Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En pilotundersøgelse om neuroimaging i SCD: En del af Boston-konsortiet for at helbrede seglcellesygdom

9. december 2025 opdateret af: Ellen Grant, Boston Children's Hospital

Sickle Cell Disease (SCD) hæmmer ilttransporten til væv og forårsager endotelskade. Terapeutiske interventioner har således til formål at forbedre begge dele, men der er et udækket behov for biomarkører til at afgøre, hvornår intervention er nødvendig og evaluere effektiviteten af ​​den valgte intervention hos individuelle patienter. Denne undersøgelse foreslår at overvåge SCD og dens behandling gennem deres indvirkning på cerebral hæmodynamik, da hjernen er et af de mest sårbare og følgemæssige mål for sygdommen. Specifikt vil denne undersøgelse optimere kvantitativ magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og avancerede optiske spektroskopiteknikker såsom frekvensdomæne nær-infrarøde og diffuse korrelationsspektroskopier (FDNIRS-DCS) for at overvåge 1) cerebral ilttransport med målinger af cerebral blodgennemstrømning (CBFF) ), cerebral oxygenekstraktionsfraktion (OEF) og cerebral metabolisk hastighed af oxygenforbrug (CMRO2) og 2) endotelfunktion med cerebrovaskulær reaktivitet (CVR).

Derudover har denne undersøgelse til formål at overvåge baseline cerebral ilttransport og CVR, såvel som ændringer, der opstår med behandling (transfusion eller genetisk terapi for at inducere føtalt hæmoglobin) og vurdere hæmoglobinopatipatienter med kendte genotyper og fænotyper. Det ultimative mål er at demonstrere potentialet i denne monitoreringstilgang til at udvælge individuelle SCD-emner til interventioner og evaluere individuelle reaktioner på behandling. Succes vil hjælpe med at retfærdiggøre inklusion af disse modaliteter i igangværende og fremtidige kliniske forsøg med nye SCD-terapier.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

8

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

I denne pilotundersøgelse planlægger efterforskerne at rekruttere 8 børn mellem 8-18 år fra hæmatologiske klinikker.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Gruppe 1 (sund kontrol):

  • Børn i alderen 8-18 år uden SCD

Gruppe 2 (SCD-patienter uden behandling):

  • SCD-patienter i alderen 8-18 år, som:

    • ikke har gennemgået genterapi eller en knoglemarvstransplantation
    • ikke modtager kroniske transfusioner
    • ikke har modtaget blodtransfusion inden for de seneste 3 måneder

Gruppe 3 (SCD-patienter, der har gennemgået genterapi):

  • SCD-patienter i alderen 8-18 år, som har haft genterapi mindst en måned før indskrivning

Gruppe 4 (SCD-patienter, der har kroniske transfusioner):

  • SCD-patienter i alderen 8-18 år, som modtager kroniske transfusioner

Ekskluderingskriterier:

  • Elektriske implantater såsom pacemakere eller perfusionspumper;
  • Ferromagnetiske implantater såsom aneurismeklemmer, kirurgiske klips, proteser, kunstige hjerter, ventiler med ståldele, metalfragmenter, granatsplinter, tatoveringer nær øjet eller stålimplantater;
  • Ferromagnetiske genstande såsom smykker eller metalclips;
  • Kvinder i den fødedygtige alder, der søger at blive gravide, som ammer, eller som har mistanke om, at de kan være gravide;
  • Eksisterende medicinske tilstande, herunder en sandsynlighed for at udvikle anfald eller klaustrofobiske reaktioner;
  • Ethvert større end normalt potentiale for hjertestop;
  • Personer, der har behov for sedation til MR

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Gruppe 1: Typisk udviklende børn
Deltagere i denne gruppe vil ikke have en diagnose af SCD. Disse deltagere vil gennemgå en MRI, der varer cirka en time, med samtidig FDNIRS-DCS-overvågning.
Enhed: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-målinger vil blive udført samtidig med alle MR-scanninger. Deltagerne i gruppe 4 vil have yderligere målinger før, under og efter deres planlagte transfusion.
Andre navne:
  • Frekvensdomæne nær-infrarød og diffus korrelationsspektroskopi
Enhed: MR
Deltagere i gruppe 1-3 vil modtage en enkelt, timelang MR. Deltagerne i gruppe 4 vil modtage to, en time lange MR-scanninger: en inden for en uge før deres transfusion og en inden for en uge efter deres transfusion.
Andre navne:
  • MR scanning
Gruppe 2: Børn med SCD, der ikke modtager behandling
Deltagere i denne gruppe har diagnosen SCD, men modtager ikke kroniske transfusioner, genterapi eller knoglemarvstransplantationer. Disse deltagere vil gennemgå en MRI, der varer cirka en time, med samtidig FDNIRS-DCS-overvågning.
Enhed: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-målinger vil blive udført samtidig med alle MR-scanninger. Deltagerne i gruppe 4 vil have yderligere målinger før, under og efter deres planlagte transfusion.
Andre navne:
  • Frekvensdomæne nær-infrarød og diffus korrelationsspektroskopi
Enhed: MR
Deltagere i gruppe 1-3 vil modtage en enkelt, timelang MR. Deltagerne i gruppe 4 vil modtage to, en time lange MR-scanninger: en inden for en uge før deres transfusion og en inden for en uge efter deres transfusion.
Andre navne:
  • MR scanning
Gruppe 3: Børn med SCD, som har gennemgået genterapi
Deltagerne i denne gruppe har en diagnose af SCD og har haft genterapi mindst en måned før tilmelding. Disse deltagere vil gennemgå en MRI, der varer cirka en time, med samtidig FDNIRS-DCS-overvågning.
Enhed: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-målinger vil blive udført samtidig med alle MR-scanninger. Deltagerne i gruppe 4 vil have yderligere målinger før, under og efter deres planlagte transfusion.
Andre navne:
  • Frekvensdomæne nær-infrarød og diffus korrelationsspektroskopi
Enhed: MR
Deltagere i gruppe 1-3 vil modtage en enkelt, timelang MR. Deltagerne i gruppe 4 vil modtage to, en time lange MR-scanninger: en inden for en uge før deres transfusion og en inden for en uge efter deres transfusion.
Andre navne:
  • MR scanning
Gruppe 4: Børn med SCD, som har kroniske transfusioner
Deltagerne i denne gruppe har en diagnose af SCD og modtager kroniske transfusioner. Disse deltagere vil gennemgå en MRI, der varer cirka en time, med samtidig FDNIRS-DCS-overvågning.
Enhed: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-målinger vil blive udført samtidig med alle MR-scanninger. Deltagerne i gruppe 4 vil have yderligere målinger før, under og efter deres planlagte transfusion.
Andre navne:
  • Frekvensdomæne nær-infrarød og diffus korrelationsspektroskopi
Enhed: MR
Deltagere i gruppe 1-3 vil modtage en enkelt, timelang MR. Deltagerne i gruppe 4 vil modtage to, en time lange MR-scanninger: en inden for en uge før deres transfusion og en inden for en uge efter deres transfusion.
Andre navne:
  • MR scanning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nøjagtighed af FDNIRS-DCS ved måling af blodiltning af hjernen
Tidsramme: 6 måneder
Blodets iltning af hjernen vil blive målt ved hjælp af FDNIRS-DCS-teknikker og derefter sammenlignet med data fra en samtidig MR-scanning.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2019

Først opslået (Faktiske)

18. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

12. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB-P00033322
  • 1OT2HL152640-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med FDNIRS-DCS

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner