Um estudo piloto sobre neuroimagem na anemia falciforme: parte do Consórcio de Boston para curar a doença falciforme
A Doença Falciforme (DF) prejudica o transporte de oxigênio para os tecidos e causa lesão endotelial. Assim, as intervenções terapêuticas visam melhorar ambos, mas há uma necessidade não atendida de biomarcadores para determinar quando a intervenção é necessária e avaliar a eficácia da intervenção escolhida em pacientes individuais. Este estudo propõe-se a monitorizar a DF e o seu tratamento através do seu impacto na hemodinâmica cerebral, uma vez que o cérebro é um dos alvos mais vulneráveis e consequentes da doença. Especificamente, este estudo otimizará a ressonância magnética quantitativa (MRI) e técnicas avançadas de espectroscopia óptica, como espectroscopias de correlação difusa e infravermelho próximo no domínio da frequência (FDNIRS-DCS) para monitorar 1) transporte de oxigênio cerebral com medidas de fluxo sanguíneo cerebral (CBF ), fração de extração de oxigênio cerebral (OEF) e taxa metabólica cerebral de consumo de oxigênio (CMRO2) e 2) função endotelial com reatividade cerebrovascular (CVR).
Além disso, este estudo visa monitorar o transporte cerebral basal de oxigênio e RCV, bem como as alterações que ocorrem com o tratamento (transfusão ou terapia genética para induzir hemoglobina fetal) e avaliar pacientes com hemoglobinopatia com genótipos e fenótipos conhecidos. O objetivo final é demonstrar o potencial dessa abordagem de monitoramento para selecionar indivíduos com SCD para intervenções e avaliar as respostas individuais ao tratamento. O sucesso ajudará a justificar a inclusão dessas modalidades em ensaios clínicos em andamento e futuros de novas terapias para SCD.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Ellen Grant, MD
- Número de telefone: 857-218-5111
- E-mail: Ellen.Grant@childrens.harvard.edu
Estude backup de contato
- Nome: Katherine Eident, BS
- Número de telefone: 617-355-2184
- E-mail: katherine.eident@childrens.harvard.edu
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Boston Children's Hospital
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Contato:
- Jessie Sims
- Número de telefone: 617-919-1309
- E-mail: Jessica.Sims@childrens.harvard.edu
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Grupo 1 (controles saudáveis):
- Crianças de 8 a 18 anos sem SCD
Grupo 2 (pacientes com DF sem tratamento):
Pacientes com SCD de 8 a 18 anos que:
- não foram submetidos a terapia genética ou transplante de medula óssea
- não estão recebendo transfusões crônicas
- não recebeu transfusão de sangue nos últimos 3 meses
Grupo 3 (pacientes com SCD submetidos a terapia gênica):
- Pacientes com SCD com idades entre 8 e 18 anos que fizeram terapia genética pelo menos um mês antes da inscrição
Grupo 4 (pacientes com DF que fazem transfusões crônicas):
- Pacientes com SCD de 8 a 18 anos que recebem transfusões crônicas
Critério de exclusão:
- Implantes elétricos, como marcapassos cardíacos ou bombas de perfusão;
- Implantes ferromagnéticos, como clipes de aneurisma, clipes cirúrgicos, próteses, corações artificiais, válvulas com peças de aço, fragmentos de metal, estilhaços, tatuagens perto do olho ou implantes de aço;
- Objetos ferromagnéticos, como joias ou clipes de metal;
- Mulheres em idade fértil que pretendam engravidar, que estejam a amamentar ou que suspeitem estar grávidas;
- Condições médicas pré-existentes, incluindo probabilidade de desenvolver convulsões ou reações claustrofóbicas;
- Qualquer potencial maior que o normal para parada cardíaca;
- Indivíduos que necessitam de sedação para ressonância magnética
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Grupo 1: Crianças com desenvolvimento típico
Os participantes deste grupo não terão diagnóstico de DF.
Esses participantes serão submetidos a uma ressonância magnética, com duração aproximada de uma hora, com monitoramento simultâneo do FDNIRS-DCS.
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As medições FDNIRS-DCS serão realizadas ao mesmo tempo que todas as varreduras de ressonância magnética.
Os participantes do Grupo 4 terão medições adicionais antes, durante e após a transfusão programada.
Outros nomes:
Os participantes dos Grupos 1-3 receberão uma única ressonância magnética de uma hora.
Os participantes do Grupo 4 receberão dois exames de ressonância magnética de uma hora: um dentro de uma semana antes da transfusão e outro dentro de uma semana após a transfusão.
Outros nomes:
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Grupo 2: Crianças com DF sem tratamento
Os participantes desse grupo têm diagnóstico de DF, mas não recebem transfusões crônicas, terapia gênica ou transplante de medula óssea.
Esses participantes serão submetidos a uma ressonância magnética, com duração aproximada de uma hora, com monitoramento simultâneo do FDNIRS-DCS.
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As medições FDNIRS-DCS serão realizadas ao mesmo tempo que todas as varreduras de ressonância magnética.
Os participantes do Grupo 4 terão medições adicionais antes, durante e após a transfusão programada.
Outros nomes:
Os participantes dos Grupos 1-3 receberão uma única ressonância magnética de uma hora.
Os participantes do Grupo 4 receberão dois exames de ressonância magnética de uma hora: um dentro de uma semana antes da transfusão e outro dentro de uma semana após a transfusão.
Outros nomes:
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Grupo 3: Crianças com SCD submetidas a terapia genética
Os participantes deste grupo têm diagnóstico de SCD e fizeram terapia genética pelo menos um mês antes da inscrição.
Esses participantes serão submetidos a uma ressonância magnética, com duração aproximada de uma hora, com monitoramento simultâneo do FDNIRS-DCS.
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As medições FDNIRS-DCS serão realizadas ao mesmo tempo que todas as varreduras de ressonância magnética.
Os participantes do Grupo 4 terão medições adicionais antes, durante e após a transfusão programada.
Outros nomes:
Os participantes dos Grupos 1-3 receberão uma única ressonância magnética de uma hora.
Os participantes do Grupo 4 receberão dois exames de ressonância magnética de uma hora: um dentro de uma semana antes da transfusão e outro dentro de uma semana após a transfusão.
Outros nomes:
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Grupo 4: Crianças com DF que fazem transfusões crônicas
Os participantes desse grupo têm diagnóstico de DF e recebem transfusões crônicas.
Esses participantes serão submetidos a uma ressonância magnética, com duração aproximada de uma hora, com monitoramento simultâneo do FDNIRS-DCS.
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As medições FDNIRS-DCS serão realizadas ao mesmo tempo que todas as varreduras de ressonância magnética.
Os participantes do Grupo 4 terão medições adicionais antes, durante e após a transfusão programada.
Outros nomes:
Os participantes dos Grupos 1-3 receberão uma única ressonância magnética de uma hora.
Os participantes do Grupo 4 receberão dois exames de ressonância magnética de uma hora: um dentro de uma semana antes da transfusão e outro dentro de uma semana após a transfusão.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Precisão do FDNIRS-DCS na medição da oxigenação sanguínea do cérebro
Prazo: 6 meses
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A oxigenação sanguínea do cérebro será medida usando técnicas FDNIRS-DCS e então comparada com dados de uma ressonância magnética simultânea.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Anemia Falciforme
- Técnicas e procedimentos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Tomografia
- Diagnóstico imagens
- Ressonância magnética
Outros números de identificação do estudo
- IRB-P00033322
- 1OT2HL152640-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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