Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование нейровизуализации при ВСС: часть Бостонского консорциума по лечению серповидно-клеточной анемии

9 декабря 2025 г. обновлено: Ellen Grant, Boston Children's Hospital

Серповидноклеточная анемия (SCD) нарушает транспорт кислорода к тканям и вызывает повреждение эндотелия. Таким образом, терапевтические вмешательства направлены на улучшение обоих показателей, но существует неудовлетворенная потребность в биомаркерах для определения необходимости вмешательства и оценки эффективности выбранного вмешательства у отдельных пациентов. В этом исследовании предлагается контролировать ВСС и ее лечение через их влияние на церебральную гемодинамику, поскольку головной мозг является одной из наиболее уязвимых и последовательных мишеней заболевания. В частности, это исследование позволит оптимизировать количественную магнитно-резонансную томографию (МРТ) и передовые методы оптической спектроскопии, такие как частотная спектроскопия в ближнем инфракрасном диапазоне и диффузная корреляционная спектроскопия (FDNIRS-DCS), для мониторинга 1) церебрального транспорта кислорода с измерениями мозгового кровотока (CBF). ), фракция извлечения кислорода мозгом (OEF) и скорость метаболизма потребления кислорода мозгом (CMRO2) и 2) эндотелиальная функция с цереброваскулярной реактивностью (CVR).

Кроме того, это исследование направлено на мониторинг исходного церебрального транспорта кислорода и CVR, а также изменений, происходящих при лечении (переливание или генетическая терапия для индукции фетального гемоглобина), и оценку пациентов с гемоглобинопатией с известными генотипами и фенотипами. Конечная цель состоит в том, чтобы продемонстрировать потенциал этого подхода к мониторингу для выбора отдельных субъектов ВСС для вмешательств и оценки индивидуальных ответов на лечение. Успех поможет оправдать включение этих методов в текущие и будущие клинические испытания новых методов лечения внезапной сердечной смерти.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

8

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В этом пилотном исследовании исследователи планируют набрать 8 детей в возрасте от 8 до 18 лет из гематологических клиник.

Описание

Критерии включения:

Группа 1 (здоровые контроли):

  • Дети 8-18 лет без ВСС

2-я группа (пациенты с ВСС без лечения):

  • Пациенты с ВСС в возрасте 8-18 лет, которые:

    • не подвергались генной терапии или трансплантации костного мозга
    • не получают хронических переливаний
    • не получали переливание крови в течение последних 3 месяцев

Группа 3 (пациенты с ВСС, перенесшие генную терапию):

  • Пациенты с ВСС в возрасте от 8 до 18 лет, прошедшие генную терапию не менее чем за один месяц до включения в исследование.

Группа 4 (пациенты с ВСС, имеющие хронические трансфузии):

  • Пациенты с ВСС в возрасте 8–18 лет, получающие хронические гемотрансфузии

Критерий исключения:

  • Электрические имплантаты, такие как кардиостимуляторы или перфузионные насосы;
  • Ферромагнитные имплантаты, такие как зажимы для аневризм, хирургические зажимы, протезы, искусственные сердца, клапаны со стальными частями, металлические фрагменты, осколки, татуировки возле глаз или стальные имплантаты;
  • Ферромагнитные предметы, такие как украшения или металлические зажимы;
  • Женщины детородного возраста, планирующие забеременеть, кормящие грудью или подозревающие, что они могут быть беременны;
  • Ранее существовавшие заболевания, включая вероятность развития судорог или клаустрофобных реакций;
  • Любой больший, чем обычно, потенциал остановки сердца;
  • Субъекты, которым требуется седация для МРТ

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Группа 1: Обычно развивающиеся дети.
У участников этой группы не будет диагноза ВСС. Эти участники пройдут МРТ продолжительностью около часа с одновременным мониторингом FDNIRS-DCS.
Устройство: ФДНИРС-DCS
Измерения FDNIRS-DCS будут выполняться одновременно со всеми МРТ-сканами. У участников группы 4 будут дополнительные измерения до, во время и после запланированного переливания крови.
Другие имена:
  • Ближняя инфракрасная и диффузная корреляционная спектроскопия в частотной области
Устройство: МРТ
Участникам групп 1-3 будет сделана однократная одночасовая МРТ. Участники группы 4 получат два одночасовых МРТ: одно в течение недели до переливания и одно в течение недели после переливания.
Другие имена:
  • Магнитно-резонансная томография
Группа 2: дети с ВСС, не получающие лечения.
Участники этой группы имеют диагноз ВСС, но не получают хронических трансфузий, генной терапии или трансплантации костного мозга. Эти участники пройдут МРТ продолжительностью около часа с одновременным мониторингом FDNIRS-DCS.
Устройство: ФДНИРС-DCS
Измерения FDNIRS-DCS будут выполняться одновременно со всеми МРТ-сканами. У участников группы 4 будут дополнительные измерения до, во время и после запланированного переливания крови.
Другие имена:
  • Ближняя инфракрасная и диффузная корреляционная спектроскопия в частотной области
Устройство: МРТ
Участникам групп 1-3 будет сделана однократная одночасовая МРТ. Участники группы 4 получат два одночасовых МРТ: одно в течение недели до переливания и одно в течение недели после переливания.
Другие имена:
  • Магнитно-резонансная томография
Группа 3: дети с ВСС, прошедшие генную терапию.
Участники этой группы имеют диагноз SCD и прошли генную терапию по крайней мере за один месяц до зачисления. Эти участники пройдут МРТ продолжительностью около часа с одновременным мониторингом FDNIRS-DCS.
Устройство: ФДНИРС-DCS
Измерения FDNIRS-DCS будут выполняться одновременно со всеми МРТ-сканами. У участников группы 4 будут дополнительные измерения до, во время и после запланированного переливания крови.
Другие имена:
  • Ближняя инфракрасная и диффузная корреляционная спектроскопия в частотной области
Устройство: МРТ
Участникам групп 1-3 будет сделана однократная одночасовая МРТ. Участники группы 4 получат два одночасовых МРТ: одно в течение недели до переливания и одно в течение недели после переливания.
Другие имена:
  • Магнитно-резонансная томография
Группа 4: дети с ВСС, которые имеют хронические гемотрансфузии.
Участники этой группы имеют диагноз ВСС и получают хронические переливания крови. Эти участники пройдут МРТ продолжительностью около часа с одновременным мониторингом FDNIRS-DCS.
Устройство: ФДНИРС-DCS
Измерения FDNIRS-DCS будут выполняться одновременно со всеми МРТ-сканами. У участников группы 4 будут дополнительные измерения до, во время и после запланированного переливания крови.
Другие имена:
  • Ближняя инфракрасная и диффузная корреляционная спектроскопия в частотной области
Устройство: МРТ
Участникам групп 1-3 будет сделана однократная одночасовая МРТ. Участники группы 4 получат два одночасовых МРТ: одно в течение недели до переливания и одно в течение недели после переливания.
Другие имена:
  • Магнитно-резонансная томография

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Точность FDNIRS-DCS при измерении оксигенации крови головного мозга
Временное ограничение: 6 месяцев
Оксигенация крови мозга будет измеряться с использованием методов FDNIRS-DCS, а затем сравниваться с данными одновременного сканирования МРТ.
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Boston Children's Hospital

Соавторы

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Следователи

  • Главный следователь: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 октября 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 октября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 ноября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 ноября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

12 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB-P00033322
  • 1OT2HL152640-01 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться