SCD におけるニューロ イメージングに関するパイロット研究: 鎌状赤血球症を治すためのボストン コンソーシアムの一部
鎌状赤血球症 (SCD) は、組織への酸素輸送を損ない、内皮損傷を引き起こします。 したがって、治療介入は両方を改善することを目的としていますが、介入がいつ必要かを判断し、個々の患者で選択された介入の有効性を評価するためのバイオマーカーの必要性は満たされていません。 脳はこの疾患の最も脆弱で結果的な標的の1つであるため、この研究では、脳血行動態への影響を通じてSCDとその治療を監視することを提案しています。 具体的には、この研究では、定量的磁気共鳴画像法 (MRI) と、周波数領域近赤外および拡散相関分光法 (FDNIRS-DCS) などの高度な光学分光法を最適化して、1) 脳血流 (CBF) の測定による脳酸素輸送を監視します。 ）、脳酸素抽出分画（OEF）および酸素消費の脳代謝率（CMRO2）、および2）脳血管反応性を伴う内皮機能（CVR）。
さらに、この研究は、ベースラインの脳酸素輸送とCVR、および治療（胎児ヘモグロビンを誘導するための輸血または遺伝子治療）で発生する変化を監視し、既知の遺伝子型と表現型を持つヘモグロビン症患者を評価することを目的としています。 最終的な目標は、介入のために個々のSCD被験者を選択し、治療に対する個々の反応を評価するためのこのモニタリングアプローチの可能性を実証することです. 成功すれば、進行中および将来の新しい SCD 療法の臨床試験にこれらのモダリティを含めることを正当化するのに役立ちます。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Ellen Grant, MD
- 電話番号：857-218-5111
- メール：Ellen.Grant@childrens.harvard.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Katherine Eident, BS
- 電話番号：617-355-2184
- メール：katherine.eident@childrens.harvard.edu
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Boston Children's Hospital
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コンタクト：
- Jessie Sims
- 電話番号：617-919-1309
- メール：Jessica.Sims@childrens.harvard.edu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
グループ 1 (健康なコントロール):
- SCDのない8〜18歳の子供
グループ 2 (治療を受けていない SCD 患者):
8～18歳のSCD患者：
- 遺伝子治療や骨髄移植を受けていない
- 慢性輸血を受けていない
- 過去3ヶ月間輸血を受けていない
グループ3（遺伝子治療を受けたSCD患者）：
- -登録の少なくとも1か月前に遺伝子治療を受けた8〜18歳のSCD患者
グループ 4 (慢性輸血を受けている SCD 患者):
- 慢性輸血を受ける 8～18 歳の SCD 患者
除外基準:
- 心臓ペースメーカーや灌流ポンプなどの電気インプラント。
- 動脈瘤クリップ、手術用クリップ、プロテーゼ、人工心臓、鋼製部品を含む弁、金属片、榴散弾、目の近くの入れ墨、または鋼製インプラントなどの強磁性インプラント。
- ジュエリーや金属クリップなどの強磁性体。
- 妊娠を希望している妊娠可能年齢の女性、授乳中の女性、または妊娠の可能性がある女性。
- 発作または閉所恐怖症反応を発症する可能性を含む既存の病状;
- 心停止の可能性が通常よりも大きい;
- -MRIのために鎮静が必要な被験者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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グループ 1: 通常発達中の子供
このグループの参加者は、SCD の診断を受けません。
これらの参加者は、約 1 時間続く MRI を受け、同時に FDNIRS-DCS モニタリングが行われます。
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FDNIRS-DCS 測定は、すべての MRI スキャンと同時に実行されます。
グループ 4 の参加者は、予定された輸血の前、最中、後に追加の測定を行います。
他の名前：
グループ 1 ～ 3 の参加者は、1 時間の MRI を 1 回受けます。
グループ4の参加者は、1時間のMRIスキャンを2回受けます。1回は輸血前の1週間以内に、もう1回は輸血後1週間以内です。
他の名前：
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グループ 2: 治療を受けていない SCD の子供
このグループの参加者は SCD と診断されていますが、慢性輸血、遺伝子治療、または骨髄移植を受けていません。
これらの参加者は、約 1 時間続く MRI を受け、同時に FDNIRS-DCS モニタリングが行われます。
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FDNIRS-DCS 測定は、すべての MRI スキャンと同時に実行されます。
グループ 4 の参加者は、予定された輸血の前、最中、後に追加の測定を行います。
他の名前：
グループ 1 ～ 3 の参加者は、1 時間の MRI を 1 回受けます。
グループ4の参加者は、1時間のMRIスキャンを2回受けます。1回は輸血前の1週間以内に、もう1回は輸血後1週間以内です。
他の名前：
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グループ 3: 遺伝子治療を受けた SCD の子供
このグループの参加者は、SCD の診断を受けており、登録の少なくとも 1 か月前に遺伝子治療を受けています。
これらの参加者は、約 1 時間続く MRI を受け、同時に FDNIRS-DCS モニタリングが行われます。
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FDNIRS-DCS 測定は、すべての MRI スキャンと同時に実行されます。
グループ 4 の参加者は、予定された輸血の前、最中、後に追加の測定を行います。
他の名前：
グループ 1 ～ 3 の参加者は、1 時間の MRI を 1 回受けます。
グループ4の参加者は、1時間のMRIスキャンを2回受けます。1回は輸血前の1週間以内に、もう1回は輸血後1週間以内です。
他の名前：
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グループ 4: 慢性輸血を受けている SCD の子供
このグループの参加者は、SCD の診断を受けており、慢性的な輸血を受けています。
これらの参加者は、約 1 時間続く MRI を受け、同時に FDNIRS-DCS モニタリングが行われます。
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FDNIRS-DCS 測定は、すべての MRI スキャンと同時に実行されます。
グループ 4 の参加者は、予定された輸血の前、最中、後に追加の測定を行います。
他の名前：
グループ 1 ～ 3 の参加者は、1 時間の MRI を 1 回受けます。
グループ4の参加者は、1時間のMRIスキャンを2回受けます。1回は輸血前の1週間以内に、もう1回は輸血後1週間以内です。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脳の血液酸素化の測定におけるFDNIRS-DCSの精度
時間枠：6ヵ月
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脳の血液酸素化は、FDNIRS-DCS 技術を使用して測定され、同時 MRI スキャンからのデータと比較されます。
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6ヵ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Ellen Grant, MD、Boston Children's Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB-P00033322
- 1OT2HL152640-01 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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