Une étude pilote sur la neuroimagerie dans la drépanocytose : une partie du consortium de Boston pour la guérison de la drépanocytose
La drépanocytose (SCD) altère le transport de l'oxygène vers les tissus et provoque des lésions endothéliales. Ainsi, les interventions thérapeutiques visent à améliorer les deux, mais il existe un besoin non satisfait de biomarqueurs pour déterminer quand une intervention est nécessaire et évaluer l'efficacité de l'intervention choisie chez des patients individuels. Cette étude propose de suivre la drépanocytose et son traitement à travers leur impact sur l'hémodynamique cérébrale, le cerveau étant l'une des cibles les plus vulnérables et les plus conséquentes de la maladie. Plus précisément, cette étude optimisera l'imagerie par résonance magnétique (IRM) quantitative et les techniques avancées de spectroscopie optique telles que les spectroscopies à corrélation diffuse et proche infrarouge dans le domaine fréquentiel (FDNIRS-DCS) pour surveiller 1) le transport cérébral de l'oxygène avec des mesures du débit sanguin cérébral (CBF ), la fraction d'extraction d'oxygène cérébral (OEF) et le taux métabolique cérébral de consommation d'oxygène (CMRO2) et 2) la fonction endothéliale avec réactivité cérébrovasculaire (CVR).
De plus, cette étude vise à surveiller le transport d'oxygène cérébral et la CVR de base, ainsi que les changements qui surviennent avec le traitement (transfusion ou thérapie génique pour induire l'hémoglobine fœtale) et à évaluer les patients atteints d'hémoglobinopathie avec des génotypes et des phénotypes connus. L'objectif ultime est de démontrer le potentiel de cette approche de surveillance pour sélectionner des sujets SCD individuels pour les interventions et évaluer les réponses individuelles au traitement. Le succès contribuera à justifier l'inclusion de ces modalités dans les essais cliniques en cours et futurs de nouvelles thérapies SCD.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ellen Grant, MD
- Numéro de téléphone: 857-218-5111
- E-mail: Ellen.Grant@childrens.harvard.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Katherine Eident, BS
- Numéro de téléphone: 617-355-2184
- E-mail: katherine.eident@childrens.harvard.edu
Lieux d'étude
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Recrutement
- Boston Children's Hospital
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Contact:
- Jessie Sims
- Numéro de téléphone: 617-919-1309
- E-mail: Jessica.Sims@childrens.harvard.edu
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
Groupe 1 (témoins sains) :
- Enfants de 8 à 18 ans sans SCD
Groupe 2 (patients SCD sans traitement) :
Patients SCD âgés de 8 à 18 ans qui :
- n'ont pas subi de thérapie génique ou de greffe de moelle osseuse
- ne reçoivent pas de transfusions chroniques
- n'ont pas reçu de transfusion sanguine au cours des 3 derniers mois
Groupe 3 (patients SCD ayant subi une thérapie génique) :
- Patients SCD âgés de 8 à 18 ans qui ont reçu une thérapie génique au moins un mois avant l'inscription
Groupe 4 (patients SCD qui ont des transfusions chroniques) :
- Patients SCD âgés de 8 à 18 ans qui reçoivent des transfusions chroniques
Critère d'exclusion:
- Implants électriques tels que stimulateurs cardiaques ou pompes à perfusion ;
- Les implants ferromagnétiques tels que les clips d'anévrisme, les clips chirurgicaux, les prothèses, les cœurs artificiels, les valves avec des pièces en acier, les fragments de métal, les éclats d'obus, les tatouages près de l'œil ou les implants en acier ;
- Objets ferromagnétiques tels que bijoux ou pinces métalliques ;
- Les femmes en âge de procréer qui cherchent à devenir enceintes, qui allaitent ou qui soupçonnent qu'elles pourraient être enceintes ;
- Conditions médicales préexistantes, y compris une probabilité de développer des convulsions ou des réactions claustrophobes ;
- Tout potentiel d'arrêt cardiaque supérieur à la normale ;
- Sujets nécessitant une sédation pour l'IRM
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Groupe 1 : Enfants au développement typique
Les participants de ce groupe n'auront pas de diagnostic de SCD.
Ces participants subiront une IRM, d'une durée d'environ une heure, avec surveillance simultanée FDNIRS-DCS.
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Les mesures FDNIRS-DCS seront effectuées en même temps que toutes les IRM.
Les participants du groupe 4 subiront des mesures supplémentaires avant, pendant et après la transfusion prévue.
Autres noms:
Les participants des groupes 1 à 3 recevront une seule IRM d'une heure.
Les participants du groupe 4 recevront deux examens IRM d'une durée d'une heure : un dans la semaine précédant leur transfusion et un dans la semaine suivant leur transfusion.
Autres noms:
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Groupe 2 : enfants atteints de drépanocytose ne recevant pas de traitement
Les participants de ce groupe ont un diagnostic de SCD, mais ne reçoivent pas de transfusions chroniques, de thérapie génique ou de greffe de moelle osseuse.
Ces participants subiront une IRM, d'une durée d'environ une heure, avec surveillance simultanée FDNIRS-DCS.
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Les mesures FDNIRS-DCS seront effectuées en même temps que toutes les IRM.
Les participants du groupe 4 subiront des mesures supplémentaires avant, pendant et après la transfusion prévue.
Autres noms:
Les participants des groupes 1 à 3 recevront une seule IRM d'une heure.
Les participants du groupe 4 recevront deux examens IRM d'une durée d'une heure : un dans la semaine précédant leur transfusion et un dans la semaine suivant leur transfusion.
Autres noms:
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Groupe 3 : Enfants atteints de SCD ayant suivi une thérapie génique
Les participants de ce groupe ont un diagnostic de SCD et ont eu une thérapie génique au moins un mois avant l'inscription.
Ces participants subiront une IRM, d'une durée d'environ une heure, avec surveillance simultanée FDNIRS-DCS.
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Les mesures FDNIRS-DCS seront effectuées en même temps que toutes les IRM.
Les participants du groupe 4 subiront des mesures supplémentaires avant, pendant et après la transfusion prévue.
Autres noms:
Les participants des groupes 1 à 3 recevront une seule IRM d'une heure.
Les participants du groupe 4 recevront deux examens IRM d'une durée d'une heure : un dans la semaine précédant leur transfusion et un dans la semaine suivant leur transfusion.
Autres noms:
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Groupe 4 : Enfants atteints de SCD qui ont des transfusions chroniques
Les participants de ce groupe ont un diagnostic de SCD et reçoivent des transfusions chroniques.
Ces participants subiront une IRM, d'une durée d'environ une heure, avec surveillance simultanée FDNIRS-DCS.
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Les mesures FDNIRS-DCS seront effectuées en même temps que toutes les IRM.
Les participants du groupe 4 subiront des mesures supplémentaires avant, pendant et après la transfusion prévue.
Autres noms:
Les participants des groupes 1 à 3 recevront une seule IRM d'une heure.
Les participants du groupe 4 recevront deux examens IRM d'une durée d'une heure : un dans la semaine précédant leur transfusion et un dans la semaine suivant leur transfusion.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Précision du FDNIRS-DCS dans la mesure de l'oxygénation sanguine du cerveau
Délai: 6 mois
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L'oxygénation sanguine du cerveau sera mesurée à l'aide des techniques FDNIRS-DCS, puis comparée aux données d'une IRM simultanée.
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Anémie
- Hémoglobinopathies
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Anémie, Drépanocytose
- Techniques et procédures de diagnostic
- Diagnostic
- Tomographie
- Imagerie diagnostique
- Imagerie par résonance magnétique
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB-P00033322
- 1OT2HL152640-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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