Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En pilotstudie om neuroimaging vid SCD: En del av Boston Consortium för att bota sicklecellssjukdom

9 december 2025 uppdaterad av: Ellen Grant, Boston Children's Hospital

Sickle Cell Disease (SCD) försämrar syretransporten till vävnaden och orsakar endotelskada. Således syftar terapeutiska interventioner till att förbättra båda, men det finns ett otillfredsställt behov av biomarkörer för att avgöra när intervention är nödvändig och utvärdera effektiviteten av den valda interventionen hos enskilda patienter. Denna studie föreslår att övervaka SCD och dess behandling genom deras inverkan på cerebral hemodynamik, eftersom hjärnan är ett av de mest sårbara och följdmålen för sjukdomen. Specifikt kommer denna studie att optimera kvantitativ magnetisk resonanstomografi (MRI) och avancerad optisk spektroskopiteknik som frekvensdomän nära-infraröd och diffus korrelationsspektroskopi (FDNIRS-DCS) för att övervaka 1) cerebral syretransport med mätningar av cerebralt blodflöde (CBFF) ), cerebral syreextraktionsfraktion (OEF) och cerebral metabolisk hastighet av syreförbrukning (CMRO2) och 2) endotelfunktion med cerebrovaskulär reaktivitet (CVR).

Dessutom syftar denna studie till att övervaka baslinje cerebral syretransport och CVR, såväl som förändringar som inträffar med behandling (transfusion eller genetisk terapi för att inducera fosterhemoglobin) och bedöma hemoglobinopatipatienter med kända genotyper och fenotyper. Det slutliga målet är att visa potentialen för denna övervakningsmetod för att välja individuella SCD-subjekt för interventioner och utvärdera individuella svar på behandlingen. Framgång kommer att hjälpa till att motivera inkludering av dessa modaliteter i pågående och framtida kliniska prövningar av nya SCD-terapier.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

8

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

I denna pilotstudie planerar utredarna att rekrytera 8 barn i åldrarna 8-18 från hematologiska kliniker.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Grupp 1 (hälsosamma kontroller):

  • Barn 8-18 år utan SCD

Grupp 2 (SCD-patienter utan behandling):

  • SCD-patienter i åldrarna 8-18 som:

    • inte har genomgått genterapi eller benmärgstransplantation
    • inte får kroniska transfusioner
    • har inte fått någon blodtransfusion de senaste 3 månaderna

Grupp 3 (SCD-patienter som har genomgått genterapi):

  • SCD-patienter i åldrarna 8-18 år som har genomgått genterapi minst en månad före inskrivningen

Grupp 4 (SCD-patienter som har kroniska transfusioner):

  • SCD-patienter i åldrarna 8-18 år som får kroniska transfusioner

Exklusions kriterier:

  • Elektriska implantat såsom pacemakers eller perfusionspumpar;
  • Ferromagnetiska implantat såsom aneurysmklämmor, kirurgiska klämmor, proteser, konstgjorda hjärtan, klaffar med ståldelar, metallfragment, splitter, tatueringar nära ögat eller stålimplantat;
  • Ferromagnetiska föremål som smycken eller metallklämmor;
  • Kvinnor i fertil ålder som vill bli gravida, som ammar eller misstänker att de kan vara gravida;
  • Redan existerande medicinska tillstånd inklusive en sannolikhet för att utveckla anfall eller klaustrofobiska reaktioner;
  • Någon större risk än normalt för hjärtstillestånd;
  • Personer som behöver sedering för MRT

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Grupp 1: Typiskt utvecklande barn
Deltagare i denna grupp kommer inte att ha en diagnos av SCD. Dessa deltagare kommer att genomgå en MRT, som varar ungefär en timme, med samtidig FDNIRS-DCS-övervakning.
Enhet: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-mätningar kommer att utföras samtidigt som alla MR-undersökningar. Deltagarna i grupp 4 kommer att ha ytterligare mätningar före, under och efter den planerade transfusionen.
Andra namn:
  • Frekvensdomän nära-infraröd och diffus korrelationsspektroskopi
Enhet: MRI
Deltagarna i grupp 1-3 kommer att få en enda timmes lång MRT. Deltagarna i grupp 4 kommer att få två, en timme långa MR-undersökningar: en inom en vecka före transfusionen och en inom en vecka efter transfusionen.
Andra namn:
  • Magnetisk resonanstomografi
Grupp 2: Barn med SCD som inte får behandling
Deltagare i denna grupp har diagnosen SCD, men får inte kroniska transfusioner, genterapi eller benmärgstransplantationer. Dessa deltagare kommer att genomgå en MRT, som varar ungefär en timme, med samtidig FDNIRS-DCS-övervakning.
Enhet: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-mätningar kommer att utföras samtidigt som alla MR-undersökningar. Deltagarna i grupp 4 kommer att ha ytterligare mätningar före, under och efter den planerade transfusionen.
Andra namn:
  • Frekvensdomän nära-infraröd och diffus korrelationsspektroskopi
Enhet: MRI
Deltagarna i grupp 1-3 kommer att få en enda timmes lång MRT. Deltagarna i grupp 4 kommer att få två, en timme långa MR-undersökningar: en inom en vecka före transfusionen och en inom en vecka efter transfusionen.
Andra namn:
  • Magnetisk resonanstomografi
Grupp 3: Barn med SCD som har genomgått genterapi
Deltagare i denna grupp har diagnosen SCD och har genomgått genterapi minst en månad före inskrivningen. Dessa deltagare kommer att genomgå en MRT, som varar ungefär en timme, med samtidig FDNIRS-DCS-övervakning.
Enhet: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-mätningar kommer att utföras samtidigt som alla MR-undersökningar. Deltagarna i grupp 4 kommer att ha ytterligare mätningar före, under och efter den planerade transfusionen.
Andra namn:
  • Frekvensdomän nära-infraröd och diffus korrelationsspektroskopi
Enhet: MRI
Deltagarna i grupp 1-3 kommer att få en enda timmes lång MRT. Deltagarna i grupp 4 kommer att få två, en timme långa MR-undersökningar: en inom en vecka före transfusionen och en inom en vecka efter transfusionen.
Andra namn:
  • Magnetisk resonanstomografi
Grupp 4: Barn med SCD som har kroniska transfusioner
Deltagare i denna grupp har diagnosen SCD och får kroniska transfusioner. Dessa deltagare kommer att genomgå en MRT, som varar ungefär en timme, med samtidig FDNIRS-DCS-övervakning.
Enhet: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-mätningar kommer att utföras samtidigt som alla MR-undersökningar. Deltagarna i grupp 4 kommer att ha ytterligare mätningar före, under och efter den planerade transfusionen.
Andra namn:
  • Frekvensdomän nära-infraröd och diffus korrelationsspektroskopi
Enhet: MRI
Deltagarna i grupp 1-3 kommer att få en enda timmes lång MRT. Deltagarna i grupp 4 kommer att få två, en timme långa MR-undersökningar: en inom en vecka före transfusionen och en inom en vecka efter transfusionen.
Andra namn:
  • Magnetisk resonanstomografi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Noggrannhet av FDNIRS-DCS vid mätning av blodsyresättning i hjärnan
Tidsram: 6 månader
Blodets syresättning av hjärnan kommer att mätas med FDNIRS-DCS-tekniker och sedan jämföras med data från en samtidig MRI-skanning.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Utredare

  • Huvudutredare: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 oktober 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

1 maj 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 oktober 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 november 2019

Första postat (Faktisk)

18 november 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

12 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB-P00033322
  • 1OT2HL152640-01 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera