Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie o neurozobrazování v SCD: Část Bostonského konsorcia k léčbě srpkovité anémii

24. července 2023 aktualizováno: Ellen Grant, Boston Children's Hospital

Srpkovitá anémie (SCD) zhoršuje transport kyslíku do tkáně a způsobuje poškození endotelu. Terapeutické intervence se tedy zaměřují na zlepšení obou, ale existuje nenaplněná potřeba biomarkerů, které by určovaly, kdy je intervence nezbytná, a vyhodnocovaly účinnost zvolené intervence u jednotlivých pacientů. Tato studie navrhuje monitorovat SCD a jeho léčbu prostřednictvím jejich vlivu na mozkovou hemodynamiku, protože mozek je jedním z nejzranitelnějších a následných cílů onemocnění. Konkrétně bude tato studie optimalizovat kvantitativní zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) a pokročilé techniky optické spektroskopie, jako jsou frekvenční oblasti blízké infračervené a difúzní korelační spektroskopie (FDNIRS-DCS) pro monitorování 1) transportu kyslíku mozkem s měřením průtoku krve mozkem (CBF). ), frakce cerebrální extrakce kyslíku (OEF) a rychlost spotřeby kyslíku v mozku (CMRO2) a 2) endoteliální funkce s cerebrovaskulární reaktivitou (CVR).

Kromě toho si tato studie klade za cíl monitorovat základní cerebrální transport kyslíku a CVR, stejně jako změny, ke kterým dochází při léčbě (transfuze nebo genetická terapie k indukci fetálního hemoglobinu) a hodnotit pacienty s hemoglobinopatií se známými genotypy a fenotypy. Konečným cílem je demonstrovat potenciál tohoto monitorovacího přístupu k výběru jednotlivých subjektů SCD pro intervence a hodnocení individuálních odpovědí na léčbu. Úspěch pomůže ospravedlnit zahrnutí těchto modalit do probíhajících a budoucích klinických studií nových terapií SCD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

8

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

V této pilotní studii vyšetřovatelé plánují nábor 8 dětí ve věku 8-18 let z hematologických klinik.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Skupina 1 (zdravé kontroly):

  • Děti ve věku 8-18 let bez SCD

Skupina 2 (pacienti s SCD bez léčby):

  • Pacienti s SCD ve věku 8-18 let, kteří:

    • nepodstoupili genovou terapii ani transplantaci kostní dřeně
    • nedostávají chronické transfuze
    • nedostali krevní transfuzi v posledních 3 měsících

Skupina 3 (pacienti s SCD, kteří podstoupili genovou terapii):

  • Pacienti s SCD ve věku 8-18 let, kteří podstoupili genovou terapii alespoň jeden měsíc před zařazením

Skupina 4 (pacienti s SCD, kteří mají chronické transfuze):

  • Pacienti s SCD ve věku 8-18 let, kteří dostávají chronické transfuze

Kritéria vyloučení:

  • Elektrické implantáty, jako jsou kardiostimulátory nebo perfuzní pumpy;
  • Feromagnetické implantáty, jako jsou aneuryzmatické klipy, chirurgické klipy, protézy, umělá srdce, chlopně s ocelovými částmi, kovové úlomky, šrapnel, tetování v blízkosti oka nebo ocelové implantáty;
  • Feromagnetické předměty, jako jsou šperky nebo kovové spony;
  • Ženy ve fertilním věku, které chtějí otěhotnět, které kojí nebo mají podezření, že by mohly být těhotné;
  • Preexistující zdravotní stavy včetně pravděpodobnosti rozvoje záchvatů nebo klaustrofobických reakcí;
  • Jakýkoli větší než normální potenciál pro srdeční zástavu;
  • Subjekty vyžadující sedaci pro MRI

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Skupina 1: Typicky se vyvíjející děti
Účastníci této skupiny nebudou mít diagnózu SCD. Tito účastníci podstoupí MRI, která trvá přibližně hodinu, se současným monitorováním FDNIRS-DCS.
Přístroj: FDNIRS-DCS
Měření FDNIRS-DCS bude provedeno současně se všemi skeny MRI. Účastníci ve skupině 4 budou mít další měření před, během a po jejich plánované transfuzi.
Ostatní jména:
  • Blízká infračervená a difúzní korelační spektroskopie ve frekvenční doméně
Přístroj: MRI
Účastníci ve skupinách 1-3 obdrží jednu hodinovou magnetickou rezonanci. Účastníci ve skupině 4 obdrží dva, jednu hodinu dlouhé MRI skeny: jeden do týdne před transfuzí a jeden do týdne po transfuzi.
Ostatní jména:
  • Magnetická rezonance
Skupina 2: Děti s SCD nedostávají léčbu
Účastníci této skupiny mají diagnózu SCD, ale nedostávají chronické transfuze, genovou terapii ani transplantace kostní dřeně. Tito účastníci podstoupí MRI, která trvá přibližně hodinu, se současným monitorováním FDNIRS-DCS.
Přístroj: FDNIRS-DCS
Měření FDNIRS-DCS bude provedeno současně se všemi skeny MRI. Účastníci ve skupině 4 budou mít další měření před, během a po jejich plánované transfuzi.
Ostatní jména:
  • Blízká infračervená a difúzní korelační spektroskopie ve frekvenční doméně
Přístroj: MRI
Účastníci ve skupinách 1-3 obdrží jednu hodinovou magnetickou rezonanci. Účastníci ve skupině 4 obdrží dva, jednu hodinu dlouhé MRI skeny: jeden do týdne před transfuzí a jeden do týdne po transfuzi.
Ostatní jména:
  • Magnetická rezonance
Skupina 3: Děti s SCD, které podstoupily genovou terapii
Účastníci této skupiny mají diagnózu SCD a podstoupili genovou terapii alespoň jeden měsíc před zařazením do studie. Tito účastníci podstoupí MRI, která trvá přibližně hodinu, se současným monitorováním FDNIRS-DCS.
Přístroj: FDNIRS-DCS
Měření FDNIRS-DCS bude provedeno současně se všemi skeny MRI. Účastníci ve skupině 4 budou mít další měření před, během a po jejich plánované transfuzi.
Ostatní jména:
  • Blízká infračervená a difúzní korelační spektroskopie ve frekvenční doméně
Přístroj: MRI
Účastníci ve skupinách 1-3 obdrží jednu hodinovou magnetickou rezonanci. Účastníci ve skupině 4 obdrží dva, jednu hodinu dlouhé MRI skeny: jeden do týdne před transfuzí a jeden do týdne po transfuzi.
Ostatní jména:
  • Magnetická rezonance
Skupina 4: Děti s SCD, které mají chronické transfuze
Účastníci této skupiny mají diagnózu SCD a dostávají chronické transfuze. Tito účastníci podstoupí MRI, která trvá přibližně hodinu, se současným monitorováním FDNIRS-DCS.
Přístroj: FDNIRS-DCS
Měření FDNIRS-DCS bude provedeno současně se všemi skeny MRI. Účastníci ve skupině 4 budou mít další měření před, během a po jejich plánované transfuzi.
Ostatní jména:
  • Blízká infračervená a difúzní korelační spektroskopie ve frekvenční doméně
Přístroj: MRI
Účastníci ve skupinách 1-3 obdrží jednu hodinovou magnetickou rezonanci. Účastníci ve skupině 4 obdrží dva, jednu hodinu dlouhé MRI skeny: jeden do týdne před transfuzí a jeden do týdne po transfuzi.
Ostatní jména:
  • Magnetická rezonance

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přesnost FDNIRS-DCS při měření okysličení krve v mozku
Časové okno: 6 měsíců
Okysličení krve v mozku bude měřeno pomocí technik FDNIRS-DCS a následně porovnáno s daty ze simultánního vyšetření MRI.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boston Children's Hospital

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. října 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB-P00033322
  • 1OT2HL152640-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na FDNIRS-DCS

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit