) 통증 증가 또는 3) 베이스라인과 비교하여 점진적인 운동 범위 상실 또는 사지 사용 어려움. 출혈 에피소드(BE): 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료된 에피소드로, 동일한 위치/주사에서 <=72시간 간격으로 출혈 증상이 있는 경우 동일한 출혈 에피소드로 간주됩니다. EP는 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
관찰된 연간 관절 출혈률(AJBR)
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
AJBR: 관절 출혈/참가자/년의 연간 수. ABR = EP 동안 치료된 관절 출혈 에피소드 수를 EP 동안의 총 일수로 나눈 값 * 365.25. 관절 출혈 에피소드: 1) 피부, 관절의 부기/온기 증가와 함께 관절의 비정상적인 감각('조짐'); 2) 통증 증가 또는 3) 베이스라인과 비교하여 점진적인 운동 범위 상실 또는 사지 사용 어려움. BE: 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료된 에피소드, 동일한 위치/주사 ​​<= 72시간 간격의 출혈 증상은 동일한 출혈 에피소드로 간주됩니다. EP는 참가자가 연구 무기 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합계를 반영합니다.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
A군에서 52주차에 참가자의 해결된 표적 관절의 총 수: 예방
기간: 52주차
기준선에서 목표 관절은 기준선에서 캡처된 연구 시작 전 연속 6개월 기간 동안 >=3 자발 출혈 에피소드가 있는 주요 관절로 정의되었습니다. 해결된 목표 관절은 12개월 동안 지속적으로 노출되는 동안 해당 관절에 자발적인 출혈이 2개 미만인 것으로 정의되었습니다. 52주차에 해결된 표적 관절의 총 수가 보고되었습니다.
52주차
A군에서 52주차에 성인을 위한 혈우병 관련 건강 관련 삶의 질 설문지 기준치로부터의 변화: 예방
기간: 기준선, 52주차
Haem-A-QoL: 혈우병이 있는 성인 참가자(>=17세)를 위해 설계된 참가자 보고 설문지; 신체건강[5문항], 감정[4문항], 자아관[5문항], 스포츠 및 레저[5문항], 직장 및 학교[4문항], 혈우병치료[ 3문항], 치료[8문항], 미래[5문항], 가족계획[4문항], 파트너십과 성생활[3문항]). 항목은 5개의 응답 옵션에 따라 평가되었습니다. 1=전혀 없음, 2=드물게, 3=가끔, 4=자주, 5=항상 그리고 점수가 높을수록 장애가 더 심함을 나타냅니다. 각 영역의 원시 점수는 0에서 100 사이의 범위로 변환되었으며, 점수가 낮을수록 신체 건강이 더 나은 것을 나타냅니다. Haem-A-QoL 총 점수는 모든 영역 점수의 평균이며 범위는 0에서 100까지이며, 낮은 점수 = 더 나은 삶의 질입니다.
기준선, 52주차
A군에서 52주차에 환자가 보고한 결과 측정 정보 시스템 약식(PROMIS-SF) 신체 기능(PF) 6b의 기준선에서 변경: 예방
기간: 기준선, 52주차
PROMIS-SF v2.0 PF 6b는 개선된 HAQ(Health Assessment Questionnaire)의 2개 항목과 개선된 Physical Function-10(PF-10) 기기의 4개 항목으로 구성되었습니다. 두 도구 모두 참가자의 현재 능력을 평가하고 5개의 응답 옵션이 있습니다. : 1=전혀 그렇지 않다, 2=매우 그렇다, 3=다소 그렇다, 4=많다, 5=없다. PROMIS-SF PF 6b의 총점: 0(장애 없음)에서 100(최악의 장애) 범위의 구성 항목 평균 점수. T-score는 PROMIS 채점 매뉴얼에 제공된 채점표를 기반으로 원시 척도 점수(답변한 모든 질문의 점수 합계)를 평균 50, 표준 편차 10의 표준화된 점수로 재조정합니다. 더 높은 PROMIS T-점수 = 더 많은 개념이 측정됩니다.
기준선, 52주차
BIVV001 치료에 대한 참가자의 지혈 반응에 대한 조사자 또는 외과의의 평가
기간: 52주까지의 기준선
수술 절차를 완료한 조사자/외과의사는 BIVV001 치료로 수술에 대한 참가자의 반응을 4점 척도를 사용하여 평가합니다. 여기서 반응은 최악의 반응으로 분류됩니다: 1 = 우수, 2 = 좋음, 3 = 보통, 4 = 나쁨/ 없음. 점수가 높을수록 최악의 반응을 나타냈습니다. 이 평가는 수술 후 24시간 후에 수행되었습니다. 수술은 하나 이상의 응답 범주에서 계산될 수 있습니다.
52주까지의 기준선
대수술의 수술 전후 기간 동안 지혈 유지에 필요한 수술당 주사 횟수
기간: 수술 전후 기간 동안(기준선에서 최대 52주까지의 모든 시간)
수술 전후 기간은 수술을 둘러싼 경과시간으로 수술 전(수술 4주 전), 수술(수술 중), 수술 후(수술 후 24시간)의 3단계로 구분하였다. 수술당 지혈(혈관의 출혈을 예방하고 멈추게 하는 과정)을 유지하기 위한 주사 횟수는 부하 용량(즉, 수술 당일 또는 수술 하루 전에 투여된 수술 전 주사)의 모든 주사를 포함했습니다. , 수술이 끝날 때까지. 대수술: 다음 중 하나를 필요로 하는 침습적 수술 절차로 정의됩니다. 관절 수술; 장기 제거; 어금니 또는 3개 이상의 어금니의 발치; 정상적인 해부학적 구조의 수술적 변경; 중간엽 장벽(예: 흉막, 복막, 경질막)의 교차.
수술 전후 기간 동안(기준선에서 최대 52주까지의 모든 시간)
대수술을 위한 수술 전후 기간 동안 -1일부터 0일까지 지혈 유지에 필요한 총 선량
기간: -1일 ~ 0일(수술일)
수술 전후 기간은 수술을 둘러싼 경과시간으로 수술 전(수술 4주 전), 수술(수술 중), 수술 후(수술 후 24시간)의 3단계로 구분하였다. 총 투여량(IU/kg)은 수술 중 지혈(혈관의 출혈을 예방하고 멈추게 하는 과정)을 유지하는 데 필요한 대수술(부하 투여량 포함)당 총 주사량의 합계입니다. 대수술: 다음 중 하나를 필요로 하는 침습적 수술 절차로 정의됩니다. 관절 수술; 장기 제거; 어금니 또는 3개 이상의 어금니의 발치; 정상적인 해부학적 구조의 수술적 변경; 중간엽 장벽(예: 흉막, 복막, 경질막)의 교차. 0일을 수술일로 정의하였다. 주어진 수술에 대한 로딩 용량은 수술 당일 또는 수술 1일 전(즉, -1일) 투여된 수술 전 주사였다.
-1일 ~ 0일(수술일)
대수술을 위한 수술 전후 기간 동안 -1일부터 14일까지 총 BIVV001 소비
기간: -1일 ~ 14일
수술 전후 기간: 수술을 둘러싼 시간 경과를 수술 전(수술 4주 전), 수술(수술 중), 수술 후(수술 후 24시간)의 3단계로 구분했습니다. 총 BIVV001 소비량은 로딩 용량(수술 전날, 즉, -1일)부터 수술 후 최대 2주(즉, 14일)까지 요약되었고 이 OM에서 보고되었습니다.
-1일 ~ 14일
대수술을 위한 수술 전후 기간 동안 사용된 혈액 성분 수혈 횟수
기간: 수술 전후 기간 동안(기준선에서 최대 52주까지의 모든 시간)
수술 전후 기간은 수술을 둘러싼 경과 시간으로 수술 전(수술 4주 전), 수술(수술 중), 수술 후(수술 후 24시간)의 3단계로 구분하였다. 수술 하위 그룹의 모든 주요 수술에 대해 수술 전후 기간 동안 사용된 혈액 성분 수혈 횟수를 범주별로(0, 1, 2, 3 및 >3) 요약했습니다. 대수술: 다음 중 하나를 필요로 하는 침습적 수술 절차로 정의됩니다. 관절 수술; 장기 제거; 어금니 또는 3개 이상의 어금니의 발치; 정상적인 해부학적 구조의 수술적 변경; 중간엽 장벽(예: 흉막, 복막, 경질막)의 교차.
수술 전후 기간 동안(기준선에서 최대 52주까지의 모든 시간)
대수술을 위한 수술 전후 기간 동안 사용되는 혈액 성분 수혈의 종류
기간: 수술 전후 기간 동안(기준선에서 최대 52주까지의 모든 시간)
수술 전후 기간은 수술을 둘러싼 경과 시간으로 수술 전(수술 4주 전), 수술(수술 중), 수술 후(수술 후 24시간)의 3단계로 구분하였다. 모든 주요 수술에 사용된 혈액 성분(적혈구, 혈소판, 신선 동결 혈장, 전혈 및 기타) 수혈 유형을 요약했습니다. 수술 후는 수술 종료일 다음날부터 퇴원일까지를 말합니다. 대수술: 다음 중 하나를 필요로 하는 침습적 수술 절차로 정의됩니다. 관절 수술; 장기 제거; 어금니 또는 3개 이상의 어금니의 발치; 정상적인 해부학적 구조의 수술적 변경; 중간엽 장벽(예: 흉막, 복막, 경질막)의 교차.
수술 전후 기간 동안(기준선에서 최대 52주까지의 모든 시간)
대수술 중 예상 출혈량
기간: 0일(즉, 수술일)
대수술 중 예상 총 출혈량(밀리리터)을 요약했습니다. 대수술: 다음 중 하나를 필요로 하는 침습적 수술 절차로 정의됩니다. 관절 수술; 장기 제거; 어금니 또는 3개 이상의 어금니의 발치; 정상적인 해부학적 구조의 수술적 변경; 중간엽 장벽(예: 흉막, 복막, 경질막)의 교차.
0일(즉, 수술일)
치료 관련 부작용(TEAE) 및 치료 관련 심각한 부작용(TESAE)이 있는 참여자 수
기간: A군: 베이스라인(제1일)부터 BIVV001의 마지막 투여 후 최대 3주(즉, 최대 55주); B군: 주문형: 베이스라인부터 26주차까지 및 B군: 예방: 26주차부터 52주차에 BIVV001의 마지막 투여 후 최대 3주까지(즉, 최대 55주차까지)
유해 사례(AE)는 연구 약물을 투여받은 참가자에서 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 임의의 비정상적인 의학적 발생으로 정의되었습니다. 심각한 AE(SAE)는 임의의 투여량에서 다음과 같은 비정상적인 의학적 발생으로 정의되었습니다. 사망을 초래했거나, 생명을 위협했거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장이 필요했거나, 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력을 초래했거나, 선천적 기형이거나, 또는 선천적 결함이거나 의학적으로 중요한 사건이었습니다. 치료 긴급 AE는 기준선(제1일)부터 마지막 ​​투여 후 최대 3주까지 발전, 악화 또는 심각해진 AE였습니다.
A군: 베이스라인(제1일)부터 BIVV001의 마지막 투여 후 최대 3주(즉, 최대 55주); B군: 주문형: 베이스라인부터 26주차까지 및 B군: 예방: 26주차부터 52주차에 BIVV001의 마지막 투여 후 최대 3주까지(즉, 최대 55주차까지)
인자 VIII에 대한 중화 항체(억제제 개발)가 있는 참가자 수
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
저해제 발생은 저해제 결과 >=0.6 BU/mL로 정의되었으며, 날짜로부터 2~4주 후에 별도의 샘플에서 >=0.6 BU/mL의 두 번째 테스트 결과로 확인되었습니다. 원래 샘플을 뽑았을 때. 두 테스트 모두 Nijmegen 수정 Bethesda 분석을 사용하여 중앙 실험실에서 수행해야 합니다.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
색전증 및 혈전증 발생이 있는 참가자 수
기간: A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
색전증 및 혈전증 사건은 영상으로 확인된 동맥 또는 정맥 혈전증으로 정의되었습니다.
A군: 기준선에서 52주까지; B군: 온디맨드 - 기준선에서 26주까지, 예방 - 26주에서 52주까지
약동학(PK): 최대 FVIII 활성(Cmax)
기간: 기준선(제1일 투여 후 15분) 및 제52주 투여 후 15분
Cmax는 관찰된 최대 혈장 FVIII 활성으로 정의되었습니다.
기준선(제1일 투여 후 15분) 및 제52주 투여 후 15분
약동학: 제거 반감기(t1/2z)
기간: 투여 전, 투여 후 1일 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간(기준선); 26주차에 투여 전, 투여 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간
혈장 t1/2z는 약물의 혈장 농도가 절반으로 감소하는 데 측정된 시간이었다. 연구의 순차적 PK 하위 그룹에 등록된 참가자에 대해서만 PK 샘플을 기준선 및 26주차의 모든 시점에 대해 수집했습니다. 그러나 참가자들은 2주차와 27주차에 BIVV001 용량을 투여받지 않았습니다.
투여 전, 투여 후 1일 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간(기준선); 26주차에 투여 전, 투여 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간
약동학: 클리어런스(CL)
기간: 투여 전, 투여 1일 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간(기준선)
CL은 약물이 체내에서 제거되는 속도로 정의됩니다. 연구의 순차적 PK 하위 그룹에 등록된 참가자에 대해서만 PK 샘플을 베이스라인의 모든 시점에 대해 수집했습니다. 그러나 참가자들은 2주차와 27주차에 BIVV001 용량을 투여받지 않았습니다.
투여 전, 투여 1일 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간(기준선)
약동학: 정상 상태에서 총 청소율(CLss)
기간: 26주차 투여 전, 투여 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간
CLss는 정상 상태에서 약물이 체내에서 제거되는 속도로 정의됩니다. 연구의 순차적 PK 하위 그룹에 등록된 참가자에 대해서만 PK 샘플을 26주차에 모든 시점에 대해 수집했습니다. 그러나 참가자들은 2주차와 27주차에 BIVV001 용량을 투여받지 않았습니다.
26주차 투여 전, 투여 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간
약동학: 축적 지수(AI)
기간: 26주차 투여 전, 투여 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간
AI는 단일 용량과 비교하여 정상 상태 조건(즉, 반복 투여 후)에서 약물 축적의 비율입니다. AI는 26주(183일)의 곡선하 면적(AUC)을 1일의 AUC로 나눈 비율로 계산했으며, 여기서 AUC는 시간 0부터 무한대까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적입니다. 연구의 순차적 PK 하위 그룹에 등록된 참가자에 대해서만 PK 샘플을 26주차에 모든 시점에 대해 수집했습니다. 그러나 참가자들은 2주차와 27주차에 BIVV001 용량을 투여받지 않았습니다.
26주차 투여 전, 투여 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간
약동학: 혈장 FVIII 활동 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-tau)
기간: 투여 전, 투여 후 1일 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간(기준선); 투여 전, 26주차(183일) 투여 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간
AUC0-tau는 시간 0(투약 전)부터 투여 간격까지의 혈장 농도-시간 프로필 아래 면적으로 정의되었습니다. 연구의 순차적 PK 하위 그룹에 등록된 참가자에 대해서만 PK 샘플을 기준선 및 26주차의 모든 시점에 대해 수집했습니다. 그러나 참가자들은 2주차와 27주차에 BIVV001 용량을 투여받지 않았습니다.
투여 전, 투여 후 1일 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간(기준선); 투여 전, 26주차(183일) 투여 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간
약동학: 정상 상태에서의 분포 부피(Vss)
기간: 투여 전, 투여 후 1일 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간(기준선); 투여 전, 26주차(183일) 투여 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간
분포 용적(Vd)은 약물의 원하는 혈장 농도를 생성하기 위해 약물의 총량이 균일하게 분포되어야 하는 이론적 부피로 정의됩니다. Vss는 정상 상태에서 분포의 겉보기 부피입니다. 연구의 순차적 PK 하위 그룹에 등록된 참가자에 대해서만 PK 샘플을 기준선 및 26주차의 모든 시점에 대해 수집했습니다. 그러나 참가자들은 2주차와 27주차에 BIVV001 용량을 투여받지 않았습니다.
투여 전, 투여 후 1일 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간(기준선); 투여 전, 26주차(183일) 투여 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간
약동학: 평균 체류 시간(MRT)
기간: 투여 전, 투여 후 1일 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간(기준선); 투여 전, 26주차(183일) 투여 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간
MRT는 약물 분자가 체내에서 보내는 평균 총 시간입니다. 연구의 순차적 PK 하위 그룹에 등록된 참가자에 대해서만 PK 샘플을 기준선 및 26주차의 모든 시점에 대해 수집했습니다. 그러나 참가자들은 2주차와 27주차에 BIVV001 용량을 투여받지 않았습니다.
투여 전, 투여 후 1일 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간(기준선); 투여 전, 26주차(183일) 투여 후 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간
약동학: 회수율 증가(IR)
기간: 투여 전, 1일째 투여 후 0.25시간(기준선); 투여 전, 26주차(183일) 투여 후 0.25시간
IR은 (최고 활동량[IU/dL] - 최저 활동량[IU/dL])/실제 투여량(IU/kg)으로 계산하였으며, 매 방문 시 최고 활동량은 투약 후 가장 높은 활동 수준이었고 최저 활동량은 각 방문에서의 활동은 투약 전의 활동 수준이었습니다.
투여 전, 1일째 투여 후 0.25시간(기준선); 투여 전, 26주차(183일) 투여 후 0.25시간
약동학: BIVV001에 대한 최저 농도(Ctrough)
기간: 기준선(1일차) 및 52주차에 투여 전
Ctrough는 약물의 투여 전 농도입니다.
기준선(1일차) 및 52주차에 투여 전
약동학: 미리 정의된(10 및 40%) FVIII 활성 수준을 초과하는 시간
기간: 투여 전 및 투여 후 1일 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간(기준선)
사전 정의된(10 및 40%) FVIII 활동 수준을 초과하는 시간은 BIVV001이 50 IU/kg의 단일 용량으로 10 IU/dL 및 40 IU/dL 이상을 유지하는 시간을 의미합니다. 연구의 순차적 PK 하위 그룹에 등록된 참가자에 대해서만 PK 샘플을 베이스라인의 모든 시점에 대해 수집했습니다. 그러나 참가자들은 2주차와 27주차에 BIVV001 용량을 투여받지 않았습니다.
투여 전 및 투여 후 1일 0.25, 3, 24, 72, 168, 240 및 336시간(기준선)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Bioverativ, a Sanofi company

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 11월 19일

기본 완료 (실제)

2022년 2월 3일

연구 완료 (실제)

2022년 2월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 11월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 11월 11일

처음 게시됨 (실제)

2019년 11월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 5월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 4월 28일

마지막으로 확인됨

2023년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EFC16293
  • 2019-002023-15 (EudraCT 번호)
  • U1111-1223-4867 (레지스트리 식별자: ICTRP)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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